Vývoj a validace specifického PROM pro onemocnění k posouzení abdominálního postižení u pacientů s CF (CFAbd-Score) (CFAbd-Score)
31. března 2023 aktualizováno: Prof. Dr. Jochen G. Mainz, Medizinische Hochschule Brandenburg Theodor Fontane
Vyhodnocení a validace nového dotazníku k identifikaci a kvantifikaci břišních příznaků u pacientů s cystickou fibrózou podle pokynů FDA: CF Abd-Score (primárně pojmenované JenAbdomen-CF skóre)
Vývoj, validace a vyhodnocení nového multimodálního dotazníku k posouzení a kvantifikaci abdominálního postižení u pacientů s dědičným multiorgánovým onemocněním zkracujícím život Cystickou fibrózou.
Do postupného vývoje pacientem hlášených výsledných opatření (PROM) budou opakovaně zahrnuti pacienti s CF, jejich rodiny i odborníci pracující v různých oblastech péče o CF.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Vývoj multimodálního dotazníku s ohledem na pokyny FDA pro vývoj PROM, CFAbd-Score
- Hodnocení spolehlivosti dotazníku zkoumáním vnitřní konzistence a konstruktové validity
- Vyhodnocení reprodukovatelnosti dotazníku opakovaným testováním pacientů
- Posouzení mezigenerační použitelnosti dotazníku dílčím skórováním věkových skupin
- Hodnocení citlivosti skóre srovnáním se zdravými kontrolami stejného věku
- Posouzení domnělých vztahů abdominálních symptomů s markery fekálního zánětu
- Posouzení použitelnosti dotazníku v jiných CF centrech
- Přeneste skóre CFAbd do jiných zemí a jazyků
Vývoj a validace nástroje specifického pro CF pro každodenní hodnocení břišních příznaků (pacientský deník), CFAbd-day2day
Vývoj a validace nástroje specifického pro CF pro hodnocení abdominálních symptomů u dětí < 12 let, CFAbd-kid
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Očekávaný)
2000
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Jochen G Mainz, Prof. MD
- Telefonní číslo: +493381411803
- E-mail: jochen.mainz@mhb-fontane.de
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Franziska Duckstein, MA
- Telefonní číslo: +493381411841
- E-mail: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
Studijní místa
-
-
-
Brandenburg an der Havel, Německo, 14770
- Nábor
- Klinikum Westbrandenburg
-
Kontakt:
- Franziska Duckstein, MA
- Telefonní číslo: +493381411841
- E-mail: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
-
Kontakt:
- Jochen G Mainz, Prof. Dr.
- Telefonní číslo: +493381411803
- E-mail: jochen.mainz@mhb-fontane.de
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Carlos Zagoya, PhD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Franziska Duckstein, MA
-
Brandenburg an der Havel, Německo, 14770
- Nábor
- Medizinische Hochschule Brandenburg (MHB), University
-
Kontakt:
- Jochen G Mainz, Prof. Dr.
- Telefonní číslo: +493381411803
- E-mail: jochen.mainz@mhb-fontane.de
-
Kontakt:
- Franziska Duckstein, MA
- E-mail: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s CF všech věkových kategorií
Popis
Kritéria pro zařazení:
CF kohorta:
Diagnóza CF stanovena podle
- chlorid potu >60 mEq/l a/nebo
- detekce 2 onemocnění způsobujících mutace CFTR s průkazem orgánového postižení.
Zdravé kontroly:
- Věkově odpovídající
Kritéria vyloučení:
CF kohorta:
- Nedostatečná schopnost spolupráce pacientů / jejich rodin, resp
Zdravé kontroly:
- Jiná onemocnění způsobující břišní příznaky (zánětlivé onemocnění střev (IBD), nedostatek alfa 1 antitrypsinu, celiakie, potravinová alergie, gastroenteritida atd.)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pacienti s CF
>2000 v Německu, Francii, Itálii, Španělsku, Dánsku, Belgii, Portugalsku, Velké Británii, Irsku, USA, Austrálii, Kanadě, Brazílii, Argentině...
|
neintervenční
Ostatní jména:
|
|
Zdravé kontroly odpovídající věku
>100 v Německu >100 v každé z ostatních zúčastněných zemí
|
neintervenční
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vývoj a hodnocení CFAbd-Score (původně pojmenované JenAbdomen CF-Score), CF-specifického PROM podle doporučení FDA
Časové okno: 7 let
|
Vyhodnocení a validace skóre CFAbd na základě ukazatele výsledku hlášeného pacientem s CF (PROM), který zahrnuje všechny relevantní gastrointestinální symptomy a jejich dopad na subjektivní kvalitu života
|
7 let
|
|
Vypracování a vyhodnocení deníku pro hodnocení a kvantifikaci břišních příznaků, CF-specifický PROM podle doporučení FDA
Časové okno: 7
|
7
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Břišní příznaky u cystické fibrózy a jejich vztah ke genotypu, anamnéze, klinickému a laboratornímu nálezu
Časové okno: 7 let
|
spojování skóre CFAbd s historií, klinickými a laboratorními nálezy
|
7 let
|
|
Posouzení vztahu ultrazvukových nálezů a abdominálních příznaků získaných pomocí CFAbd skóre u pacientů s cystickou fibrózou
Časové okno: 3 roky
|
ultrazvuk břicha
|
3 roky
|
|
Účinky nové terapie s CFTR-modulátorem na abdominální symptomy, kvantifikované pomocí CFAbd-Score
Časové okno: 7 let
|
Posouzení citlivosti skóre CFAbd k identifikaci a kvantifikaci změn v důsledku účinných terapeutických intervencí podle pokynů FDA pro validaci PROM
|
7 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Jochen G Mainz, Prof. MD, Medizinische Hochschule Brandenburg (MHB), University
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Tabori H, Arnold C, Jaudszus A, Mentzel HJ, Renz DM, Reinsch S, Lorenz M, Michl R, Gerber A, Lehmann T, Mainz JG. Abdominal symptoms in cystic fibrosis and their relation to genotype, history, clinical and laboratory findings. PLoS One. 2017 May 4;12(5):e0174463. doi: 10.1371/journal.pone.0174463. eCollection 2017.
- Tabori H, Jaudszus A, Arnold C, Mentzel HJ, Lorenz M, Michl RK, Lehmann T, Renz DM, Mainz JG. Relation of Ultrasound Findings and Abdominal Symptoms obtained with the CFAbd-Score in Cystic Fibrosis Patients. Sci Rep. 2017 Dec 12;7(1):17465. doi: 10.1038/s41598-017-17302-4.
- Jaudszus A, Zeman E, Jans T, Pfeifer E, Tabori H, Arnold C, Michl RK, Lorenz M, Beiersdorf N, Mainz JG. Validity and Reliability of a Novel Multimodal Questionnaire for the Assessment of Abdominal Symptoms in People with Cystic Fibrosis (CFAbd-Score). Patient. 2019 Aug;12(4):419-428. doi: 10.1007/s40271-019-00361-2.
- Mainz JG, Zagoya C, Polte L, Naehrlich L, Sasse L, Eickmeier O, Smaczny C, Barucha A, Bechinger L, Duckstein F, Kurzidim L, Eschenhagen P, Caley L, Peckham D, Schwarz C. Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor Treatment Reduces Abdominal Symptoms in Cystic Fibrosis-Early results Obtained With the CF-Specific CFAbd-Score. Front Pharmacol. 2022 Jun 3;13:877118. doi: 10.3389/fphar.2022.877118. eCollection 2022.
- Jaudszus A, Pfeifer E, Lorenz M, Beiersdorf N, Hipler UC, Zagoya C, Mainz JG. Abdominal Symptoms Assessed With the CFAbd-Score are Associated With Intestinal Inflammation in Patients With Cystic Fibrosis. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2022 Mar 1;74(3):355-360. doi: 10.1097/MPG.0000000000003357.
- Caley LR, Zagoya C, Duckstein F, White H, Shimmin D, Jones AM, Barrett J, Whitehouse JL, Floto RA, Mainz JG, Peckham DG. Diabetes is associated with increased burden of gastrointestinal symptoms in adults with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2023 Jan 27:S1569-1993(23)00018-8. doi: 10.1016/j.jcf.2023.01.010. Online ahead of print.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
26. ledna 2017
Primární dokončení (Očekávaný)
31. prosince 2026
Dokončení studie (Očekávaný)
31. prosince 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. února 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. února 2017
První zveřejněno (Aktuální)
14. února 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. dubna 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
31. března 2023
Naposledy ověřeno
1. března 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CFAbd-Score
- CFAbd-Score.kid (Jiný identifikátor: Brandenburg Med.School (Univ.), Brandenb.a.d.Havel/Germany)
- CFAbd-day2day (Jiný identifikátor: Brandenburg Med.School (Univ.), Brandenb.a.d.Havel/Germany)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Studijní data/dokumenty
-
Abstrakt NACFC 2021
Identifikátor informace: org/10.1016/S1569-1993(21)0Komentáře k informacím: Významné snížení abdominálních příznaků hodnocených pomocí CFAbd-skóre během 4 týdnů léčby elexacaftorem/tezacaftorem/ivakaftorem-První výsledky studie RECOVER J.Mainz, J.Davies,…P.McNally
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .