Estudo para Avaliar a Eficácia e Segurança do Treprostinil Oral em Indivíduos com Hipertensão Pulmonar (HP) Associada à Doença Falciforme (DF)

Critério de inclusão:

1. O sujeito deve ter um diagnóstico de SCD confirmado por eletroforese de hemoglobina.
2. O sujeito tem um diagnóstico sintomático de anemia hemolítica crônica do Grupo 5.1 da Organização Mundial da Saúde (OMS).
3. O indivíduo deve ter uma linha de base 6MWD maior que 150 metros, na ausência de lesão, doença ou outro fator de confusão concomitante.
4. O sujeito tem testes de função pulmonar conduzidos dentro de 6 meses de Triagem ou durante o período de Triagem.
5. O sujeito deve estar em doses estáveis ​​de outra terapia médica por pelo menos 30 dias antes da randomização sem ajustes de dose, acréscimos ou interrupções.
6. O sujeito deve ser tratado de forma otimizada com terapia de PH convencional por pelo menos 10 dias antes da randomização sem adições, interrupções ou alterações de dose.
7. Os indivíduos que recebem um antagonista do receptor de endotelina (ERA) devem estar recebendo terapia por mais de 90 dias e atingiram e mantiveram uma dose estável por um mínimo de 30 dias antes da randomização.
8. Indivíduos recebendo bloqueadores dos canais de cálcio devem estar em uma dose estável por no mínimo 3 meses antes da randomização.

Critério de exclusão:

1. O sujeito está grávida ou amamentando.
2. O sujeito recebeu anteriormente treprostinil oral ou está recebendo um inibidor da fosfodiesterase tipo 5 (PDE5-I).
3. O sujeito recebeu uma prostaciclina dentro de 30 dias antes do início do estudo, ou teve intolerância anterior ou falta significativa de eficácia a qualquer prostaciclina ou análogo de prostaciclina que resultou na descontinuação ou incapacidade de titular essa terapia de forma eficaz.
4. O sujeito teve quaisquer outras terapias convencionais de base para PH adicionadas, removidas ou doses ajustadas dentro de 10 dias antes da randomização.
5. O sujeito tem qualquer doença associada à hipertensão arterial pulmonar (PAH).
6. O sujeito teve uma crise vaso-oclusiva, evento de síndrome torácica aguda ou transfusão não programada dentro de 30 dias após a randomização.
7. O sujeito tem um histórico de doença cardíaca isquêmica, incluindo um infarto do miocárdio anterior ou doença arterial coronariana sintomática, dentro de 6 meses antes da triagem ou uma fração de ejeção do ventrículo esquerdo inferior a 40% avaliada por angiograma multigated (MUGA), angiografia ou ecocardiograma .
8. O sujeito tem níveis de alanina aminotransferase (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST) 3 vezes ou mais do que o limite superior normal, doença/disfunção hepática clinicamente significativa ou doença hepática Child-Pugh Classe B ou C conhecida na triagem.
9. O sujeito tem insuficiência renal crônica, conforme definido pela necessidade de diálise.
10. O sujeito tem um distúrbio musculoesquelético, qualquer doença que possa limitar a deambulação ou está conectado a uma máquina que não é portátil.
11. O sujeito tem uma condição psiquiátrica instável ou é mentalmente incapaz de compreender os objetivos, a natureza ou as consequências do estudo, ou tem qualquer condição que, na opinião do Investigador, constitua um risco inaceitável para a segurança do sujeito.
12. O sujeito está recebendo um medicamento experimental, tem um dispositivo experimental instalado ou participou de um estudo de medicamento ou dispositivo experimental dentro de 30 dias antes da triagem.