Utvikling og validering av en sykdomsspesifikk PROM for å vurdere abdominal involvering hos pasienter med CF (CFAbd-score) (CFAbd-Score)
31. mars 2023 oppdatert av: Prof. Dr. Jochen G. Mainz, Medizinische Hochschule Brandenburg Theodor Fontane
Evaluering og validering av et nytt spørreskjema for å identifisere og kvantifisere abdominale symptomer hos pasienter med cystisk fibrose etter FDA-retningslinjer: CF Abd-score (primært kalt JenAbdomen-CF-score)
Utvikling, validering og evaluering av et nytt multimodalt spørreskjema for å vurdere og kvantifisere abdominal involvering hos pasienter med den arvelige livsforkortende multiorgansykdommen Cystisk fibrose.
I trinnvis utvikling av pasientrapporterte resultatmål (PROM) gjentatte ganger, vil CF-pasienter, deres familier samt fagpersoner som arbeider innen ulike felt av CF-omsorg inkluderes.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Utvikling av et multimodalt spørreskjema med tanke på FDA-retningslinjene for utvikling av en PROM, CFAbd-Score
- Evaluering av påliteligheten av spørreskjemaet ved å undersøke intern konsistens og konstruksjonsvaliditet
- Evaluering av reproduserbarhet av spørreskjemaet ved re-testing av pasienter
- Vurdering av spørreskjemaets anvendelighet på tvers av generasjoner ved delskåring av aldersgrupper
- Evaluering av responsen til poengsummen ved sammenligning med alderstilpassede friske kontroller
- Vurdering av antatte sammenhenger mellom abdominale symptomer med fekale inflammatoriske markører
- Vurdering av spørreskjemaets anvendelighet i andre CF-sentre
- Overfør CFAbd-poengsummen til andre land og språk
Utvikling og validering av et CF-spesifikt verktøy for daglig vurdering av abdominale symptomer (pasientdagbok), CFAbd-day2day
Utvikling og validering av et CF-spesifikt verktøy for vurdering av abdominale symptomer hos barn < 12 år, CFAbd-kid
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Forventet)
2000
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Jochen G Mainz, Prof. MD
- Telefonnummer: +493381411803
- E-post: jochen.mainz@mhb-fontane.de
Studer Kontakt Backup
- Navn: Franziska Duckstein, MA
- Telefonnummer: +493381411841
- E-post: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
Studiesteder
-
-
-
Brandenburg an der Havel, Tyskland, 14770
- Rekruttering
- Klinikum Westbrandenburg
-
Ta kontakt med:
- Franziska Duckstein, MA
- Telefonnummer: +493381411841
- E-post: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
-
Ta kontakt med:
- Jochen G Mainz, Prof. Dr.
- Telefonnummer: +493381411803
- E-post: jochen.mainz@mhb-fontane.de
-
Underetterforsker:
- Carlos Zagoya, PhD
-
Underetterforsker:
- Franziska Duckstein, MA
-
Brandenburg an der Havel, Tyskland, 14770
- Rekruttering
- Medizinische Hochschule Brandenburg (MHB), University
-
Ta kontakt med:
- Jochen G Mainz, Prof. Dr.
- Telefonnummer: +493381411803
- E-post: jochen.mainz@mhb-fontane.de
-
Ta kontakt med:
- Franziska Duckstein, MA
- E-post: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Ja
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter med CF i alle aldre
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
CF-kohort:
Diagnose av CF bestemt av
- et svetteklorid på >60 mEq/L og/eller
- påvisning av 2 sykdomsfremkallende CFTR-mutasjoner med bevis på organinvolvering.
Sunne kontroller:
- Alderstilpasset
Ekskluderingskriterier:
CF-kohort:
- Manglende evne til å samarbeide av henholdsvis pasienter/deres familier
Sunne kontroller:
- Andre sykdommer som forårsaker abdominale symptomer (inflammatorisk tarmsykdom (IBD), alfa 1 antitrypsin-mangel, cøliaki, matallergi, gastroenteritt, etc.)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Pasienter med CF
>2000 i Tyskland, Frankrike, Italia, Spania, Danmark, Belgia, Portugal, GB, Irland, USA, Australia, Canada, Brasil, Argentina...
|
ikke-intervensjonell
Andre navn:
|
|
Alderstilpassede sunne kontroller
>100 i Tyskland >100 i hvert av de andre deltakerlandene
|
ikke-intervensjonell
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Utvikling og evaluering av CFAbd-Score (opprinnelig kalt JenAbdomen CF-Score), en CF-spesifikk PROM etter FDA-anbefalinger
Tidsramme: 7 år
|
Evaluering og validering av CFAbd-score basert på et CF-pasientrapportert resultatmål (PROM) som inkluderer alle relevante gastrointestinale symptomer og deres innvirkning på subjektiv livskvalitet
|
7 år
|
|
Utvikling og evaluering av en dagbok for vurdering og kvantifisering av abdominale symptomer, en CF-spesifikk PROM etter FDA-anbefalinger
Tidsramme: 7
|
7
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Abdominale symptomer ved cystisk fibrose og deres forhold til genotype, historie, kliniske funn og laboratoriefunn
Tidsramme: 7 år
|
relatert CFAbd-score til historie, kliniske funn og laboratoriefunn
|
7 år
|
|
Vurdere forholdet mellom ultralydfunn og abdominale symptomer oppnådd med CFAbd-score hos pasienter med cystisk fibrose
Tidsramme: 3 år
|
abdominal ultralyd
|
3 år
|
|
Effekter av en ny terapi med CFTR-modulator på abdominale symptomer, kvantifisert med CFAbd-score
Tidsramme: 7 år
|
Vurdere CFAbd-scores følsomhet for å identifisere og kvantifisere endringer på grunn av effektive terapeutiske intervensjoner, etter FDA-retningslinjer for validering av en PROM
|
7 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Jochen G Mainz, Prof. MD, Medizinische Hochschule Brandenburg (MHB), University
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Tabori H, Arnold C, Jaudszus A, Mentzel HJ, Renz DM, Reinsch S, Lorenz M, Michl R, Gerber A, Lehmann T, Mainz JG. Abdominal symptoms in cystic fibrosis and their relation to genotype, history, clinical and laboratory findings. PLoS One. 2017 May 4;12(5):e0174463. doi: 10.1371/journal.pone.0174463. eCollection 2017.
- Tabori H, Jaudszus A, Arnold C, Mentzel HJ, Lorenz M, Michl RK, Lehmann T, Renz DM, Mainz JG. Relation of Ultrasound Findings and Abdominal Symptoms obtained with the CFAbd-Score in Cystic Fibrosis Patients. Sci Rep. 2017 Dec 12;7(1):17465. doi: 10.1038/s41598-017-17302-4.
- Jaudszus A, Zeman E, Jans T, Pfeifer E, Tabori H, Arnold C, Michl RK, Lorenz M, Beiersdorf N, Mainz JG. Validity and Reliability of a Novel Multimodal Questionnaire for the Assessment of Abdominal Symptoms in People with Cystic Fibrosis (CFAbd-Score). Patient. 2019 Aug;12(4):419-428. doi: 10.1007/s40271-019-00361-2.
- Mainz JG, Zagoya C, Polte L, Naehrlich L, Sasse L, Eickmeier O, Smaczny C, Barucha A, Bechinger L, Duckstein F, Kurzidim L, Eschenhagen P, Caley L, Peckham D, Schwarz C. Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor Treatment Reduces Abdominal Symptoms in Cystic Fibrosis-Early results Obtained With the CF-Specific CFAbd-Score. Front Pharmacol. 2022 Jun 3;13:877118. doi: 10.3389/fphar.2022.877118. eCollection 2022.
- Jaudszus A, Pfeifer E, Lorenz M, Beiersdorf N, Hipler UC, Zagoya C, Mainz JG. Abdominal Symptoms Assessed With the CFAbd-Score are Associated With Intestinal Inflammation in Patients With Cystic Fibrosis. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2022 Mar 1;74(3):355-360. doi: 10.1097/MPG.0000000000003357.
- Caley LR, Zagoya C, Duckstein F, White H, Shimmin D, Jones AM, Barrett J, Whitehouse JL, Floto RA, Mainz JG, Peckham DG. Diabetes is associated with increased burden of gastrointestinal symptoms in adults with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2023 Jan 27:S1569-1993(23)00018-8. doi: 10.1016/j.jcf.2023.01.010. Online ahead of print.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
26. januar 2017
Primær fullføring (Forventet)
31. desember 2026
Studiet fullført (Forventet)
31. desember 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. februar 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
13. februar 2017
Først lagt ut (Faktiske)
14. februar 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
4. april 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
31. mars 2023
Sist bekreftet
1. mars 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CFAbd-Score
- CFAbd-Score.kid (Annen identifikator: Brandenburg Med.School (Univ.), Brandenb.a.d.Havel/Germany)
- CFAbd-day2day (Annen identifikator: Brandenburg Med.School (Univ.), Brandenb.a.d.Havel/Germany)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Studiedata/dokumenter
-
Sammendrag NACFC 2021
Informasjonsidentifikator: org/10.1016/S1569-1993(21)0Informasjonskommentarer: Signifikant reduksjon i abdominale symptomer vurdert med CFAbd-score over 4 ukers behandling med elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor-Første resultater fra RECOVER-studien J.Mainz, J.Davies,…P.McNally
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .