낫적혈구병(SCD)과 관련된 폐고혈압(PH) 환자에서 경구 트레프로스티닐의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구

포함 기준:

1. 피험자는 헤모글로빈 전기영동으로 확인된 SCD 진단을 받아야 합니다.
2. 피험자는 증상이 있는 세계보건기구(WHO) 그룹 5.1 만성 용혈성 빈혈 PH 진단을 받았습니다.
3. 동시 부상, 질병 또는 기타 교란 요인이 없는 한 대상은 150미터보다 큰 기준선 6MWD를 가져야 합니다.
4. 스크리닝 6개월 이내 또는 스크리닝 기간 동안 폐기능 검사를 실시한 대상자.
5. 피험자는 용량 조정, 추가 또는 중단 없이 무작위 배정 전 최소 30일 동안 안정적인 용량의 다른 의료 요법을 받아야 합니다.
6. 피험자는 추가, 중단 또는 용량 변경 없이 무작위 배정 전 최소 10일 동안 기존의 PH 요법으로 최적의 치료를 받아야 합니다.
7. 엔도텔린 수용체 길항제(ERA)를 받는 피험자는 90일 이상 동안 치료를 받아야 하며 무작위 배정 전 최소 30일 동안 안정적인 용량에 도달하고 이를 유지해야 합니다.
8. 칼슘 채널 차단제를 투여받는 피험자는 무작위 배정 전 최소 3개월 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다.

제외 기준:

1. 피험자는 임신 중이거나 수유 중입니다.
2. 피험자는 이전에 경구 트레프로스티닐을 받았거나 포스포디에스테라제 5형 억제제(PDE5-I)를 받고 있습니다.
3. 피험자는 연구 시작 전 30일 이내에 프로스타사이클린을 받았거나 이전에 프로스타사이클린 또는 프로스타사이클린 유사체에 대한 불내성 또는 상당한 효능 부족으로 인해 해당 요법을 중단하거나 효과적으로 적정할 수 없습니다.
4. 대상자는 무작위화 전 10일 이내에 PH에 대한 임의의 다른 배경 재래식 요법을 추가, 제거 또는 조정된 용량을 받았습니다.
5. 개체는 폐동맥 고혈압(PAH)과 관련된 임의의 질병을 갖는다.
6. 피험자는 무작위 배정 후 30일 이내에 혈관 폐쇄 위기, 급성 흉부 증후군 사건 또는 예정되지 않은 수혈을 받았습니다.
7. 피험자는 스크리닝 전 6개월 이내에 이전의 심근 경색 또는 증상이 있는 관상 동맥 질환을 포함하는 허혈성 심장 질환의 병력이 있거나 다문 혈관 조영술(MUGA), 혈관 조영술 또는 심초음파로 평가한 좌심실 박출률이 40% 미만입니다. .
8. 피험자는 스크리닝 시 정상, 임상적으로 유의한 간 질환/기능 장애 또는 공지된 Child-Pugh 클래스 B 또는 C 간 질환의 상한치보다 3배 이상의 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 또는 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) 수준을 가집니다.
9. 대상체는 투석 요건에 의해 정의된 바와 같은 만성 신부전증을 갖는다.
10. 대상은 근골격계 장애, 보행을 제한할 가능성이 있는 질병이 있거나 휴대할 수 없는 기계에 연결되어 있습니다.
11. 피험자는 불안정한 정신과적 상태를 가지고 있거나 정신적으로 연구의 목표, 성격 또는 결과를 이해할 수 없거나 조사자의 의견으로는 피험자의 안전에 허용할 수 없는 위험을 구성하는 상태를 가지고 있습니다.
12. 피험자는 시험용 약물을 받고 있거나, 시험용 장치를 가지고 있거나, 스크리닝 전 30일 이내에 시험용 약물 또는 장치 연구에 참여했습니다.