Tutkimus suun kautta otettavan treprostiniilin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on sirppisolutautiin (SCD) liittyvää keuhkoverenpainetautia (PH)

Sisällyttämiskriteerit:

1. Potilaalla on oltava hemoglobiinielektroforeesilla vahvistettu SCD-diagnoosi.
2. Potilaalla on diagnosoitu oireinen Maailman terveysjärjestön (WHO) ryhmän 5.1 krooninen hemolyyttinen anemia PH.
3. Tutkittavan perusviivan 6MWD:n on oltava yli 150 metriä, jos samanaikaista vammaa, sairautta tai muuta hämmentävää tekijää ei ole.
4. Potilaalle tehdään keuhkojen toimintakokeet 6 kuukauden sisällä seulonnasta tai seulontajakson aikana.
5. Potilaan on saatava vakaita annoksia muuta lääketieteellistä hoitoa vähintään 30 päivää ennen satunnaistamista ilman annosmuutoksia, lisäyksiä tai keskeytyksiä.
6. Potilasta on hoidettava optimaalisesti tavanomaisella PH-hoidolla vähintään 10 päivää ennen satunnaistamista ilman lisäyksiä, keskeytyksiä tai annosmuutoksia.
7. Endoteliinireseptorin antagonistia (ERA) saaneiden potilaiden on täytynyt saada hoitoa yli 90 päivää, ja heidän on saavutettu ja säilytetty vakaa annos vähintään 30 päivää ennen satunnaistamista.
8. Kalsiumkanavasalpaajia saavien potilaiden on täytynyt saada vakaa annos vähintään 3 kuukautta ennen satunnaistamista.

Poissulkemiskriteerit:

1. Kohde on raskaana tai imettävä.
2. Kohde on aiemmin saanut suun kautta treprostiniilia tai saa fosfodiesteraasin tyypin 5 estäjää (PDE5-I).
3. Potilas on saanut prostasykliiniä 30 päivän sisällä ennen tutkimuksen aloittamista tai hänellä on ollut aiempi intoleranssi tai merkittävä tehon puute millekään prostasykliinille tai prostasykliinianalogille, mikä johti hoidon keskeyttämiseen tai kyvyttömyyteen titrata sitä tehokkaasti.
4. Potilaalle on lisätty, poistettu tai muutettu tavanomaisia ​​taustahoitoja PH:lle tai annoksia muutettu 10 päivän sisällä ennen satunnaistamista.
5. Kohdeella on mikä tahansa sairaus, joka liittyy keuhkoverenpaineeseen (PAH).
6. Potilaalla on ollut vaso-okklusiivinen kriisi, akuutti rintakehän oireyhtymätapahtuma tai suunnittelematon verensiirto 30 päivän sisällä satunnaistamisesta.
7. Potilaalla on ollut iskeeminen sydänsairaus, mukaan lukien aiempi sydäninfarkti tai oireinen sepelvaltimotauti, 6 kuukauden sisällä ennen seulontatutkimusta tai vasemman kammion ejektiofraktio on alle 40 % joko moniportaisella angiogrammilla (MUGA), angiografialla tai kaikukardiogrammilla arvioituna. .
8. Kohdeella on alaniiniaminotransferaasin (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasin (AST) tasot 3 kertaa tai korkeammat kuin normaalin, kliinisesti merkittävän maksasairauden/dysfunktion yläraja tai tunnettu Child-Pugh-luokan B tai C maksasairaus seulonnassa.
9. Potilaalla on krooninen munuaisten vajaatoiminta, joka on määritelty dialyysivaatimuksen perusteella.
10. Potilaalla on tuki- ja liikuntaelinsairaus, mikä tahansa sairaus, joka todennäköisesti rajoittaa liikkumista, tai hän on kytketty koneeseen, joka ei ole kannettava.
11. Tutkittavalla on epävakaa psykiatrinen tila tai hän on henkisesti kykenemätön ymmärtämään tutkimuksen tavoitteita, luonnetta tai seurauksia tai hänellä on jokin tila, joka tutkijan näkemyksen mukaan muodostaisi kohtuuttoman riskin tutkittavan turvallisuudelle.
12. Kohde saa tutkimuslääkettä, hänellä on tutkimuslaite paikallaan tai hän on osallistunut tutkimuslääke- tai laitetutkimukseen 30 päivän aikana ennen seulontaa.