Studie om de werkzaamheid en veiligheid van orale treprostinil te evalueren bij proefpersonen met pulmonale hypertensie (PH) geassocieerd met sikkelcelziekte (SCD)

Inclusiecriteria:

1. De proefpersoon moet een diagnose van SCD hebben, bevestigd door hemoglobine-elektroforese.
2. Het onderwerp heeft een diagnose van symptomatische World Health Organization (WHO) Groep 5.1 chronische hemolytische anemie PH.
3. De proefpersoon moet een Baseline 6MWD van meer dan 150 meter hebben, bij afwezigheid van gelijktijdig letsel, ziekte of andere verstorende factor.
4. Bij de proefpersoon worden longfunctietesten uitgevoerd binnen 6 maanden na de screening of tijdens de screeningsperiode.
5. De proefpersoon moet gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan randomisatie een stabiele dosis andere medische therapie krijgen zonder dosisaanpassingen, toevoegingen of stopzettingen.
6. De proefpersoon moet gedurende ten minste 10 dagen voorafgaand aan randomisatie optimaal worden behandeld met conventionele PH-therapie zonder toevoegingen, stopzettingen of dosisveranderingen.
7. Proefpersonen die een endothelinereceptorantagonist (ERA) krijgen, moeten langer dan 90 dagen zijn behandeld en een stabiele dosis hebben bereikt en behouden gedurende minimaal 30 dagen voorafgaand aan randomisatie.
8. Proefpersonen die calciumantagonisten krijgen, moeten minimaal 3 maanden voorafgaand aan randomisatie een stabiele dosis hebben gehad.

Uitsluitingscriteria:

1. De proefpersoon is zwanger of geeft borstvoeding.
2. De patiënt heeft eerder oraal treprostinil gekregen of krijgt een fosfodiësterase type 5-remmer (PDE5-I).
3. De proefpersoon heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan het begin van het onderzoek prostacycline gekregen, of had eerder intolerantie of significant gebrek aan werkzaamheid voor een prostacycline of prostacycline-analoog die resulteerde in stopzetting of onvermogen om die therapie effectief te titreren.
4. De proefpersoon heeft binnen 10 dagen voorafgaand aan randomisatie andere conventionele achtergrondtherapieën voor PH gekregen, toegevoegd of verwijderd, of doses aangepast.
5. De patiënt heeft een ziekte die verband houdt met pulmonale arteriële hypertensie (PAH).
6. De proefpersoon heeft binnen 30 dagen na randomisatie een vaso-occlusieve crisis, acuut chest syndroom of ongeplande transfusie gehad.
7. De proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van ischemische hartziekte, waaronder een eerder myocardinfarct of symptomatische coronaire hartziekte, binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening of een linkerventrikel-ejectiefractie van minder dan 40%, vastgesteld met een multigated angiogram (MUGA), angiografie of echocardiogram .
8. De proefpersoon heeft een alanineaminotransferase (ALT)- of aspartaataminotransferase (AST)-spiegel van 3 maal of meer dan de bovengrens van de normale, klinisch significante leverziekte/disfunctie, of een bekende Child-Pugh klasse B of C leveraandoening bij de screening.
9. De patiënt heeft chronische nierinsufficiëntie, zoals gedefinieerd door de behoefte aan dialyse.
10. De patiënt heeft een musculoskeletale aandoening, een ziekte die waarschijnlijk het lopen beperkt, of is aangesloten op een machine die niet draagbaar is.
11. De proefpersoon heeft een onstabiele psychiatrische aandoening of is geestelijk niet in staat om de doelstellingen, aard of gevolgen van het onderzoek te begrijpen, of heeft een aandoening die naar de mening van de onderzoeker een onaanvaardbaar risico voor de veiligheid van de proefpersoon zou vormen.
12. De proefpersoon krijgt een onderzoeksgeneesmiddel, heeft een onderzoeksapparaat, of heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening deelgenomen aan een onderzoek naar een medicijn of apparaat.