Исследование по оценке эффективности и безопасности перорального трепростинила у субъектов с легочной гипертензией (ЛГ), связанной с серповидноклеточной анемией (ССБ)

Критерии включения:

1. Субъект должен иметь диагноз ВСС, подтвержденный электрофорезом гемоглобина.
2. Субъект имеет диагноз симптоматической хронической гемолитической анемии Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) группы 5.1 PH.
3. Субъект должен иметь базовую скорость 6MWD более 150 метров при отсутствии сопутствующих травм, болезней или других сопутствующих факторов.
4. У субъекта есть тесты функции легких, проведенные в течение 6 месяцев после скрининга или в течение периода скрининга.
5. Субъект должен получать стабильные дозы другой медикаментозной терапии в течение по крайней мере 30 дней до рандомизации без корректировки дозы, добавления или отмены.
6. Субъект должен оптимально лечиться обычной терапией PH в течение по крайней мере 10 дней до рандомизации без добавления, прекращения или изменения дозы.
7. Субъекты, получающие антагонист эндотелиновых рецепторов (ERA), должны получать терапию более 90 дней и достигать и поддерживать стабильную дозу в течение как минимум 30 дней до рандомизации.
8. Субъекты, получающие блокаторы кальциевых каналов, должны были принимать стабильную дозу в течение как минимум 3 месяцев до рандомизации.

Критерий исключения:

1. Субъект беременна или кормит грудью.
2. Субъект ранее получал пероральный трепростинил или получает ингибитор фосфодиэстеразы типа 5 (ФДЭ5-I).
3. Субъект получал простациклин в течение 30 дней до начала исследования или имел предыдущую непереносимость или значительное отсутствие эффективности любого простациклина или аналога простациклина, что привело к прекращению или неспособности эффективно титровать эту терапию.
4. Субъекту были добавлены, удалены или скорректированы дозы любых других фоновых традиционных методов лечения ЛГ в течение 10 дней до рандомизации.
5. Субъект имеет какое-либо заболевание, связанное с легочной артериальной гипертензией (ЛАГ).
6. У субъекта был вазоокклюзионный криз, острый грудной синдром или незапланированное переливание крови в течение 30 дней после рандомизации.
7. Субъект имеет в анамнезе ишемическую болезнь сердца, включая предшествующий инфаркт миокарда или симптоматическое заболевание коронарной артерии, в течение 6 месяцев до скрининга или фракцию выброса левого желудочка менее 40%, оцененную либо с помощью мультигейтной ангиограммы (MUGA), ангиографии, либо эхокардиограммы. .
8. У субъекта уровни аланинаминотрансферазы (АЛТ) или аспартатаминотрансферазы (АСТ) в 3 или более раз превышают верхний предел нормы, клинически значимое заболевание/дисфункция печени или известное заболевание печени класса B или C по Чайлд-Пью при скрининге.
9. Субъект имеет хроническую почечную недостаточность, что определяется потребностью в диализе.
10. Субъект имеет заболевание опорно-двигательного аппарата, любое заболевание, которое может ограничивать передвижение, или он подключен к непереносимой машине.
11. Субъект имеет нестабильное психическое состояние или психически неспособен понять цели, характер или последствия исследования, или имеет какое-либо состояние, которое, по мнению исследователя, представляет неприемлемый риск для безопасности субъекта.
12. Субъект получает исследуемый препарат, имеет исследуемое устройство или участвовал в исследовании исследуемого препарата или устройства в течение 30 дней до скрининга.