Développement et validation d'une PROM spécifique à une maladie pour évaluer l'atteinte abdominale chez les patients atteints de mucoviscidose (CFAbd-Score) (CFAbd-Score)
31 mars 2023 mis à jour par: Prof. Dr. Jochen G. Mainz, Medizinische Hochschule Brandenburg Theodor Fontane
Évaluation et validation d'un nouveau questionnaire pour identifier et quantifier les symptômes abdominaux chez les patients atteints de fibrose kystique conformément aux directives de la FDA : le CF Abd-Score (principalement nommé JenAbdomen-CF Score)
Développement, validation et évaluation d'un nouveau questionnaire multimodal pour évaluer et quantifier l'atteinte abdominale chez les patients atteints de la maladie multiviscérale héréditaire qui raccourcit la vie, la fibrose kystique.
Dans le développement par étapes des mesures des résultats rapportés par les patients (PROM), les patients atteints de mucoviscidose, leurs familles ainsi que les professionnels travaillant dans différents domaines des soins de la mucoviscidose seront inclus.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Développement d'un questionnaire multimodal tenant compte des directives de la FDA pour le développement d'une PROM, le CFAbd-Score
- Évaluation de la fiabilité du questionnaire en examinant la cohérence interne et la validité de construit
- Evaluation de la reproductibilité du questionnaire par re-test des patients
- Évaluation de l'applicabilité intergénérationnelle du questionnaire par sous-score des tranches d'âge
- Évaluation de la réactivité du score par comparaison avec des témoins sains appariés selon l'âge
- Évaluation des relations putatives des symptômes abdominaux avec les marqueurs inflammatoires fécaux
- Évaluation de l'applicabilité du questionnaire dans d'autres centres de mucoviscidose
- Transférer le CFAbd-Score vers d'autres pays et langues
Développement et validation d'un outil spécifique à la mucoviscidose pour l'évaluation quotidienne des symptômes abdominaux (journal du patient), le CFAbd-day2day
Développement et validation d'un outil spécifique à la mucoviscidose pour l'évaluation des symptômes abdominaux chez les enfants de < 12 ans, le CFAbd-kid
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Anticipé)
2000
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Jochen G Mainz, Prof. MD
- Numéro de téléphone: +493381411803
- E-mail: jochen.mainz@mhb-fontane.de
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Franziska Duckstein, MA
- Numéro de téléphone: +493381411841
- E-mail: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
Lieux d'étude
-
-
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Brandenburg an der Havel, Allemagne, 14770
- Recrutement
- Klinikum Westbrandenburg
-
Contact:
- Franziska Duckstein, MA
- Numéro de téléphone: +493381411841
- E-mail: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
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Contact:
- Jochen G Mainz, Prof. Dr.
- Numéro de téléphone: +493381411803
- E-mail: jochen.mainz@mhb-fontane.de
-
Sous-enquêteur:
- Carlos Zagoya, PhD
-
Sous-enquêteur:
- Franziska Duckstein, MA
-
Brandenburg an der Havel, Allemagne, 14770
- Recrutement
- Medizinische Hochschule Brandenburg (MHB), University
-
Contact:
- Jochen G Mainz, Prof. Dr.
- Numéro de téléphone: +493381411803
- E-mail: jochen.mainz@mhb-fontane.de
-
Contact:
- Franziska Duckstein, MA
- E-mail: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Oui
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Patients atteints de mucoviscidose de tous âges
La description
Critère d'intégration:
Cohorte FK :
Diagnostic de mucoviscidose déterminé par
- un chlorure de sueur > 60 mEq/L et/ou
- détection de 2 maladies causant des mutations CFTR avec preuve d'atteinte d'organes.
Contrôles sains :
- Correspondant à l'âge
Critère d'exclusion:
Cohorte FK :
- Manque de capacité à coopérer des patients / de leurs familles, respectivement
Contrôles sains :
- Autres maladies provoquant des symptômes abdominaux (maladie inflammatoire de l'intestin (MII), déficit en alpha 1 antitrypsine, maladie coeliaque, allergie alimentaire, gastro-entérite, etc.)
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Patients atteints de mucoviscidose
>2000 en Allemagne, France, Italie, Espagne, Danemark, Belgique, Portugal, GB, Irlande, USA, Australie, Canada, Brésil, Argentine...
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non interventionnel
Autres noms:
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Témoins sains appariés selon l'âge
>100 en Allemagne >100 dans chacun des autres pays participants
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non interventionnel
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Développement et évaluation du CFAbd-Score (initialement nommé JenAbdomen CF-Score), une PROM spécifique à la mucoviscidose suivant les recommandations de la FDA
Délai: 7 ans
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Évaluation et validation du CFAbd-Score sur la base d'une mesure de résultat rapportée par le patient (PROM) qui inclut tous les symptômes gastro-intestinaux pertinents et leur impact sur la qualité de vie subjective
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7 ans
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Développement et évaluation d'un journal pour l'évaluation et la quantification des symptômes abdominaux, une PROM spécifique à la mucoviscidose suivant les recommandations de la FDA
Délai: 7
|
7
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Symptômes abdominaux de la mucoviscidose et leur relation avec le génotype, les antécédents, les résultats cliniques et de laboratoire
Délai: 7 ans
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relier les scores CFAbd aux antécédents, aux résultats cliniques et de laboratoire
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7 ans
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Évaluation de la relation entre les résultats échographiques et les symptômes abdominaux obtenus avec le score CFAbd chez les patients atteints de fibrose kystique
Délai: 3 années
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échographie abdominale
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3 années
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Effets d'une nouvelle thérapie avec modulateur CFTR sur les symptômes abdominaux, quantifiés avec le CFAbd-Score
Délai: 7 ans
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Évaluer la sensibilité du CFAbd-Score pour identifier et quantifier les changements dus à des interventions thérapeutiques efficaces, conformément aux directives de la FDA pour la validation d'une PROM
|
7 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Jochen G Mainz, Prof. MD, Medizinische Hochschule Brandenburg (MHB), University
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Tabori H, Arnold C, Jaudszus A, Mentzel HJ, Renz DM, Reinsch S, Lorenz M, Michl R, Gerber A, Lehmann T, Mainz JG. Abdominal symptoms in cystic fibrosis and their relation to genotype, history, clinical and laboratory findings. PLoS One. 2017 May 4;12(5):e0174463. doi: 10.1371/journal.pone.0174463. eCollection 2017.
- Tabori H, Jaudszus A, Arnold C, Mentzel HJ, Lorenz M, Michl RK, Lehmann T, Renz DM, Mainz JG. Relation of Ultrasound Findings and Abdominal Symptoms obtained with the CFAbd-Score in Cystic Fibrosis Patients. Sci Rep. 2017 Dec 12;7(1):17465. doi: 10.1038/s41598-017-17302-4.
- Jaudszus A, Zeman E, Jans T, Pfeifer E, Tabori H, Arnold C, Michl RK, Lorenz M, Beiersdorf N, Mainz JG. Validity and Reliability of a Novel Multimodal Questionnaire for the Assessment of Abdominal Symptoms in People with Cystic Fibrosis (CFAbd-Score). Patient. 2019 Aug;12(4):419-428. doi: 10.1007/s40271-019-00361-2.
- Mainz JG, Zagoya C, Polte L, Naehrlich L, Sasse L, Eickmeier O, Smaczny C, Barucha A, Bechinger L, Duckstein F, Kurzidim L, Eschenhagen P, Caley L, Peckham D, Schwarz C. Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor Treatment Reduces Abdominal Symptoms in Cystic Fibrosis-Early results Obtained With the CF-Specific CFAbd-Score. Front Pharmacol. 2022 Jun 3;13:877118. doi: 10.3389/fphar.2022.877118. eCollection 2022.
- Jaudszus A, Pfeifer E, Lorenz M, Beiersdorf N, Hipler UC, Zagoya C, Mainz JG. Abdominal Symptoms Assessed With the CFAbd-Score are Associated With Intestinal Inflammation in Patients With Cystic Fibrosis. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2022 Mar 1;74(3):355-360. doi: 10.1097/MPG.0000000000003357.
- Caley LR, Zagoya C, Duckstein F, White H, Shimmin D, Jones AM, Barrett J, Whitehouse JL, Floto RA, Mainz JG, Peckham DG. Diabetes is associated with increased burden of gastrointestinal symptoms in adults with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2023 Jan 27:S1569-1993(23)00018-8. doi: 10.1016/j.jcf.2023.01.010. Online ahead of print.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
26 janvier 2017
Achèvement primaire (Anticipé)
31 décembre 2026
Achèvement de l'étude (Anticipé)
31 décembre 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
9 février 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
13 février 2017
Première publication (Réel)
14 février 2017
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
4 avril 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
31 mars 2023
Dernière vérification
1 mars 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CFAbd-Score
- CFAbd-Score.kid (Autre identifiant: Brandenburg Med.School (Univ.), Brandenb.a.d.Havel/Germany)
- CFAbd-day2day (Autre identifiant: Brandenburg Med.School (Univ.), Brandenb.a.d.Havel/Germany)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Données/documents d'étude
-
Résumé NACFC 2021
Identifiant des informations: org/10.1016/S1569-1993(21)0Commentaires d'informations: Réduction significative des symptômes abdominaux évaluée par le CFAbd-score sur 4 semaines de traitement par elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor-Premiers résultats de l'étude RECOVER J.Mainz, J.Davies,…P.McNally
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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