Studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til oral treprostinil hos personer med pulmonal hypertensjon (PH) assosiert med sigdcellesykdom (SCD)

Inklusjonskriterier:

1. Pasienten må ha en diagnose SCD bekreftet ved hemoglobinelektroforese.
2. Personen har en diagnose av symptomatisk Verdens helseorganisasjon (WHO) gruppe 5.1 kronisk hemolytisk anemi PH.
3. Personen må ha en baseline 6MWD større enn 150 meter, i fravær av samtidig skade, sykdom eller annen forstyrrende faktor.
4. Personen har lungefunksjonstester utført innen 6 måneder etter screening eller i løpet av screeningperioden.
5. Pasienten må ha stabile doser av annen medisinsk behandling i minst 30 dager før randomisering uten dosejusteringer, tillegg eller seponeringer.
6. Pasienten må behandles optimalt med konvensjonell PH-terapi i minst 10 dager før randomisering uten tillegg, seponeringer eller doseendringer.
7. Personer som får en endotelinreseptorantagonist (ERA) må ha mottatt behandling i mer enn 90 dager, og har nådd og opprettholdt en stabil dose i minimum 30 dager før randomisering.
8. Personer som får kalsiumkanalblokkere må ha vært på en stabil dose i minimum 3 måneder før randomisering.

Ekskluderingskriterier:

1. Personen er gravid eller ammer.
2. Pasienten har tidligere fått peroralt treprostinil eller får en fosfodiesterase type 5-hemmer (PDE5-I).
3. Pasienten har mottatt et prostacyklin innen 30 dager før studiestart, eller hadde tidligere intoleranse eller betydelig mangel på effekt overfor prostacyklin eller prostacyklinanaloger som resulterte i seponering eller manglende evne til å titrere den behandlingen effektivt.
4. Personen har fått andre konvensjonelle bakgrunnsterapier for PH lagt til, fjernet eller doser justert innen 10 dager før randomisering.
5. Personen har en hvilken som helst sykdom assosiert med pulmonal arteriell hypertensjon (PAH).
6. Personen har hatt en vaso-okklusiv krise, akutt brystsyndrom eller uplanlagt transfusjon innen 30 dager etter randomisering.
7. Personen har en historie med iskemisk hjertesykdom, inkludert et tidligere hjerteinfarkt eller symptomatisk koronarsykdom, innen 6 måneder før screening eller en venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon mindre enn 40 % vurdert ved enten multigated angiogram (MUGA), angiografi eller ekkokardiogram .
8. Personen har nivåer av alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) 3 ganger eller høyere enn den øvre grensen for normal, klinisk signifikant leversykdom/dysfunksjon, eller kjent Child-Pugh klasse B eller C leversykdom ved screening.
9. Pasienten har kronisk nyreinsuffisiens, som definert av kravet om dialyse.
10. Personen har en muskel- og skjelettlidelse, en hvilken som helst sykdom som sannsynligvis vil begrense ambulasjonen, eller er koblet til en maskin som ikke er bærbar.
11. Forsøkspersonen har en ustabil psykiatrisk tilstand eller er mentalt ute av stand til å forstå målene, arten eller konsekvensene av studien, eller har en tilstand som etter etterforskerens mening vil utgjøre en uakseptabel risiko for forsøkspersonens sikkerhet.
12. Forsøkspersonen mottar et undersøkelsesmiddel, har en undersøkelsesenhet på plass, eller har deltatt i en undersøkelsesmedisin eller enhetsstudie innen 30 dager før screening.