Разработка и валидация специфического для заболевания PROM для оценки вовлечения органов брюшной полости у пациентов с муковисцидозом (CFAbd-Score) (CFAbd-Score)
31 марта 2023 г. обновлено: Prof. Dr. Jochen G. Mainz, Medizinische Hochschule Brandenburg Theodor Fontane
Оценка и валидация нового опросника для выявления и количественной оценки абдоминальных симптомов у пациентов с кистозным фиброзом в соответствии с рекомендациями FDA: CF Abd-Score (преимущественно названный JenAbdomen-CF Score)
Разработка, валидация и оценка нового мультимодального опросника для оценки и количественной оценки поражения органов брюшной полости у пациентов с наследственным мультиорганным заболеванием, укорачивающим жизнь, кистозным фиброзом.
В поэтапную разработку показателей результатов, сообщаемых пациентами (PROM), будут включены пациенты с МВ, их семьи, а также специалисты, работающие в различных областях лечения МВ.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Разработка мультимодального вопросника с учетом рекомендаций FDA по разработке PROM, CFAbd-Score
- Оценка надежности анкеты путем изучения внутренней согласованности и конструктной валидности
- Оценка воспроизводимости опросника повторным тестированием пациентов
- Оценка межпоколенческой применимости вопросника путем подсчета возрастных групп
- Оценка отзывчивости балла по сравнению со здоровым контролем того же возраста.
- Оценка предполагаемой связи абдоминальных симптомов с фекальными воспалительными маркерами
- Оценка применимости опросника в других центрах CF
- Перенос CFAbd-Score в другие страны и языки
Разработка и валидация специфичного для CF инструмента для ежедневной оценки абдоминальных симптомов (дневник пациента), CFAbd-day2day
Разработка и валидация специального инструмента для оценки абдоминальных симптомов у детей младше 12 лет, CFAbd-kid
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Ожидаемый)
2000
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Jochen G Mainz, Prof. MD
- Номер телефона: +493381411803
- Электронная почта: jochen.mainz@mhb-fontane.de
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Franziska Duckstein, MA
- Номер телефона: +493381411841
- Электронная почта: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
Места учебы
-
-
-
Brandenburg an der Havel, Германия, 14770
- Рекрутинг
- Klinikum Westbrandenburg
-
Контакт:
- Franziska Duckstein, MA
- Номер телефона: +493381411841
- Электронная почта: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
-
Контакт:
- Jochen G Mainz, Prof. Dr.
- Номер телефона: +493381411803
- Электронная почта: jochen.mainz@mhb-fontane.de
-
Младший исследователь:
- Carlos Zagoya, PhD
-
Младший исследователь:
- Franziska Duckstein, MA
-
Brandenburg an der Havel, Германия, 14770
- Рекрутинг
- Medizinische Hochschule Brandenburg (MHB), University
-
Контакт:
- Jochen G Mainz, Prof. Dr.
- Номер телефона: +493381411803
- Электронная почта: jochen.mainz@mhb-fontane.de
-
Контакт:
- Franziska Duckstein, MA
- Электронная почта: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Да
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты с МВ всех возрастов
Описание
Критерии включения:
Когорта МВ:
Диагноз муковисцидоза определяется
- хлорид пота > 60 мЭкв/л и/или
- обнаружение 2 заболеваний, вызывающих мутации CFTR, с признаками поражения органов.
Здоровые элементы управления:
- Соответствует возрасту
Критерий исключения:
Когорта МВ:
- Недостаточная способность к сотрудничеству пациентов/их семей, соответственно
Здоровые элементы управления:
- Другие заболевания, вызывающие абдоминальные симптомы (воспалительное заболевание кишечника (ВЗК), дефицит альфа-1-антитрипсина, глютеновая болезнь, пищевая аллергия, гастроэнтерит и др.)
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Пациенты с муковисцидозом
>2000 в Германии, Франции, Италии, Испании, Дании, Бельгии, Португалии, Великобритании, Ирландии, США, Австралии, Канаде, Бразилии, Аргентине...
|
неинтервенционный
Другие имена:
|
|
Здоровые контроли того же возраста
>100 в Германии >100 в каждой из других стран-участниц
|
неинтервенционный
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Разработка и оценка CFAbd-Score (первоначально называвшегося JenAbdomen CF-Score), PROM для МВ в соответствии с рекомендациями FDA.
Временное ограничение: 7 лет
|
Оценка и валидация шкалы CFAbd-Score на основе показателя исхода, сообщаемого пациентом с МВ (PROM), который включает все соответствующие желудочно-кишечные симптомы и их влияние на субъективное качество жизни.
|
7 лет
|
|
Разработка и оценка дневника для оценки и количественного определения абдоминальных симптомов, PROM, специфичного для муковисцидоза, в соответствии с рекомендациями FDA.
Временное ограничение: 7
|
7
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Абдоминальные симптомы при муковисцидозе и их связь с генотипом, анамнезом, клиническими и лабораторными данными
Временное ограничение: 7 лет
|
связь CFAbd-Scores с анамнезом, клиническими и лабораторными данными
|
7 лет
|
|
Оценка взаимосвязи результатов УЗИ и абдоминальных симптомов, полученных с помощью шкалы CFAbd-Score у пациентов с муковисцидозом
Временное ограничение: 3 года
|
УЗИ брюшной полости
|
3 года
|
|
Эффекты новой терапии с модулятором CFTR на абдоминальные симптомы, количественно оцененные с помощью CFAbd-Score
Временное ограничение: 7 лет
|
Оценка чувствительности CFAbd-Score для выявления и количественной оценки изменений, вызванных эффективными терапевтическими вмешательствами, в соответствии с рекомендациями FDA по валидации PROM.
|
7 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Jochen G Mainz, Prof. MD, Medizinische Hochschule Brandenburg (MHB), University
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Tabori H, Arnold C, Jaudszus A, Mentzel HJ, Renz DM, Reinsch S, Lorenz M, Michl R, Gerber A, Lehmann T, Mainz JG. Abdominal symptoms in cystic fibrosis and their relation to genotype, history, clinical and laboratory findings. PLoS One. 2017 May 4;12(5):e0174463. doi: 10.1371/journal.pone.0174463. eCollection 2017.
- Tabori H, Jaudszus A, Arnold C, Mentzel HJ, Lorenz M, Michl RK, Lehmann T, Renz DM, Mainz JG. Relation of Ultrasound Findings and Abdominal Symptoms obtained with the CFAbd-Score in Cystic Fibrosis Patients. Sci Rep. 2017 Dec 12;7(1):17465. doi: 10.1038/s41598-017-17302-4.
- Jaudszus A, Zeman E, Jans T, Pfeifer E, Tabori H, Arnold C, Michl RK, Lorenz M, Beiersdorf N, Mainz JG. Validity and Reliability of a Novel Multimodal Questionnaire for the Assessment of Abdominal Symptoms in People with Cystic Fibrosis (CFAbd-Score). Patient. 2019 Aug;12(4):419-428. doi: 10.1007/s40271-019-00361-2.
- Mainz JG, Zagoya C, Polte L, Naehrlich L, Sasse L, Eickmeier O, Smaczny C, Barucha A, Bechinger L, Duckstein F, Kurzidim L, Eschenhagen P, Caley L, Peckham D, Schwarz C. Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor Treatment Reduces Abdominal Symptoms in Cystic Fibrosis-Early results Obtained With the CF-Specific CFAbd-Score. Front Pharmacol. 2022 Jun 3;13:877118. doi: 10.3389/fphar.2022.877118. eCollection 2022.
- Jaudszus A, Pfeifer E, Lorenz M, Beiersdorf N, Hipler UC, Zagoya C, Mainz JG. Abdominal Symptoms Assessed With the CFAbd-Score are Associated With Intestinal Inflammation in Patients With Cystic Fibrosis. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2022 Mar 1;74(3):355-360. doi: 10.1097/MPG.0000000000003357.
- Caley LR, Zagoya C, Duckstein F, White H, Shimmin D, Jones AM, Barrett J, Whitehouse JL, Floto RA, Mainz JG, Peckham DG. Diabetes is associated with increased burden of gastrointestinal symptoms in adults with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2023 Jan 27:S1569-1993(23)00018-8. doi: 10.1016/j.jcf.2023.01.010. Online ahead of print.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
26 января 2017 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
31 декабря 2026 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
31 декабря 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
9 февраля 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 февраля 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
14 февраля 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
4 апреля 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
31 марта 2023 г.
Последняя проверка
1 марта 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CFAbd-Score
- CFAbd-Score.kid (Другой идентификатор: Brandenburg Med.School (Univ.), Brandenb.a.d.Havel/Germany)
- CFAbd-day2day (Другой идентификатор: Brandenburg Med.School (Univ.), Brandenb.a.d.Havel/Germany)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Данные исследования/документы
-
Аннотация НАКФК 2021
Информационный идентификатор: org/10.1016/S1569-1993(21)0Информационные комментарии: Значительное уменьшение абдоминальных симптомов по шкале CFAbd в течение 4 недель лечения элексакафтором/тезакафтором/ивакафтором. Первые результаты исследования RECOVER J.Mainz, J.Davies,…P.McNally
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .