Opracowanie i walidacja PROM specyficznego dla choroby w celu oceny zajęcia jamy brzusznej u pacjentów z mukowiscydozą (CFAbd-Score) (CFAbd-Score)
31 marca 2023 zaktualizowane przez: Prof. Dr. Jochen G. Mainz, Medizinische Hochschule Brandenburg Theodor Fontane
Ocena i walidacja nowego kwestionariusza do identyfikacji i oceny ilościowej objawów brzusznych u pacjentów z mukowiscydozą zgodnie z wytycznymi FDA: CF Abd-Score (głównie nazwany JenAbdomen-CF Score)
Opracowanie, walidacja i ocena nowego multimodalnego kwestionariusza do oceny i oceny ilościowej zajęcia jamy brzusznej u pacjentów z wrodzoną chorobą wielonarządową skracającą życie Mukowiscydoza.
W stopniowym opracowywaniu wskaźników wyników zgłaszanych przez pacjentów (PROM) będą wielokrotnie włączani pacjenci z mukowiscydozą, ich rodziny, jak również profesjonaliści pracujący w różnych dziedzinach opieki nad chorymi na mukowiscydozę.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Opracowanie multimodalnego kwestionariusza uwzględniającego wytyczne FDA dotyczące opracowania PROM, CFAbd-Score
- Ocena rzetelności kwestionariusza poprzez badanie spójności wewnętrznej i trafności konstruktu
- Ocena powtarzalności kwestionariusza poprzez ponowne badanie pacjentów
- Ocena międzypokoleniowej przydatności kwestionariusza poprzez podział na grupy wiekowe
- Ocena reakcji wyniku w porównaniu ze zdrowymi kontrolami dobranymi pod względem wieku
- Ocena domniemanych związków objawów brzusznych z markerami stanu zapalnego w kale
- Ocena przydatności kwestionariusza w innych ośrodkach mukowiscydozy
- Przenieś CFAbd-Score do innych krajów i języków
Opracowanie i walidacja narzędzia specyficznego dla mukowiscydozy do codziennej oceny objawów brzusznych (dziennik pacjenta), CFAbd-day2day
Opracowanie i walidacja specyficznego dla mukowiscydozy narzędzia do oceny objawów brzusznych u dzieci < 12 lat, CFAbd-kid
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Oczekiwany)
2000
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Jochen G Mainz, Prof. MD
- Numer telefonu: +493381411803
- E-mail: jochen.mainz@mhb-fontane.de
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Franziska Duckstein, MA
- Numer telefonu: +493381411841
- E-mail: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
Lokalizacje studiów
-
-
-
Brandenburg an der Havel, Niemcy, 14770
- Rekrutacyjny
- Klinikum Westbrandenburg
-
Kontakt:
- Franziska Duckstein, MA
- Numer telefonu: +493381411841
- E-mail: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
-
Kontakt:
- Jochen G Mainz, Prof. Dr.
- Numer telefonu: +493381411803
- E-mail: jochen.mainz@mhb-fontane.de
-
Pod-śledczy:
- Carlos Zagoya, PhD
-
Pod-śledczy:
- Franziska Duckstein, MA
-
Brandenburg an der Havel, Niemcy, 14770
- Rekrutacyjny
- Medizinische Hochschule Brandenburg (MHB), University
-
Kontakt:
- Jochen G Mainz, Prof. Dr.
- Numer telefonu: +493381411803
- E-mail: jochen.mainz@mhb-fontane.de
-
Kontakt:
- Franziska Duckstein, MA
- E-mail: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci z mukowiscydozą w każdym wieku
Opis
Kryteria przyjęcia:
Kohorta mukowiscydozy:
Rozpoznanie mukowiscydozy określone przez
- chlorek w pocie > 60 mEq/L i/lub
- wykrycie 2 chorób powodujących mutacje CFTR z dowodami zajęcia narządów.
Zdrowe kontrole:
- Dopasowane wiekowo
Kryteria wyłączenia:
Kohorta mukowiscydozy:
- Brak umiejętności współpracy odpowiednio pacjentów/ich rodzin
Zdrowe kontrole:
- Inne choroby powodujące objawy brzuszne (nieswoiste zapalenie jelit (IBD), niedobór alfa 1 antytrypsyny, celiakia, alergia pokarmowa, zapalenie żołądka i jelit itp.)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Pacjenci z mukowiscydozą
>2000 w Niemczech, Francji, Włoszech, Hiszpanii, Danii, Belgii, Portugalii, Wielkiej Brytanii, Irlandii, USA, Australii, Kanadzie, Brazylii, Argentynie...
|
nieinterwencyjne
Inne nazwy:
|
|
Zdrowe kontrole dopasowane do wieku
>100 w Niemczech >100 w każdym z pozostałych uczestniczących krajów
|
nieinterwencyjne
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Opracowanie i ocena CFAbd-Score (początkowo nazwanego JenAbdomen CF-Score), PROM specyficznego dla CF zgodnie z zaleceniami FDA
Ramy czasowe: 7 lat
|
Ocena i walidacja wyniku CFAbd-Score w oparciu o pomiar wyników zgłaszanych przez pacjentów z mukowiscydozą (PROM), który obejmuje wszystkie istotne objawy żołądkowo-jelitowe i ich wpływ na subiektywną jakość życia
|
7 lat
|
|
Opracowanie i ocena dzienniczka do oceny i ilościowej oceny objawów brzusznych, specyficznego dla mukowiscydozy PROM zgodnie z zaleceniami FDA
Ramy czasowe: 7
|
7
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Objawy brzuszne w mukowiscydozie i ich związek z genotypem, wywiadem, objawami klinicznymi i laboratoryjnymi
Ramy czasowe: 7 lat
|
powiązanie wyników CFAbd z historią, wynikami klinicznymi i laboratoryjnymi
|
7 lat
|
|
Ocena związku wyników badań ultrasonograficznych i objawów brzusznych uzyskanych za pomocą CFAbd-Score u pacjentów z mukowiscydozą
Ramy czasowe: 3 lata
|
USG jamy brzusznej
|
3 lata
|
|
Wpływ nowej terapii modulatorem CFTR na objawy brzuszne, oceniany ilościowo za pomocą CFAbd-Score
Ramy czasowe: 7 lat
|
Ocena czułości CFAbd-Score w celu identyfikacji i ilościowego określenia zmian spowodowanych skutecznymi interwencjami terapeutycznymi, zgodnie z wytycznymi FDA dotyczącymi walidacji PROM
|
7 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Jochen G Mainz, Prof. MD, Medizinische Hochschule Brandenburg (MHB), University
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Tabori H, Arnold C, Jaudszus A, Mentzel HJ, Renz DM, Reinsch S, Lorenz M, Michl R, Gerber A, Lehmann T, Mainz JG. Abdominal symptoms in cystic fibrosis and their relation to genotype, history, clinical and laboratory findings. PLoS One. 2017 May 4;12(5):e0174463. doi: 10.1371/journal.pone.0174463. eCollection 2017.
- Tabori H, Jaudszus A, Arnold C, Mentzel HJ, Lorenz M, Michl RK, Lehmann T, Renz DM, Mainz JG. Relation of Ultrasound Findings and Abdominal Symptoms obtained with the CFAbd-Score in Cystic Fibrosis Patients. Sci Rep. 2017 Dec 12;7(1):17465. doi: 10.1038/s41598-017-17302-4.
- Jaudszus A, Zeman E, Jans T, Pfeifer E, Tabori H, Arnold C, Michl RK, Lorenz M, Beiersdorf N, Mainz JG. Validity and Reliability of a Novel Multimodal Questionnaire for the Assessment of Abdominal Symptoms in People with Cystic Fibrosis (CFAbd-Score). Patient. 2019 Aug;12(4):419-428. doi: 10.1007/s40271-019-00361-2.
- Mainz JG, Zagoya C, Polte L, Naehrlich L, Sasse L, Eickmeier O, Smaczny C, Barucha A, Bechinger L, Duckstein F, Kurzidim L, Eschenhagen P, Caley L, Peckham D, Schwarz C. Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor Treatment Reduces Abdominal Symptoms in Cystic Fibrosis-Early results Obtained With the CF-Specific CFAbd-Score. Front Pharmacol. 2022 Jun 3;13:877118. doi: 10.3389/fphar.2022.877118. eCollection 2022.
- Jaudszus A, Pfeifer E, Lorenz M, Beiersdorf N, Hipler UC, Zagoya C, Mainz JG. Abdominal Symptoms Assessed With the CFAbd-Score are Associated With Intestinal Inflammation in Patients With Cystic Fibrosis. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2022 Mar 1;74(3):355-360. doi: 10.1097/MPG.0000000000003357.
- Caley LR, Zagoya C, Duckstein F, White H, Shimmin D, Jones AM, Barrett J, Whitehouse JL, Floto RA, Mainz JG, Peckham DG. Diabetes is associated with increased burden of gastrointestinal symptoms in adults with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2023 Jan 27:S1569-1993(23)00018-8. doi: 10.1016/j.jcf.2023.01.010. Online ahead of print.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
26 stycznia 2017
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
31 grudnia 2026
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
31 grudnia 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 lutego 2017
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
13 lutego 2017
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
14 lutego 2017
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
4 kwietnia 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
31 marca 2023
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CFAbd-Score
- CFAbd-Score.kid (Inny identyfikator: Brandenburg Med.School (Univ.), Brandenb.a.d.Havel/Germany)
- CFAbd-day2day (Inny identyfikator: Brandenburg Med.School (Univ.), Brandenb.a.d.Havel/Germany)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Badanie danych/dokumentów
-
Streszczenie NACFC 2021
Identyfikator informacji: org/10.1016/S1569-1993(21)0Komentarze do informacji: Znaczące zmniejszenie objawów brzusznych oceniane za pomocą CFAbd-score w ciągu 4 tygodni leczenia eleksakaftorem/tezakaftorem/iwakaftorem-Pierwsze wyniki badania RECOVER J.Mainz, J.Davies,…P.McNally
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .