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Sviluppo e convalida di una PROM specifica per la malattia per valutare il coinvolgimento addominale nei pazienti con FC (CFAbd-Score) (CFAbd-Score)

31 marzo 2023 aggiornato da: Prof. Dr. Jochen G. Mainz, Medizinische Hochschule Brandenburg Theodor Fontane

Valutazione e convalida di un nuovo questionario per identificare e quantificare i sintomi addominali nei pazienti con fibrosi cistica seguendo le linee guida della FDA: il CF Abd-Score (chiamato principalmente JenAbdomen-CF Score)

Sviluppo, validazione e valutazione di un nuovo questionario multimodale per valutare e quantificare il coinvolgimento addominale nei pazienti con fibrosi cistica, malattia multiorgano ereditaria che accorcia la vita.

Nello sviluppo progressivo delle misure dei risultati riferiti dai pazienti (PROM) saranno inclusi ripetutamente i pazienti CF, le loro famiglie così come i professionisti che lavorano in diversi campi della cura della FC.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Sviluppo di un questionario multimodale considerando le linee guida della FDA per lo sviluppo di un PROM, il CFAbd-Score

  • Valutazione dell'attendibilità del questionario esaminando la coerenza interna e la validità di costrutto
  • Valutazione della riproducibilità del questionario mediante re-testing dei pazienti
  • Valutazione dell'applicabilità intergenerazionale del questionario mediante punteggio parziale delle fasce di età
  • Valutazione della reattività del punteggio rispetto ai controlli sani di pari età
  • Valutazione delle presunte relazioni dei sintomi addominali con marcatori infiammatori fecali
  • Valutazione dell'applicabilità del questionario in altri centri FC
  • Trasferisci il punteggio CFAbd in altri paesi e lingue

Sviluppo e convalida di uno strumento specifico per la FC per la valutazione quotidiana dei sintomi addominali (diario del paziente), CFAbd-day2day

Sviluppo e validazione di uno strumento specifico per la FC per la valutazione dei sintomi addominali nei bambini < 12 anni di età, il CFAbd-kid

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

2000

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Germania
      • Brandenburg an der Havel, Germania, 14770
        • Reclutamento
        • Klinikum Westbrandenburg
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Carlos Zagoya, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Franziska Duckstein, MA
      • Brandenburg an der Havel, Germania, 14770

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Sì

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con FC di tutte le età

Descrizione

Criterio di inclusione:

Coorte FC:

Diagnosi di FC determinata da

  • un cloruro nel sudore >60 mEq/L e/o
  • rilevazione di 2 malattie che causano mutazioni CFTR con evidenza di coinvolgimento d'organo.

Controlli sani:

  • Corrispondente all'età

Criteri di esclusione:

Coorte FC:

  • Mancanza di capacità di collaborazione dei pazienti/delle loro famiglie, rispettivamente

Controlli sani:

  • Altre malattie che causano sintomi addominali (malattia infiammatoria intestinale (IBD), deficit di alfa 1 antitripsina, celiachia, allergia alimentare, gastroenterite, ecc.)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti con FC
>2000 in Germania, Francia, Italia, Spagna, Danimarca, Belgio, Portogallo, GB, Irlanda, USA, Australia, Canada, Brasile, Argentina...
Test diagnostico: Questionario Misura dell'esito riferito dal paziente (PROM)
non interventista
Altri nomi:
  • valutazioni delle cure di routine
Controlli sani di pari età
>100 in Germania >100 in ciascuno degli altri paesi partecipanti
Test diagnostico: Questionario Misura dell'esito riferito dal paziente (PROM)
non interventista
Altri nomi:
  • valutazioni delle cure di routine

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sviluppo e valutazione del CFAbd-Score (inizialmente chiamato JenAbdomen CF-Score), una PROM specifica per CF seguendo le raccomandazioni della FDA
Lasso di tempo: 7 anni
Valutazione e convalida del CFAbd-Score basato su una misura dell'esito riportato dal paziente (PROM) che include tutti i sintomi gastrointestinali rilevanti e il loro impatto sulla qualità della vita soggettiva
7 anni
Sviluppo e valutazione di un diario per la valutazione e la quantificazione dei sintomi addominali, un PROM specifico per CF seguendo le raccomandazioni della FDA
Lasso di tempo: 7
7

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sintomi addominali nella fibrosi cistica e loro relazione con genotipo, anamnesi, reperti clinici e di laboratorio
Lasso di tempo: 7 anni
mettere in relazione i punteggi CFAbd con l'anamnesi, i risultati clinici e di laboratorio
7 anni
Valutazione della relazione tra reperti ecografici e sintomi addominali ottenuti con il punteggio CFAbd nei pazienti con fibrosi cistica
Lasso di tempo: 3 anni
ecografia addominale
3 anni
Effetti di una nuova terapia con modulatore CFTR sui sintomi addominali, quantificati con il CFAbd-Score
Lasso di tempo: 7 anni
Valutare la sensibilità del CFAbd-Score per identificare e quantificare i cambiamenti dovuti a interventi terapeutici efficaci, seguendo le linee guida della FDA per la convalida di un PROM
7 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Medizinische Hochschule Brandenburg Theodor Fontane

Collaboratori

University of Jena

Investigatori

  • Investigatore principale: Jochen G Mainz, Prof. MD, Medizinische Hochschule Brandenburg (MHB), University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 gennaio 2017

Completamento primario (Anticipato)

31 dicembre 2026

Completamento dello studio (Anticipato)

31 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 febbraio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 febbraio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

14 febbraio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 aprile 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 marzo 2023

Ultimo verificato

1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CFAbd-Score
  • CFAbd-Score.kid (Altro identificatore: Brandenburg Med.School (Univ.), Brandenb.a.d.Havel/Germany)
  • CFAbd-day2day (Altro identificatore: Brandenburg Med.School (Univ.), Brandenb.a.d.Havel/Germany)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Dati/documenti di studio

  1. Estratto NACFC 2021
    Identificatore informazioni: org/10.1016/S1569-1993(21)0
    Commenti informativi: Riduzione significativa dei sintomi addominali valutata con CFAbd-score in 4 settimane di trattamento con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor-Primi risultati dello studio RECOVER J.Mainz, J.Davies,…P.McNally

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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