Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo doustnego treprostinilu u pacjentów z nadciśnieniem płucnym (PH) związanym z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD)

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjent musi mieć rozpoznanie SCD potwierdzone przez elektroforezę hemoglobiny.
2. Pacjent ma rozpoznanie objawowej przewlekłej niedokrwistości hemolitycznej PH grupy 5.1 Światowej Organizacji Zdrowia (WHO).
3. Uczestnik musi mieć bazową 6MWD większą niż 150 metrów, pod warunkiem braku równoczesnego urazu, choroby lub innego zakłócającego czynnika.
4. Pacjent ma badania czynności płuc przeprowadzone w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego lub w okresie badania przesiewowego.
5. Pacjent musi być na stabilnych dawkach innej terapii medycznej przez co najmniej 30 dni przed randomizacją bez dostosowywania dawki, dodawania lub przerywania leczenia.
6. Osobnik musi być optymalnie leczony konwencjonalną terapią PH przez co najmniej 10 dni przed randomizacją bez dodawania, przerywania lub zmiany dawki.
7. Osoby otrzymujące antagonistę receptora endoteliny (ERA) musiały być leczone przez ponad 90 dni oraz osiągnąć i utrzymać stabilną dawkę przez co najmniej 30 dni przed randomizacją.
8. Osoby otrzymujące blokery kanałów wapniowych musiały otrzymywać stabilną dawkę przez co najmniej 3 miesiące przed randomizacją.

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią.
2. Osobnik otrzymywał wcześniej doustnie treprostinil lub otrzymuje inhibitor fosfodiesterazy typu 5 (PDE5-I).
3. Pacjent otrzymał prostacyklinę w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem badania lub miał wcześniejszą nietolerancję lub znaczący brak skuteczności jakiejkolwiek prostacykliny lub analogu prostacykliny, co spowodowało przerwanie lub niemożność skutecznego miareczkowania tej terapii.
4. Osobnik miał dodaną, usuniętą lub dostosowaną dawkę jakąkolwiek inną konwencjonalną terapię podstawową dla PH w ciągu 10 dni przed randomizacją.
5. Osobnik ma jakąkolwiek chorobę związaną z tętniczym nadciśnieniem płucnym (PAH).
6. Pacjent miał przełom naczyniowo-okluzyjny, ostry zespół klatki piersiowej lub nieplanowaną transfuzję w ciągu 30 dni od randomizacji.
7. Pacjent ma historię choroby niedokrwiennej serca, w tym przebyty zawał mięśnia sercowego lub objawową chorobę wieńcową, w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub frakcję wyrzutową lewej komory mniejszą niż 40% ocenioną za pomocą wielobramkowej angiografii (MUGA), angiografii lub echokardiografii .
8. Pacjent ma poziomy aminotransferazy alaninowej (ALT) lub aminotransferazy asparaginianowej (AST) 3 razy lub większe niż górna granica normalnej, istotnej klinicznie choroby/dysfunkcji wątroby lub znanej choroby wątroby klasy B lub C wg Childa-Pugha podczas badania przesiewowego.
9. Osobnik ma przewlekłą niewydolność nerek, jak zdefiniowano przez wymaganie dializy.
10. Pacjent ma zaburzenie układu mięśniowo-szkieletowego, jakąkolwiek chorobę, która może ograniczać chodzenie lub jest podłączony do maszyny, która nie jest przenośna.
11. Uczestnik ma niestabilny stan psychiczny lub jest psychicznie niezdolny do zrozumienia celów, charakteru lub konsekwencji badania, lub cierpi na jakikolwiek stan, który w opinii Badacza stanowiłby niedopuszczalne zagrożenie dla bezpieczeństwa uczestnika.
12. Uczestnik otrzymuje eksperymentalny lek, posiada eksperymentalne urządzenie lub uczestniczył w badaniu eksperymentalnego leku lub urządzenia w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.