Udvikling og validering af en sygdomsspecifik PROM til at vurdere abdominal involvering hos patienter med CF (CFAbd-Score) (CFAbd-Score)
31. marts 2023 opdateret af: Prof. Dr. Jochen G. Mainz, Medizinische Hochschule Brandenburg Theodor Fontane
Evaluering og validering af et nyt spørgeskema til at identificere og kvantificere abdominale symptomer hos patienter med cystisk fibrose efter FDA-retningslinjer: CF Abd-Score (primært navngivet JenAbdomen-CF Score)
Udvikling, validering og evaluering af et nyt multimodalt spørgeskema til vurdering og kvantificering af abdominal involvering hos patienter med den arvelige livsforkortende multiorgansygdom Cystisk fibrose.
I den trinvise udvikling af patientrapporterede resultatmål (PROM) gentagne gange, vil CF-patienter, deres familier samt fagfolk, der arbejder inden for forskellige områder af CF-pleje, blive inkluderet.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Udvikling af et multimodalt spørgeskema under hensyntagen til FDAs retningslinjer for udvikling af en PROM, CFAbd-Score
- Evaluering af spørgeskemaets pålidelighed ved at undersøge intern konsistens og konstruktionsvaliditet
- Evaluering af reproducerbarhed af spørgeskemaet ved re-testning af patienter
- Vurdering af spørgeskemaets anvendelighed på tværs af generationer ved sub-scoring af aldersgrupper
- Evaluering af scorens reaktionsevne ved sammenligning med aldersmatchede raske kontroller
- Vurdering af formodede sammenhænge mellem abdominale symptomer med fækale inflammatoriske markører
- Vurdering af anvendelighed af spørgeskemaet i andre CF-centre
- Overfør CFAbd-score til andre lande og sprog
Udvikling og validering af et CF-specifikt værktøj til daglig vurdering af abdominale symptomer (patientdagbog), CFAbd-day2day
Udvikling og validering af et CF-specifikt værktøj til vurdering af abdominale symptomer hos børn < 12 år, CFAbd-kid
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Forventet)
2000
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Jochen G Mainz, Prof. MD
- Telefonnummer: +493381411803
- E-mail: jochen.mainz@mhb-fontane.de
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Franziska Duckstein, MA
- Telefonnummer: +493381411841
- E-mail: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
Studiesteder
-
-
-
Brandenburg an der Havel, Tyskland, 14770
- Rekruttering
- Klinikum Westbrandenburg
-
Kontakt:
- Franziska Duckstein, MA
- Telefonnummer: +493381411841
- E-mail: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
-
Kontakt:
- Jochen G Mainz, Prof. Dr.
- Telefonnummer: +493381411803
- E-mail: jochen.mainz@mhb-fontane.de
-
Underforsker:
- Carlos Zagoya, PhD
-
Underforsker:
- Franziska Duckstein, MA
-
Brandenburg an der Havel, Tyskland, 14770
- Rekruttering
- Medizinische Hochschule Brandenburg (MHB), University
-
Kontakt:
- Jochen G Mainz, Prof. Dr.
- Telefonnummer: +493381411803
- E-mail: jochen.mainz@mhb-fontane.de
-
Kontakt:
- Franziska Duckstein, MA
- E-mail: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ja
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Patienter med CF i alle aldre
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
CF-kohorte:
Diagnose af CF bestemt ved
- et svedchlorid på >60 mEq/L og/eller
- påvisning af 2 sygdomsfremkaldende CFTR-mutationer med tegn på organinvolvering.
Sund kontrol:
- Aldersmatchet
Ekskluderingskriterier:
CF-kohorte:
- Manglende evne til at samarbejde hos henholdsvis patienter/deres familier
Sund kontrol:
- Andre sygdomme, der forårsager abdominale symptomer (inflammatorisk tarmsygdom (IBD), alfa 1-antitrypsinmangel, cøliaki, fødevareallergi, gastroenteritis osv.)
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Patienter med CF
>2000 i Tyskland, Frankrig, Italien, Spanien, Danmark, Belgien, Portugal, GB, Irland, USA, Australien, Canada, Brasilien, Argentina...
|
ikke-interventionel
Andre navne:
|
|
Aldersmatchede sunde kontroller
>100 i Tyskland >100 i hvert af de øvrige deltagende lande
|
ikke-interventionel
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Udvikling og evaluering af CFAbd-Score (oprindeligt navngivet JenAbdomen CF-Score), en CF-specifik PROM efter FDA anbefalinger
Tidsramme: 7 år
|
Evaluering og validering af CFAbd-score baseret på et CF patientrapporteret resultatmål (PROM), der inkluderer alle relevante gastrointestinale symptomer og deres indvirkning på subjektiv livskvalitet
|
7 år
|
|
Udvikling og evaluering af en dagbog til vurdering og kvantificering af abdominale symptomer, en CF-specifik PROM efter FDA anbefalinger
Tidsramme: 7
|
7
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Abdominale symptomer ved cystisk fibrose og deres relation til genotype, historie, kliniske og laboratoriefund
Tidsramme: 7 år
|
relaterer CFAbd-Scores til historie, kliniske- og laboratoriefund
|
7 år
|
|
Vurdering af forholdet mellem ultralydsfund og abdominale symptomer opnået med CFAbd-score hos patienter med cystisk fibrose
Tidsramme: 3 år
|
abdominal ultralyd
|
3 år
|
|
Effekter af en ny terapi med CFTR-modulator på abdominale symptomer, kvantificeret med CFAbd-Score
Tidsramme: 7 år
|
Vurdering af CFAbd-Scores følsomhed til at identificere og kvantificere ændringer som følge af effektive terapeutiske indgreb, efter FDA-retningslinjer for validering af en PROM
|
7 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Jochen G Mainz, Prof. MD, Medizinische Hochschule Brandenburg (MHB), University
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Tabori H, Arnold C, Jaudszus A, Mentzel HJ, Renz DM, Reinsch S, Lorenz M, Michl R, Gerber A, Lehmann T, Mainz JG. Abdominal symptoms in cystic fibrosis and their relation to genotype, history, clinical and laboratory findings. PLoS One. 2017 May 4;12(5):e0174463. doi: 10.1371/journal.pone.0174463. eCollection 2017.
- Tabori H, Jaudszus A, Arnold C, Mentzel HJ, Lorenz M, Michl RK, Lehmann T, Renz DM, Mainz JG. Relation of Ultrasound Findings and Abdominal Symptoms obtained with the CFAbd-Score in Cystic Fibrosis Patients. Sci Rep. 2017 Dec 12;7(1):17465. doi: 10.1038/s41598-017-17302-4.
- Jaudszus A, Zeman E, Jans T, Pfeifer E, Tabori H, Arnold C, Michl RK, Lorenz M, Beiersdorf N, Mainz JG. Validity and Reliability of a Novel Multimodal Questionnaire for the Assessment of Abdominal Symptoms in People with Cystic Fibrosis (CFAbd-Score). Patient. 2019 Aug;12(4):419-428. doi: 10.1007/s40271-019-00361-2.
- Mainz JG, Zagoya C, Polte L, Naehrlich L, Sasse L, Eickmeier O, Smaczny C, Barucha A, Bechinger L, Duckstein F, Kurzidim L, Eschenhagen P, Caley L, Peckham D, Schwarz C. Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor Treatment Reduces Abdominal Symptoms in Cystic Fibrosis-Early results Obtained With the CF-Specific CFAbd-Score. Front Pharmacol. 2022 Jun 3;13:877118. doi: 10.3389/fphar.2022.877118. eCollection 2022.
- Jaudszus A, Pfeifer E, Lorenz M, Beiersdorf N, Hipler UC, Zagoya C, Mainz JG. Abdominal Symptoms Assessed With the CFAbd-Score are Associated With Intestinal Inflammation in Patients With Cystic Fibrosis. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2022 Mar 1;74(3):355-360. doi: 10.1097/MPG.0000000000003357.
- Caley LR, Zagoya C, Duckstein F, White H, Shimmin D, Jones AM, Barrett J, Whitehouse JL, Floto RA, Mainz JG, Peckham DG. Diabetes is associated with increased burden of gastrointestinal symptoms in adults with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2023 Jan 27:S1569-1993(23)00018-8. doi: 10.1016/j.jcf.2023.01.010. Online ahead of print.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
26. januar 2017
Primær færdiggørelse (Forventet)
31. december 2026
Studieafslutning (Forventet)
31. december 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
9. februar 2017
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
13. februar 2017
Først opslået (Faktiske)
14. februar 2017
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
4. april 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
31. marts 2023
Sidst verificeret
1. marts 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CFAbd-Score
- CFAbd-Score.kid (Anden identifikator: Brandenburg Med.School (Univ.), Brandenb.a.d.Havel/Germany)
- CFAbd-day2day (Anden identifikator: Brandenburg Med.School (Univ.), Brandenb.a.d.Havel/Germany)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Studiedata/dokumenter
-
Abstrakt NACFC 2021
Informations-id: org/10.1016/S1569-1993(21)0Oplysningskommentarer: Signifikant reduktion i abdominale symptomer vurderet med CFAbd-score over 4 ugers behandling med elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor-Første resultater fra RECOVER-studiet J.Mainz, J.Davies,…P.McNally
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Cystisk fibrose
-
M.D. Anderson Cancer CenterRekrutteringFibrose | Lymfødem | Fibrosis syndrom | Hoved & amp; HalskræftForenede Stater
-
National Cancer Centre, SingaporeMerck Sharp & Dohme LLC; National Cancer Center, JapanIkke rekrutterer endnuTilbagevendende adenoid cystisk karcinom | Papillært skjoldbruskkirtelcarcinom | Adenoid Cystic Carcinoma MetastatiskSingapore, Japan, Malaysia, Sydkorea
Kliniske forsøg med Spørgeskema Patient Reported Outcome Measure (PROM)
-
University of Michigan Rogel Cancer CenterAstraZenecaAfsluttetFarmaceuter Coordinated Care Oncology Model (PCOM) for patienter, der tager oral anti-cancer medicinKronisk lymfatisk leukæmi | Kronisk myeloid leukæmi | Flere kroniske tilstandeForenede Stater