Ontwikkeling en validatie van een ziektespecifieke PROM om abdominale betrokkenheid bij patiënten met CF te beoordelen (CFAbd-Score) (CFAbd-Score)
31 maart 2023 bijgewerkt door: Prof. Dr. Jochen G. Mainz, Medizinische Hochschule Brandenburg Theodor Fontane
Evaluatie en validatie van een nieuwe vragenlijst om buiksymptomen bij patiënten met cystische fibrose te identificeren en te kwantificeren volgens FDA-richtlijnen: de CF Abd-Score (voornamelijk JenAbdomen-CF-score genoemd)
Ontwikkeling, validatie en evaluatie van een nieuwe multimodale vragenlijst voor het beoordelen en kwantificeren van de abdominale betrokkenheid bij patiënten met de erfelijke levensverkortende multi-orgaanziekte Cystic fibrosis.
Bij de stapsgewijze ontwikkeling van de door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaten (PROM) zullen herhaaldelijk CF-patiënten, hun families en professionals die werkzaam zijn in verschillende gebieden van de CF-zorg worden betrokken.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Ontwikkeling van een multimodale vragenlijst rekening houdend met de richtlijnen van de FDA voor de ontwikkeling van een PROM, de CFABd-Score
- Evaluatie van de betrouwbaarheid van de vragenlijst door interne consistentie en constructvaliditeit te onderzoeken
- Evaluatie van reproduceerbaarheid van de vragenlijst door hertesten van patiënten
- Beoordeling van de generatieoverschrijdende toepasbaarheid van de vragenlijst door middel van subscoring van leeftijdsgroepen
- Evaluatie van de responsiviteit van de score in vergelijking met gezonde controles van dezelfde leeftijd
- Beoordeling van vermeende relaties van buiksymptomen met fecale ontstekingsmarkers
- Beoordeling van de toepasbaarheid van de vragenlijst in andere CF-centra
- Zet de CFABd-Score over naar andere landen en talen
Ontwikkeling en validatie van een CF-specifieke tool voor dagelijkse beoordeling van buikklachten (patiëntendagboek), de CFABd-day2day
Ontwikkeling en validatie van een CF-specifiek instrument voor de beoordeling van buikklachten bij kinderen < 12 jaar, de CFABd-kid
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Verwacht)
2000
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Jochen G Mainz, Prof. MD
- Telefoonnummer: +493381411803
- E-mail: jochen.mainz@mhb-fontane.de
Studie Contact Back-up
- Naam: Franziska Duckstein, MA
- Telefoonnummer: +493381411841
- E-mail: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
Studie Locaties
-
-
-
Brandenburg an der Havel, Duitsland, 14770
- Werving
- Klinikum Westbrandenburg
-
Contact:
- Franziska Duckstein, MA
- Telefoonnummer: +493381411841
- E-mail: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
-
Contact:
- Jochen G Mainz, Prof. Dr.
- Telefoonnummer: +493381411803
- E-mail: jochen.mainz@mhb-fontane.de
-
Onderonderzoeker:
- Carlos Zagoya, PhD
-
Onderonderzoeker:
- Franziska Duckstein, MA
-
Brandenburg an der Havel, Duitsland, 14770
- Werving
- Medizinische Hochschule Brandenburg (MHB), University
-
Contact:
- Jochen G Mainz, Prof. Dr.
- Telefoonnummer: +493381411803
- E-mail: jochen.mainz@mhb-fontane.de
-
Contact:
- Franziska Duckstein, MA
- E-mail: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Ja
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Patiënten met CF van alle leeftijden
Beschrijving
Inclusiecriteria:
CF-cohort:
Diagnose van CF bepaald door
- een zweetchloride van >60 mEq/L en/of
- detectie van 2 ziekteverwekkende CFTR-mutaties met bewijs van orgaanbetrokkenheid.
Gezonde controles:
- Op leeftijd afgestemd
Uitsluitingscriteria:
CF-cohort:
- Gebrek aan samenwerkingsvermogen van respectievelijk patiënten / hun families
Gezonde controles:
- Andere ziekten die buiksymptomen veroorzaken (inflammatoire darmaandoening (IBD), alfa 1-antitrypsinedeficiëntie, coeliakie, voedselallergie, gastro-enteritis, enz.)
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Patiënten met CF
>2000 in Duitsland, Frankrijk, Italië, Spanje, Denemarken, België, Portugal, GB, Ierland, VS, Australië, Canada, Brazilië, Argentinië...
|
niet-interventioneel
Andere namen:
|
|
Op leeftijd afgestemde gezonde controles
>100 in Duitsland >100 in elk van de andere deelnemende landen
|
niet-interventioneel
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Ontwikkeling en evaluatie van de CFAbd-Score (oorspronkelijk JenAbdomen CF-Score genoemd), een CF-specifieke PROM volgens FDA-aanbevelingen
Tijdsspanne: 7 jaar
|
Evaluatie en validatie van de CFABD-score op basis van een CF-patiëntgerapporteerde uitkomstmaat (PROM) die alle relevante gastro-intestinale symptomen en hun impact op de subjectieve kwaliteit van leven omvat
|
7 jaar
|
|
Ontwikkeling en evaluatie van een dagboek voor beoordeling en kwantificering van buiksymptomen, een CF-specifieke PROM volgens FDA-aanbevelingen
Tijdsspanne: 7
|
7
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Buiksymptomen bij cystische fibrose en hun relatie tot genotype, geschiedenis, klinische en laboratoriumbevindingen
Tijdsspanne: 7 jaar
|
CFABD-Scores relateren aan anamnese, klinische- en laboratoriumbevindingen
|
7 jaar
|
|
Beoordeling van de relatie tussen echografische bevindingen en buiksymptomen verkregen met de CFABd-score bij patiënten met cystische fibrose
Tijdsspanne: 3 jaar
|
abdominale echografie
|
3 jaar
|
|
Effecten van een nieuwe therapie met CFTR-modulator op buikklachten, gekwantificeerd met de CFABd-Score
Tijdsspanne: 7 jaar
|
Beoordelen van de gevoeligheid van de CFABD-Score voor het identificeren en kwantificeren van veranderingen als gevolg van effectieve therapeutische interventies, volgens FDA-richtlijnen voor validatie van een PROM
|
7 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Jochen G Mainz, Prof. MD, Medizinische Hochschule Brandenburg (MHB), University
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Tabori H, Arnold C, Jaudszus A, Mentzel HJ, Renz DM, Reinsch S, Lorenz M, Michl R, Gerber A, Lehmann T, Mainz JG. Abdominal symptoms in cystic fibrosis and their relation to genotype, history, clinical and laboratory findings. PLoS One. 2017 May 4;12(5):e0174463. doi: 10.1371/journal.pone.0174463. eCollection 2017.
- Tabori H, Jaudszus A, Arnold C, Mentzel HJ, Lorenz M, Michl RK, Lehmann T, Renz DM, Mainz JG. Relation of Ultrasound Findings and Abdominal Symptoms obtained with the CFAbd-Score in Cystic Fibrosis Patients. Sci Rep. 2017 Dec 12;7(1):17465. doi: 10.1038/s41598-017-17302-4.
- Jaudszus A, Zeman E, Jans T, Pfeifer E, Tabori H, Arnold C, Michl RK, Lorenz M, Beiersdorf N, Mainz JG. Validity and Reliability of a Novel Multimodal Questionnaire for the Assessment of Abdominal Symptoms in People with Cystic Fibrosis (CFAbd-Score). Patient. 2019 Aug;12(4):419-428. doi: 10.1007/s40271-019-00361-2.
- Mainz JG, Zagoya C, Polte L, Naehrlich L, Sasse L, Eickmeier O, Smaczny C, Barucha A, Bechinger L, Duckstein F, Kurzidim L, Eschenhagen P, Caley L, Peckham D, Schwarz C. Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor Treatment Reduces Abdominal Symptoms in Cystic Fibrosis-Early results Obtained With the CF-Specific CFAbd-Score. Front Pharmacol. 2022 Jun 3;13:877118. doi: 10.3389/fphar.2022.877118. eCollection 2022.
- Jaudszus A, Pfeifer E, Lorenz M, Beiersdorf N, Hipler UC, Zagoya C, Mainz JG. Abdominal Symptoms Assessed With the CFAbd-Score are Associated With Intestinal Inflammation in Patients With Cystic Fibrosis. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2022 Mar 1;74(3):355-360. doi: 10.1097/MPG.0000000000003357.
- Caley LR, Zagoya C, Duckstein F, White H, Shimmin D, Jones AM, Barrett J, Whitehouse JL, Floto RA, Mainz JG, Peckham DG. Diabetes is associated with increased burden of gastrointestinal symptoms in adults with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2023 Jan 27:S1569-1993(23)00018-8. doi: 10.1016/j.jcf.2023.01.010. Online ahead of print.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
26 januari 2017
Primaire voltooiing (Verwacht)
31 december 2026
Studie voltooiing (Verwacht)
31 december 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
9 februari 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
13 februari 2017
Eerst geplaatst (Werkelijk)
14 februari 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
4 april 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
31 maart 2023
Laatst geverifieerd
1 maart 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CFAbd-Score
- CFAbd-Score.kid (Andere identificatie: Brandenburg Med.School (Univ.), Brandenb.a.d.Havel/Germany)
- CFAbd-day2day (Andere identificatie: Brandenburg Med.School (Univ.), Brandenb.a.d.Havel/Germany)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Bestudeer gegevens/documenten
-
Samenvatting NACFC 2021
Informatie-ID: org/10.1016/S1569-1993(21)0Informatie opmerkingen: Aanzienlijke vermindering van abdominale symptomen beoordeeld met CFABd-score gedurende 4 weken behandeling met elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor - Eerste resultaten van de RECOVER-studie J.Mainz, J.Davies,…P.McNally
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .