Étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du tréprostinil oral chez des sujets souffrant d'hypertension pulmonaire (HTP) associée à la drépanocytose (SCD)

Critère d'intégration:

1. Le sujet doit avoir un diagnostic de SCD confirmé par électrophorèse de l'hémoglobine.
2. Le sujet a un diagnostic d'anémie hémolytique chronique symptomatique du groupe 5.1 de l'Organisation mondiale de la santé (OMS).
3. Le sujet doit avoir un 6MWD de base supérieur à 150 mètres, en l'absence de blessure, de maladie ou de tout autre facteur de confusion concomitant.
4. Le sujet a des tests de fonction pulmonaire effectués dans les 6 mois suivant le dépistage ou pendant la période de dépistage.
5. Le sujet doit recevoir des doses stables d'un autre traitement médical pendant au moins 30 jours avant la randomisation sans ajustement de dose, ajout ou interruption.
6. Le sujet doit être traité de manière optimale avec une thérapie PH conventionnelle pendant au moins 10 jours avant la randomisation sans ajouts, interruptions ou changements de dose.
7. Les sujets recevant un antagoniste des récepteurs de l'endothéline (ARE) doivent avoir reçu un traitement pendant plus de 90 jours et avoir atteint et maintenu une dose stable pendant au moins 30 jours avant la randomisation.
8. Les sujets recevant des inhibiteurs calciques doivent avoir reçu une dose stable pendant au moins 3 mois avant la randomisation.

Critère d'exclusion:

1. Le sujet est enceinte ou allaitante.
2. Le sujet a déjà reçu du tréprostinil par voie orale ou reçoit un inhibiteur de la phosphodiestérase de type 5 (PDE5-I).
3. - Le sujet a reçu une prostacycline dans les 30 jours précédant le début de l'étude, ou avait une intolérance antérieure ou un manque significatif d'efficacité à toute prostacycline ou analogue de prostacycline qui a entraîné l'arrêt ou l'incapacité de titrer efficacement cette thérapie.
4. Le sujet a eu d'autres thérapies conventionnelles de fond pour l'HTP ajoutées, supprimées ou des doses ajustées dans les 10 jours précédant la randomisation.
5. Le sujet a une maladie associée à l'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP).
6. Le sujet a eu une crise vaso-occlusive, un événement de syndrome thoracique aigu ou une transfusion non programmée dans les 30 jours suivant la randomisation.
7. Le sujet a des antécédents de cardiopathie ischémique, y compris un infarctus du myocarde antérieur ou une maladie coronarienne symptomatique, dans les 6 mois précédant le dépistage ou une fraction d'éjection ventriculaire gauche inférieure à 40 % évaluée par angiographie multigated (MUGA), angiographie ou échocardiogramme .
8. Le sujet a des niveaux d'alanine aminotransférase (ALT) ou d'aspartate aminotransférase (AST) 3 fois ou plus que la limite supérieure de la maladie / du dysfonctionnement hépatique normal, cliniquement significatif, ou une maladie hépatique connue de classe B ou C de Child-Pugh lors du dépistage.
9. Le sujet a une insuffisance rénale chronique, telle que définie par la nécessité d'une dialyse.
10. Le sujet présente un trouble musculo-squelettique, toute maladie susceptible de limiter la déambulation, ou est connecté à une machine non portable.
11. Le sujet a un état psychiatrique instable ou est mentalement incapable de comprendre les objectifs, la nature ou les conséquences de l'étude, ou a une condition qui, de l'avis de l'investigateur, constituerait un risque inacceptable pour la sécurité du sujet.
12. Le sujet reçoit un médicament expérimental, a un dispositif expérimental en place ou a participé à une étude sur un médicament ou un dispositif expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage.