鎌状赤血球症（SCD）を伴う肺高血圧症（PH）患者における経口トレプロスチニルの有効性と安全性を評価する研究

包含基準:

1. 被験者はヘモグロビン電気泳動によって確認されたSCDの診断を受けていなければなりません。
2. 対象者は症候性世界保健機関(WHO)グループ5.1慢性溶血性貧血PHと診断されています。
3. 被験者は、同時の怪我、病気、または他の交絡因子がない場合、ベースライン 6MWD が 150 メートルを超えていなければなりません。
4. 被験者はスクリーニング後 6 か月以内、またはスクリーニング期間中に肺機能検査を受けています。
5. 被験者は、無作為化前の少なくとも 30 日間、用量の調整、追加、または中止を行わずに、他の薬物療法を安定した用量で受けていなければなりません。
6. 被験者は、無作為化に先立って少なくとも10日間、追加、中止、または用量変更を行わずに従来のPH療法で最適に治療されなければなりません。
7. エンドセリン受容体拮抗薬（ERA）を受けている被験者は、90日以上治療を受けていなければならず、無作為化前に少なくとも30日間安定した用量に達し、維持していなければなりません。
8. カルシウムチャネル遮断薬を投与されている被験者は、無作為化前に少なくとも3か月間安定した用量を服用していなければなりません。

除外基準:

1. 対象者は妊娠中または授乳中です。
2. 対象は、以前にトレプロスチニルを経口投与されたことがある、またはホスホジエステラーゼ 5 型阻害剤 (PDE5-I) を投与されている。
3. 被験者は、研究開始前30日以内にプロスタサイクリンの投与を受けているか、プロスタサイクリンもしくはプロスタサイクリン類似体に対して以前に不耐症または顕著な効果の欠如があり、その結果、その治療が中止または効果的に漸増できなくなった。
4. 被験者は、無作為化前の10日以内に、PHに対する他のバックグラウンドの従来療法を追加、除去、または用量調整を受けている。
5. 対象は肺動脈高血圧症（PAH）に関連する何らかの疾患を患っている。
6. 被験者は、無作為化後 30 日以内に血管閉塞危機、急性胸部症候群、または予定外の輸血を経験したことがある。
7. 対象者は、スクリーニング前の6か月以内に、以前の心筋梗塞または症候性冠動脈疾患を含む虚血性心疾患の病歴がある、またはマルチゲート血管造影図（MUGA）、血管造影、または心エコー図のいずれかによって評価された左心室駆出率が40％未満である。
8. 対象は、スクリーニング時に、正常、臨床的に重大な肝疾患／機能不全、または既知のチャイルド・ピューのクラスBまたはC肝疾患の上限の3倍以上のアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）レベルを有する。
9. 被験者は透析の必要性によって定義される慢性腎不全を患っています。
10. 被験者は筋骨格系の障害、歩行を制限する可能性のある疾患を患っているか、持ち運びできない機械に接続されています。
11. 被験者が不安定な精神状態にある、または研究の目的、性質もしくは結果を精神的に理解できない、または被験者の安全にとって許容できないリスクとなると治験責任医師が判断する何らかの状態にある。
12. 被験者は治験薬を投与されているか、治験機器を設置しているか、スクリーニング前の30日以内に治験薬または治験機器の研究に参加している。