Desenvolvimento e validação de um PROM específico para a doença para avaliar o envolvimento abdominal em pacientes com FC (CFAbd-Score) (CFAbd-Score)
31 de março de 2023 atualizado por: Prof. Dr. Jochen G. Mainz, Medizinische Hochschule Brandenburg Theodor Fontane
Avaliação e validação de um novo questionário para identificar e quantificar sintomas abdominais em pacientes com fibrose cística seguindo as diretrizes da FDA: o CF Abd-Score (principalmente denominado JenAbdomen-CF Score)
Desenvolvimento, validação e avaliação de um novo questionário multimodal para avaliar e quantificar o envolvimento abdominal em pacientes com fibrose cística.
No desenvolvimento passo a passo das medidas de resultado relatadas pelo paciente (PROM), serão incluídos repetidamente pacientes com FC, suas famílias e profissionais que trabalham em diferentes áreas de atendimento à FC.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Desenvolvimento de um questionário multimodal considerando as diretrizes do FDA para desenvolvimento de um PROM, o CFAbd-Score
- Avaliação da confiabilidade do questionário examinando a consistência interna e a validade de construto
- Avaliação da reprodutibilidade do questionário por reteste de pacientes
- Avaliação da aplicabilidade intergeracional do questionário por subpontuação de faixas etárias
- Avaliação da capacidade de resposta do escore em comparação com controles saudáveis pareados por idade
- Avaliação de relações putativas de sintomas abdominais com marcadores inflamatórios fecais
- Avaliação da aplicabilidade do questionário em outros centros de FC
- Transfira o CFAbd-Score para outros países e idiomas
Desenvolvimento e validação de uma ferramenta específica para FC para avaliação diária de sintomas abdominais (diário do paciente), o CFAbd-day2day
Desenvolvimento e validação de uma ferramenta específica para FC para avaliação de sintomas abdominais em crianças < 12 anos de idade, o CFAbd-kid
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Antecipado)
2000
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Jochen G Mainz, Prof. MD
- Número de telefone: +493381411803
- E-mail: jochen.mainz@mhb-fontane.de
Estude backup de contato
- Nome: Franziska Duckstein, MA
- Número de telefone: +493381411841
- E-mail: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
Locais de estudo
-
-
-
Brandenburg an der Havel, Alemanha, 14770
- Recrutamento
- Klinikum Westbrandenburg
-
Contato:
- Franziska Duckstein, MA
- Número de telefone: +493381411841
- E-mail: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
-
Contato:
- Jochen G Mainz, Prof. Dr.
- Número de telefone: +493381411803
- E-mail: jochen.mainz@mhb-fontane.de
-
Subinvestigador:
- Carlos Zagoya, PhD
-
Subinvestigador:
- Franziska Duckstein, MA
-
Brandenburg an der Havel, Alemanha, 14770
- Recrutamento
- Medizinische Hochschule Brandenburg (MHB), University
-
Contato:
- Jochen G Mainz, Prof. Dr.
- Número de telefone: +493381411803
- E-mail: jochen.mainz@mhb-fontane.de
-
Contato:
- Franziska Duckstein, MA
- E-mail: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com FC de todas as idades
Descrição
Critério de inclusão:
Coorte CF:
Diagnóstico de FC determinado por
- um cloreto de suor > 60 mEq/L e/ou
- detecção de 2 doenças causadoras de mutações CFTR com evidência de envolvimento de órgãos.
Controles saudáveis:
- da mesma idade
Critério de exclusão:
Coorte CF:
- Falta de capacidade de cooperação dos pacientes/suas famílias, respectivamente
Controles saudáveis:
- Outras doenças que causam sintomas abdominais (doença inflamatória intestinal (DII), deficiência de alfa 1 antitripsina, doença celíaca, alergia alimentar, gastroenterite, etc.)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Pacientes com FC
>2000 na Alemanha, França, Itália, Espanha, Dinamarca, Bélgica, Portugal, GB, Irlanda, EUA, Austrália, Canadá, Brasil, Argentina...
|
não intervencional
Outros nomes:
|
|
Controles saudáveis pareados por idade
>100 na Alemanha >100 em cada um dos outros países participantes
|
não intervencional
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Desenvolvimento e avaliação do CFAbd-Score (inicialmente denominado JenAbdomen CF-Score), um PROM específico para FC seguindo as recomendações da FDA
Prazo: 7 anos
|
Avaliação e validação do CFAbd-Score com base em uma medida de desfecho relatada pelo paciente com FC (PROM) que inclui todos os sintomas gastrointestinais relevantes e seu impacto na qualidade de vida subjetiva
|
7 anos
|
|
Desenvolvimento e avaliação de um diário para avaliação e quantificação de sintomas abdominais, um PROM específico para FC seguindo as recomendações da FDA
Prazo: 7
|
7
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Sintomas abdominais na fibrose cística e sua relação com genótipo, história, achados clínicos e laboratoriais
Prazo: 7 anos
|
relacionando CFAbd-Scores à história, achados clínicos e laboratoriais
|
7 anos
|
|
Avaliando a relação entre os achados ultrassonográficos e os sintomas abdominais obtidos com o CFAbd-Score em pacientes com fibrose cística
Prazo: 3 anos
|
ultrassom abdominal
|
3 anos
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Efeitos de uma nova terapia com CFTR-modulador em sintomas abdominais, quantificados com o CFAbd-Score
Prazo: 7 anos
|
Avaliação da sensibilidade do CFAbd-Score para identificar e quantificar mudanças devido a intervenções terapêuticas eficazes, seguindo as diretrizes da FDA para validação de um PROM
|
7 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Jochen G Mainz, Prof. MD, Medizinische Hochschule Brandenburg (MHB), University
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Tabori H, Arnold C, Jaudszus A, Mentzel HJ, Renz DM, Reinsch S, Lorenz M, Michl R, Gerber A, Lehmann T, Mainz JG. Abdominal symptoms in cystic fibrosis and their relation to genotype, history, clinical and laboratory findings. PLoS One. 2017 May 4;12(5):e0174463. doi: 10.1371/journal.pone.0174463. eCollection 2017.
- Tabori H, Jaudszus A, Arnold C, Mentzel HJ, Lorenz M, Michl RK, Lehmann T, Renz DM, Mainz JG. Relation of Ultrasound Findings and Abdominal Symptoms obtained with the CFAbd-Score in Cystic Fibrosis Patients. Sci Rep. 2017 Dec 12;7(1):17465. doi: 10.1038/s41598-017-17302-4.
- Jaudszus A, Zeman E, Jans T, Pfeifer E, Tabori H, Arnold C, Michl RK, Lorenz M, Beiersdorf N, Mainz JG. Validity and Reliability of a Novel Multimodal Questionnaire for the Assessment of Abdominal Symptoms in People with Cystic Fibrosis (CFAbd-Score). Patient. 2019 Aug;12(4):419-428. doi: 10.1007/s40271-019-00361-2.
- Mainz JG, Zagoya C, Polte L, Naehrlich L, Sasse L, Eickmeier O, Smaczny C, Barucha A, Bechinger L, Duckstein F, Kurzidim L, Eschenhagen P, Caley L, Peckham D, Schwarz C. Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor Treatment Reduces Abdominal Symptoms in Cystic Fibrosis-Early results Obtained With the CF-Specific CFAbd-Score. Front Pharmacol. 2022 Jun 3;13:877118. doi: 10.3389/fphar.2022.877118. eCollection 2022.
- Jaudszus A, Pfeifer E, Lorenz M, Beiersdorf N, Hipler UC, Zagoya C, Mainz JG. Abdominal Symptoms Assessed With the CFAbd-Score are Associated With Intestinal Inflammation in Patients With Cystic Fibrosis. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2022 Mar 1;74(3):355-360. doi: 10.1097/MPG.0000000000003357.
- Caley LR, Zagoya C, Duckstein F, White H, Shimmin D, Jones AM, Barrett J, Whitehouse JL, Floto RA, Mainz JG, Peckham DG. Diabetes is associated with increased burden of gastrointestinal symptoms in adults with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2023 Jan 27:S1569-1993(23)00018-8. doi: 10.1016/j.jcf.2023.01.010. Online ahead of print.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de janeiro de 2017
Conclusão Primária (Antecipado)
31 de dezembro de 2026
Conclusão do estudo (Antecipado)
31 de dezembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de fevereiro de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de fevereiro de 2017
Primeira postagem (Real)
14 de fevereiro de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
4 de abril de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
31 de março de 2023
Última verificação
1 de março de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CFAbd-Score
- CFAbd-Score.kid (Outro identificador: Brandenburg Med.School (Univ.), Brandenb.a.d.Havel/Germany)
- CFAbd-day2day (Outro identificador: Brandenburg Med.School (Univ.), Brandenb.a.d.Havel/Germany)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Dados/documentos do estudo
-
Resumo NACFC 2021 See More
Identificador de informação: org/10.1016/S1569-1993(21)0Comentários informativos: Redução significativa nos sintomas abdominais avaliados com CFAbd-score ao longo de 4 semanas de tratamento com elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor-First results from the RECOVER study J.Mainz, J.Davies,…P.McNally
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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