CF 환자의 복부 침범을 평가하기 위한 질병 특정 PROM의 개발 및 검증(CFAbd-Score) (CFAbd-Score)
2023년 3월 31일 업데이트: Prof. Dr. Jochen G. Mainz, Medizinische Hochschule Brandenburg Theodor Fontane
FDA 지침에 따라 낭포성 섬유증 환자의 복부 증상을 식별하고 정량화하기 위한 새로운 설문지의 평가 및 검증: CF Abd-Score(주로 JenAbdomen-CF 점수로 명명됨)
유전성 수명 단축 다기관 질환 낭포성 섬유증 환자의 복부 침범을 평가하고 정량화하기 위한 새로운 복합 양식 설문지의 개발, 검증 및 평가.
환자 보고 결과 측정(PROM)의 단계적 개발에는 CF 환자, 가족 및 다양한 CF 치료 분야에서 일하는 전문가가 포함될 것입니다.
연구 개요
상세 설명
PROM 개발을 위한 FDA 지침인 CFAbd-Score를 고려한 다중 양식 설문지 개발
- 내적 일관성 및 구성 타당도를 검토하여 설문지의 신뢰도 평가
- 환자의 재검사를 통한 설문지의 재현성 평가
- 연령대별 하위 점수화를 통한 설문지의 세대 간 적용 가능성 평가
- 연령에 맞는 건강한 대조군과 비교하여 점수의 반응성 평가
- 대변 염증 표지자와 복부 증상의 추정 관계 평가
- 다른 CF 센터에서 설문지의 적용 가능성 평가
- CFAbd 점수를 다른 국가 및 언어로 이전
복부 증상의 일일 평가를 위한 CF 특정 도구(환자 일기)의 개발 및 검증, CFAbd-day2day
12세 미만 어린이의 복부 증상 평가를 위한 CF 특정 도구인 CFAbd-kid의 개발 및 검증
연구 유형
관찰
등록 (예상)
2000
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Jochen G Mainz, Prof. MD
- 전화번호: +493381411803
- 이메일: jochen.mainz@mhb-fontane.de
연구 연락처 백업
- 이름: Franziska Duckstein, MA
- 전화번호: +493381411841
- 이메일: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
연구 장소
-
-
-
Brandenburg an der Havel, 독일, 14770
- 모병
- Klinikum Westbrandenburg
-
연락하다:
- Franziska Duckstein, MA
- 전화번호: +493381411841
- 이메일: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
-
연락하다:
- Jochen G Mainz, Prof. Dr.
- 전화번호: +493381411803
- 이메일: jochen.mainz@mhb-fontane.de
-
부수사관:
- Carlos Zagoya, PhD
-
부수사관:
- Franziska Duckstein, MA
-
Brandenburg an der Havel, 독일, 14770
- 모병
- Medizinische Hochschule Brandenburg (MHB), University
-
연락하다:
- Jochen G Mainz, Prof. Dr.
- 전화번호: +493381411803
- 이메일: jochen.mainz@mhb-fontane.de
-
연락하다:
- Franziska Duckstein, MA
- 이메일: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
모든 연령대의 CF 환자
설명
포함 기준:
CF 코호트:
다음에 의해 결정되는 CF의 진단
- >60 mEq/L의 땀 염화물 및/또는
- 장기 침범의 증거가 있는 CFTR 돌연변이를 유발하는 2가지 질병의 검출.
건강한 통제:
- 연령 일치
제외 기준:
CF 코호트:
- 환자/가족의 협조 능력 부족
건강한 통제:
- 기타 복부 증상을 유발하는 질환(염증성 장질환(IBD), 알파 1 항트립신 결핍증, 체강 질병, 음식 알레르기, 위장염 등)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
CF 환자
>2000년 독일, 프랑스, 이탈리아, 스페인, 덴마크, 벨기에, 포르투갈, GB, 아일랜드, 미국, 호주, 캐나다, 브라질, 아르헨티나...
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개입하지 않는
다른 이름들:
|
|
연령에 맞는 건강한 컨트롤
>독일에서 >100 >각 다른 참여 국가에서 >100
|
개입하지 않는
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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FDA 권장 사항을 따르는 CF 특정 PROM인 CFAbd-Score(초기 이름은 JenAbdomen CF-Score)의 개발 및 평가
기간: 7 년
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모든 관련 위장관 증상과 주관적 삶의 질에 미치는 영향을 포함하는 CF 환자 보고 결과 측정(PROM)을 기반으로 한 CFAbd-Score의 평가 및 검증
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7 년
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복부 증상의 평가 및 정량화를 위한 일지 개발 및 평가, FDA 권장 사항에 따른 CF 특정 PROM
기간: 7
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7
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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낭포성 섬유증의 복부 증상과 유전자형, 병력, 임상 및 실험실 소견과의 관계
기간: 7 년
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CFAbd-점수를 병력, 임상 및 실험실 소견과 관련
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7 년
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낭포성 섬유증 환자에서 초음파 소견과 CFAbd-Score로 얻은 복부 증상의 관계 평가
기간: 3 년
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복부 초음파
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3 년
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CFAbd-Score로 정량화된 복부 증상에 대한 CFTR 조절제를 사용한 새로운 요법의 효과
기간: 7 년
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PROM 검증을 위한 FDA 지침에 따라 효과적인 치료 개입으로 인한 변화를 식별하고 정량화하기 위한 CFAbd-Score의 민감도 평가
|
7 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Jochen G Mainz, Prof. MD, Medizinische Hochschule Brandenburg (MHB), University
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Tabori H, Arnold C, Jaudszus A, Mentzel HJ, Renz DM, Reinsch S, Lorenz M, Michl R, Gerber A, Lehmann T, Mainz JG. Abdominal symptoms in cystic fibrosis and their relation to genotype, history, clinical and laboratory findings. PLoS One. 2017 May 4;12(5):e0174463. doi: 10.1371/journal.pone.0174463. eCollection 2017.
- Tabori H, Jaudszus A, Arnold C, Mentzel HJ, Lorenz M, Michl RK, Lehmann T, Renz DM, Mainz JG. Relation of Ultrasound Findings and Abdominal Symptoms obtained with the CFAbd-Score in Cystic Fibrosis Patients. Sci Rep. 2017 Dec 12;7(1):17465. doi: 10.1038/s41598-017-17302-4.
- Jaudszus A, Zeman E, Jans T, Pfeifer E, Tabori H, Arnold C, Michl RK, Lorenz M, Beiersdorf N, Mainz JG. Validity and Reliability of a Novel Multimodal Questionnaire for the Assessment of Abdominal Symptoms in People with Cystic Fibrosis (CFAbd-Score). Patient. 2019 Aug;12(4):419-428. doi: 10.1007/s40271-019-00361-2.
- Mainz JG, Zagoya C, Polte L, Naehrlich L, Sasse L, Eickmeier O, Smaczny C, Barucha A, Bechinger L, Duckstein F, Kurzidim L, Eschenhagen P, Caley L, Peckham D, Schwarz C. Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor Treatment Reduces Abdominal Symptoms in Cystic Fibrosis-Early results Obtained With the CF-Specific CFAbd-Score. Front Pharmacol. 2022 Jun 3;13:877118. doi: 10.3389/fphar.2022.877118. eCollection 2022.
- Jaudszus A, Pfeifer E, Lorenz M, Beiersdorf N, Hipler UC, Zagoya C, Mainz JG. Abdominal Symptoms Assessed With the CFAbd-Score are Associated With Intestinal Inflammation in Patients With Cystic Fibrosis. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2022 Mar 1;74(3):355-360. doi: 10.1097/MPG.0000000000003357.
- Caley LR, Zagoya C, Duckstein F, White H, Shimmin D, Jones AM, Barrett J, Whitehouse JL, Floto RA, Mainz JG, Peckham DG. Diabetes is associated with increased burden of gastrointestinal symptoms in adults with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2023 Jan 27:S1569-1993(23)00018-8. doi: 10.1016/j.jcf.2023.01.010. Online ahead of print.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 1월 26일
기본 완료 (예상)
2026년 12월 31일
연구 완료 (예상)
2027년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 2월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 2월 13일
처음 게시됨 (실제)
2017년 2월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 4월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 3월 31일
마지막으로 확인됨
2023년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- CFAbd-Score
- CFAbd-Score.kid (기타 식별자: Brandenburg Med.School (Univ.), Brandenb.a.d.Havel/Germany)
- CFAbd-day2day (기타 식별자: Brandenburg Med.School (Univ.), Brandenb.a.d.Havel/Germany)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
연구 데이터/문서
-
초록 NACFC 2021
정보 식별자: org/10.1016/S1569-1993(21)0정보 댓글: Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor로 4주 동안 치료하면서 CFAbd 점수로 평가한 복부 증상의 상당한 감소 - RECOVER 연구의 첫 번째 결과 J.Mainz, J.Davies,…P.McNally
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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