Sairauskohtaisen PROM:n kehittäminen ja validointi CF-potilaiden vatsan toiminnan arvioimiseksi (CFAbd-pisteet) (CFAbd-Score)
perjantai 31. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Prof. Dr. Jochen G. Mainz, Medizinische Hochschule Brandenburg Theodor Fontane
Uuden kyselylomakkeen arviointi ja validointi vatsaoireiden tunnistamiseksi ja kvantifioimiseksi potilailla, joilla on kystinen fibroosi FDA:n ohjeiden mukaisesti: CF Abd-score (ensisijaisesti JenAbdomen-CF Score)
Uuden multimodaalisen kyselylomakkeen kehittäminen, validointi ja arviointi, jotta voidaan arvioida ja kvantifioida vatsan osallisuutta potilailla, joilla on perinnöllinen elinikää lyhentävä monielinsairaus Kystinen fibroosi.
Potilasraportoitujen tulosmittojen (PROM) vaiheittainen kehittämisessä otetaan toistuvasti mukaan CF-potilaat, heidän perheensä sekä CF-hoidon eri aloilla työskentelevät ammattilaiset.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Multimodaalisen kyselylomakkeen kehittäminen ottaen huomioon FDA:n ohjeistukset PROM:n, CFAbd-score, kehittämiseksi
- Kyselyn luotettavuuden arviointi tutkimalla sisäistä johdonmukaisuutta ja konstruktion validiteettia
- Kyselylomakkeen uusittavuuden arviointi testaamalla potilaat uudelleen
- Kyselyn sukupolvien välisen sovellettavuuden arviointi ikäryhmien alapisteytyksillä
- Pisteiden vasteen arviointi verrattuna ikään sopiviin terveisiin kontrolleihin
- Vatsan oireiden oletettujen suhteiden arviointi ulosteen tulehdusmerkkiaineisiin
- Kyselyn soveltuvuuden arviointi muissa CF-keskuksissa
- Siirrä CFAbd-pisteet muihin maihin ja kieliin
CF-spesifisen työkalun kehittäminen ja validointi päivittäiseen vatsaoireiden arviointiin (potilaspäiväkirja), CFAbd-day2day
CF-spesifisen työkalun kehittäminen ja validointi alle 12-vuotiaiden lasten vatsaoireiden arvioimiseksi, CFAbd-kid
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Odotettu)
2000
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Jochen G Mainz, Prof. MD
- Puhelinnumero: +493381411803
- Sähköposti: jochen.mainz@mhb-fontane.de
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Franziska Duckstein, MA
- Puhelinnumero: +493381411841
- Sähköposti: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
Opiskelupaikat
-
-
-
Brandenburg an der Havel, Saksa, 14770
- Rekrytointi
- Klinikum Westbrandenburg
-
Ottaa yhteyttä:
- Franziska Duckstein, MA
- Puhelinnumero: +493381411841
- Sähköposti: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
-
Ottaa yhteyttä:
- Jochen G Mainz, Prof. Dr.
- Puhelinnumero: +493381411803
- Sähköposti: jochen.mainz@mhb-fontane.de
-
Alatutkija:
- Carlos Zagoya, PhD
-
Alatutkija:
- Franziska Duckstein, MA
-
Brandenburg an der Havel, Saksa, 14770
- Rekrytointi
- Medizinische Hochschule Brandenburg (MHB), University
-
Ottaa yhteyttä:
- Jochen G Mainz, Prof. Dr.
- Puhelinnumero: +493381411803
- Sähköposti: jochen.mainz@mhb-fontane.de
-
Ottaa yhteyttä:
- Franziska Duckstein, MA
- Sähköposti: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Kaiken ikäiset CF-potilaat
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
CF-kohortti:
CF-diagnoosin määrittää
- hikikloridi > 60 mekv/l ja/tai
- 2 sairauden, joka aiheuttaa CFTR-mutaatioita, havaitseminen ja näyttöä elinten osallisuudesta.
Terveelliset kontrollit:
- Ikäsopiva
Poissulkemiskriteerit:
CF-kohortti:
- Potilaiden / heidän perheidensä yhteistyökyvyn puute
Terveelliset kontrollit:
- Muut vatsaoireita aiheuttavat sairaudet (tulehduksellinen suolistosairaus (IBD), alfa 1 -antitrypsiinin puutos, keliakia, ruoka-allergia, gastroenteriitti jne.)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
CF-potilaat
>2000 Saksassa, Ranskassa, Italiassa, Espanjassa, Tanskassa, Belgiassa, Portugalissa, Iso-Britanniassa, Irlannissa, USA:ssa, Australiassa, Kanadassa, Brasiliassa, Argentiinassa...
|
ei-interventio
Muut nimet:
|
|
Ikäkohtaiset terveet kontrollit
>100 Saksassa >100 kussakin muissa osallistujamaissa
|
ei-interventio
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
CFAbd-pisteen (alun perin nimeltään JenAbdomen CF-Score) kehittäminen ja arviointi, CF-spesifinen PROM FDA:n suositusten mukaisesti
Aikaikkuna: 7 vuotta
|
CFAbd-pisteen arviointi ja validointi, joka perustuu CF-potilaan raportoimaan tulosmittaan (PROM), joka sisältää kaikki asiaankuuluvat maha-suolikanavan oireet ja niiden vaikutuksen subjektiiviseen elämänlaatuun
|
7 vuotta
|
|
Päiväkirjan kehittäminen ja arviointi vatsaoireiden arviointia ja kvantifiointia varten, CF-spesifinen PROM FDA:n suositusten mukaisesti
Aikaikkuna: 7
|
7
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kystisen fibroosin vatsan oireet ja niiden yhteys genotyyppiin, historiaan, kliinisiin ja laboratoriolöydöksiin
Aikaikkuna: 7 vuotta
|
CFAbd-pisteiden yhdistäminen historiaan, kliinisiin ja laboratoriolöydöksiin
|
7 vuotta
|
|
Ultraäänilöydösten ja CFAbd-pisteen kanssa saatujen vatsaoireiden välisen suhteen arvioiminen kystisellä fibroosipotilailla
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
vatsan ultraääni
|
3 vuotta
|
|
Uuden CFTR-modulaattorihoidon vaikutukset vatsan oireisiin, mitattuna CFAbd-pisteellä
Aikaikkuna: 7 vuotta
|
Arvioidaan CFAbd-pisteen herkkyyttä tehokkaista terapeuttisista interventioista johtuvien muutosten tunnistamiseksi ja kvantifioimiseksi FDA:n ohjeiden mukaisesti PROM:n validoimiseksi
|
7 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Jochen G Mainz, Prof. MD, Medizinische Hochschule Brandenburg (MHB), University
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Tabori H, Arnold C, Jaudszus A, Mentzel HJ, Renz DM, Reinsch S, Lorenz M, Michl R, Gerber A, Lehmann T, Mainz JG. Abdominal symptoms in cystic fibrosis and their relation to genotype, history, clinical and laboratory findings. PLoS One. 2017 May 4;12(5):e0174463. doi: 10.1371/journal.pone.0174463. eCollection 2017.
- Tabori H, Jaudszus A, Arnold C, Mentzel HJ, Lorenz M, Michl RK, Lehmann T, Renz DM, Mainz JG. Relation of Ultrasound Findings and Abdominal Symptoms obtained with the CFAbd-Score in Cystic Fibrosis Patients. Sci Rep. 2017 Dec 12;7(1):17465. doi: 10.1038/s41598-017-17302-4.
- Jaudszus A, Zeman E, Jans T, Pfeifer E, Tabori H, Arnold C, Michl RK, Lorenz M, Beiersdorf N, Mainz JG. Validity and Reliability of a Novel Multimodal Questionnaire for the Assessment of Abdominal Symptoms in People with Cystic Fibrosis (CFAbd-Score). Patient. 2019 Aug;12(4):419-428. doi: 10.1007/s40271-019-00361-2.
- Mainz JG, Zagoya C, Polte L, Naehrlich L, Sasse L, Eickmeier O, Smaczny C, Barucha A, Bechinger L, Duckstein F, Kurzidim L, Eschenhagen P, Caley L, Peckham D, Schwarz C. Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor Treatment Reduces Abdominal Symptoms in Cystic Fibrosis-Early results Obtained With the CF-Specific CFAbd-Score. Front Pharmacol. 2022 Jun 3;13:877118. doi: 10.3389/fphar.2022.877118. eCollection 2022.
- Jaudszus A, Pfeifer E, Lorenz M, Beiersdorf N, Hipler UC, Zagoya C, Mainz JG. Abdominal Symptoms Assessed With the CFAbd-Score are Associated With Intestinal Inflammation in Patients With Cystic Fibrosis. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2022 Mar 1;74(3):355-360. doi: 10.1097/MPG.0000000000003357.
- Caley LR, Zagoya C, Duckstein F, White H, Shimmin D, Jones AM, Barrett J, Whitehouse JL, Floto RA, Mainz JG, Peckham DG. Diabetes is associated with increased burden of gastrointestinal symptoms in adults with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2023 Jan 27:S1569-1993(23)00018-8. doi: 10.1016/j.jcf.2023.01.010. Online ahead of print.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 26. tammikuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Torstai 31. joulukuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Perjantai 31. joulukuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 9. helmikuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 13. helmikuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 14. helmikuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 4. huhtikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 31. maaliskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CFAbd-Score
- CFAbd-Score.kid (Muu tunniste: Brandenburg Med.School (Univ.), Brandenb.a.d.Havel/Germany)
- CFAbd-day2day (Muu tunniste: Brandenburg Med.School (Univ.), Brandenb.a.d.Havel/Germany)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Tutkimustiedot/asiakirjat
-
Tiivistelmä NACFC 2021
Tiedon tunniste: org/10.1016/S1569-1993(21)0Tietokommentit: Vatsaoireiden merkittävä väheneminen CFAbd-pisteillä arvioituna 4 viikon eleksakaftori/tezakaftori/ivakaftorihoidon aikana - RECOVER-tutkimuksen ensimmäiset tulokset J. Mainz, J. Davies,…P. McNally
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .