Entwicklung und Validierung eines krankheitsspezifischen PROM zur Beurteilung der abdominalen Beteiligung bei CF-Patienten (CFAbd-Score) (CFAbd-Score)
31. März 2023 aktualisiert von: Prof. Dr. Jochen G. Mainz, Medizinische Hochschule Brandenburg Theodor Fontane
Bewertung und Validierung eines neuen Fragebogens zur Identifizierung und Quantifizierung von abdominalen Symptomen bei Patienten mit zystischer Fibrose nach FDA-Richtlinien: der CF-Abd-Score (hauptsächlich JenAbdomen-CF-Score genannt)
Entwicklung, Validierung und Evaluation eines neuen multimodalen Fragebogens zur Beurteilung und Quantifizierung der abdominalen Beteiligung bei Patienten mit der erblichen lebensverkürzenden Multiorganerkrankung Mukoviszidose.
In die schrittweise Entwicklung der Patient Reported Outcome Measures (PROM) werden immer wieder CF-Patienten, ihre Familien sowie Fachleute aus verschiedenen Bereichen der CF-Versorgung einbezogen.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Entwicklung eines multimodalen Fragebogens unter Berücksichtigung der FDA-Richtlinien zur Entwicklung eines PROM, des CFAbd-Scores
- Bewertung der Reliabilität des Fragebogens durch Prüfung der internen Konsistenz und Konstruktvalidität
- Bewertung der Reproduzierbarkeit des Fragebogens durch erneute Testung von Patienten
- Bewertung der generationsübergreifenden Anwendbarkeit des Fragebogens durch Unterbewertung von Altersgruppen
- Auswertung der Reaktionsfähigkeit des Scores im Vergleich zu altersangepassten gesunden Kontrollen
- Bewertung mutmaßlicher Beziehungen zwischen abdominalen Symptomen und fäkalen Entzündungsmarkern
- Einschätzung der Anwendbarkeit des Fragebogens in anderen CF-Zentren
- Übertragen Sie den CFAbd-Score auf andere Länder und Sprachen
Entwicklung und Validierung eines CF-spezifischen Tools zur täglichen Erfassung abdominaler Symptome (Patiententagebuch), dem CFAbd-day2day
Entwicklung und Validierung eines CF-spezifischen Tools zur Beurteilung abdominaler Symptome bei Kindern < 12 Jahren, dem CFAbd-kid
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Voraussichtlich)
2000
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Jochen G Mainz, Prof. MD
- Telefonnummer: +493381411803
- E-Mail: jochen.mainz@mhb-fontane.de
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Franziska Duckstein, MA
- Telefonnummer: +493381411841
- E-Mail: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
Studienorte
-
-
-
Brandenburg an der Havel, Deutschland, 14770
- Rekrutierung
- Klinikum Westbrandenburg
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Kontakt:
- Franziska Duckstein, MA
- Telefonnummer: +493381411841
- E-Mail: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
-
Kontakt:
- Jochen G Mainz, Prof. Dr.
- Telefonnummer: +493381411803
- E-Mail: jochen.mainz@mhb-fontane.de
-
Unterermittler:
- Carlos Zagoya, PhD
-
Unterermittler:
- Franziska Duckstein, MA
-
Brandenburg an der Havel, Deutschland, 14770
- Rekrutierung
- Medizinische Hochschule Brandenburg (MHB), University
-
Kontakt:
- Jochen G Mainz, Prof. Dr.
- Telefonnummer: +493381411803
- E-Mail: jochen.mainz@mhb-fontane.de
-
Kontakt:
- Franziska Duckstein, MA
- E-Mail: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Ja
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Patienten mit CF jeden Alters
Beschreibung
Einschlusskriterien:
CF-Kohorte:
Diagnose von CF bestimmt durch
- ein Schweißchlorid von >60 mEq/L und/oder
- Nachweis von 2 krankheitsverursachenden CFTR-Mutationen mit Hinweis auf Organbeteiligung.
Gesunde Kontrollen:
- Altersgerecht
Ausschlusskriterien:
CF-Kohorte:
- Mangelnde Kooperationsfähigkeit der Patienten bzw. ihrer Familien
Gesunde Kontrollen:
- Andere Krankheiten, die abdominale Symptome verursachen (entzündliche Darmerkrankung (CED), Alpha-1-Antitrypsin-Mangel, Zöliakie, Nahrungsmittelallergie, Gastroenteritis usw.)
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Patienten mit CF
>2000 in Deutschland, Frankreich, Italien, Spanien, Dänemark, Belgien, Portugal, GB, Irland, USA, Australien, Kanada, Brasilien, Argentinien...
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nicht-interventionell
Andere Namen:
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|
Altersangepasste gesunde Kontrollen
>100 in Deutschland >100 in jedem der anderen teilnehmenden Länder
|
nicht-interventionell
Andere Namen:
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Entwicklung und Evaluierung des CFAbd-Score (ursprünglich JenAbdomen CF-Score genannt), ein CF-spezifisches PROM nach FDA-Empfehlungen
Zeitfenster: 7 Jahre
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Evaluation und Validierung des CFAbd-Scores basierend auf einem CF Patient Reported Outcome Measure (PROM), das alle relevanten gastrointestinalen Symptome und deren Einfluss auf die subjektive Lebensqualität umfasst
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7 Jahre
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Entwicklung und Auswertung eines Tagebuchs zur Beurteilung und Quantifizierung abdominaler Symptome, eines CF-spezifischen PROM nach FDA-Empfehlungen
Zeitfenster: 7
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7
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Bauchsymptome bei Mukoviszidose und ihre Beziehung zu Genotyp, Anamnese, klinischen und Laborbefunden
Zeitfenster: 7 Jahre
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Bezug von CFAbd-Scores zu Anamnese, Klinik- und Laborbefunden
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7 Jahre
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Beurteilung des Zusammenhangs von Ultraschallbefunden und abdominellen Symptomen mit dem CFAbd-Score bei Mukoviszidose-Patienten
Zeitfenster: 3 Jahre
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Bauch-Ultraschall
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3 Jahre
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Effekte einer neuen Therapie mit CFTR-Modulator auf abdominelle Symptome, quantifiziert mit dem CFAbd-Score
Zeitfenster: 7 Jahre
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Bewertung der Sensitivität des CFAbd-Scores zur Identifizierung und Quantifizierung von Veränderungen aufgrund wirksamer therapeutischer Interventionen gemäß den FDA-Richtlinien zur Validierung eines PROM
|
7 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Jochen G Mainz, Prof. MD, Medizinische Hochschule Brandenburg (MHB), University
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Tabori H, Arnold C, Jaudszus A, Mentzel HJ, Renz DM, Reinsch S, Lorenz M, Michl R, Gerber A, Lehmann T, Mainz JG. Abdominal symptoms in cystic fibrosis and their relation to genotype, history, clinical and laboratory findings. PLoS One. 2017 May 4;12(5):e0174463. doi: 10.1371/journal.pone.0174463. eCollection 2017.
- Tabori H, Jaudszus A, Arnold C, Mentzel HJ, Lorenz M, Michl RK, Lehmann T, Renz DM, Mainz JG. Relation of Ultrasound Findings and Abdominal Symptoms obtained with the CFAbd-Score in Cystic Fibrosis Patients. Sci Rep. 2017 Dec 12;7(1):17465. doi: 10.1038/s41598-017-17302-4.
- Jaudszus A, Zeman E, Jans T, Pfeifer E, Tabori H, Arnold C, Michl RK, Lorenz M, Beiersdorf N, Mainz JG. Validity and Reliability of a Novel Multimodal Questionnaire for the Assessment of Abdominal Symptoms in People with Cystic Fibrosis (CFAbd-Score). Patient. 2019 Aug;12(4):419-428. doi: 10.1007/s40271-019-00361-2.
- Mainz JG, Zagoya C, Polte L, Naehrlich L, Sasse L, Eickmeier O, Smaczny C, Barucha A, Bechinger L, Duckstein F, Kurzidim L, Eschenhagen P, Caley L, Peckham D, Schwarz C. Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor Treatment Reduces Abdominal Symptoms in Cystic Fibrosis-Early results Obtained With the CF-Specific CFAbd-Score. Front Pharmacol. 2022 Jun 3;13:877118. doi: 10.3389/fphar.2022.877118. eCollection 2022.
- Jaudszus A, Pfeifer E, Lorenz M, Beiersdorf N, Hipler UC, Zagoya C, Mainz JG. Abdominal Symptoms Assessed With the CFAbd-Score are Associated With Intestinal Inflammation in Patients With Cystic Fibrosis. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2022 Mar 1;74(3):355-360. doi: 10.1097/MPG.0000000000003357.
- Caley LR, Zagoya C, Duckstein F, White H, Shimmin D, Jones AM, Barrett J, Whitehouse JL, Floto RA, Mainz JG, Peckham DG. Diabetes is associated with increased burden of gastrointestinal symptoms in adults with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2023 Jan 27:S1569-1993(23)00018-8. doi: 10.1016/j.jcf.2023.01.010. Online ahead of print.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
26. Januar 2017
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
31. Dezember 2026
Studienabschluss (Voraussichtlich)
31. Dezember 2027
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
9. Februar 2017
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
13. Februar 2017
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
14. Februar 2017
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
4. April 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
31. März 2023
Zuletzt verifiziert
1. März 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- CFAbd-Score
- CFAbd-Score.kid (Andere Kennung: Brandenburg Med.School (Univ.), Brandenb.a.d.Havel/Germany)
- CFAbd-day2day (Andere Kennung: Brandenburg Med.School (Univ.), Brandenb.a.d.Havel/Germany)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Studiendaten/Dokumente
-
Zusammenfassung NACFC 2021
Informationskennung: org/10.1016/S1569-1993(21)0Informationskommentare: Signifikante Reduktion der abdominalen Symptome, bewertet mit CFAbd-Score über 4 Wochen Behandlung mit Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor – Erste Ergebnisse aus der RECOVER-Studie J.Mainz, J.Davies,…P.McNally
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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