Tanulmány az orális treprostinil hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére sarlósejtes betegséggel (SCD) társuló pulmonális hipertóniában (PH) szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

1. Az alanynak hemoglobin-elektroforézissel megerősített SCD-diagnózissal kell rendelkeznie.
2. Az alanynál a tünetekkel járó Egészségügyi Világszervezet (WHO) 5.1. csoportja szerinti krónikus hemolitikus anémia PH diagnózisa van.
3. Az alanynak 150 méternél nagyobb alapvonali 6MWD-vel kell rendelkeznie, egyidejű sérülés, betegség vagy egyéb zavaró tényező hiányában.
4. Az alanynál a szűrést követő 6 hónapon belül vagy a szűrési időszak alatt tüdőfunkciós vizsgálatokat végeznek.
5. Az alanynak a véletlen besorolás előtt legalább 30 napig stabil dózisú egyéb gyógyászati ​​terápiában kell részesülnie, dózismódosítás, kiegészítés vagy megszakítás nélkül.
6. Az alanyt a randomizálás előtt legalább 10 napig optimálisan kezelni kell hagyományos PH-terápiával, kiegészítések, megszakítások vagy dózismódosítások nélkül.
7. Az endotelinreceptor antagonistát (ERA) kapó alanyoknak 90 napnál hosszabb ideig kell terápiában részesülniük, és el kell érniük és fenn kell tartaniuk a stabil dózist legalább 30 napig a randomizálás előtt.
8. A kalciumcsatorna-blokkolókat kapó alanyoknak legalább 3 hónapig stabil adagot kell kapniuk a randomizálás előtt.

Kizárási kritériumok:

1. Az alany terhes vagy szoptat.
2. Az alany korábban orális treprostinilt kapott, vagy 5-ös típusú foszfodiészteráz inhibitort (PDE5-I) kap.
3. Az alany a vizsgálat megkezdése előtt 30 napon belül prosztaciklint kapott, vagy bármely prosztaciklinnel vagy prosztaciklin analóggal szembeni intoleranciája vagy jelentős hatékonyságának hiánya volt, ami a terápia abbahagyását vagy hatástalan titrálását eredményezte.
4. Az alanynak a véletlenszerű besorolást megelőző 10 napon belül bármilyen más hagyományos hagyományos PH-terápiát adtak hozzá, eltávolítottak, vagy a dózist módosították.
5. Az alanynak bármilyen pulmonális artériás hipertóniával (PAH) kapcsolatos betegsége van.
6. Az alanynak vazookkluzív krízise, ​​akut mellkasi szindróma eseménye vagy nem tervezett transzfúziója volt a randomizálást követő 30 napon belül.
7. Az alanynak a szűrést megelőző 6 hónapon belül ischaemiás szívbetegsége volt, beleértve a szívizominfarktust vagy a tünetekkel járó koszorúér-betegséget, vagy a bal kamrai ejekciós frakciója kevesebb, mint 40%-a többszörös angiogram (MUGA), angiográfia vagy echokardiogram alapján. .
8. Az alany alanin-aminotranszferáz (ALT) vagy aszpartát-aminotranszferáz (AST) szintje háromszorosa vagy magasabb, mint a normál, klinikailag jelentős májbetegség/diszfunkció felső határa, vagy ismert Child-Pugh B vagy C osztályú májbetegség a szűréskor.
9. Az alany krónikus veseelégtelenségben szenved, a dialízis követelménye szerint.
10. Az alanynak mozgásszervi betegsége van, bármilyen olyan betegsége van, amely valószínűleg korlátozza a mozgást, vagy olyan géphez van csatlakoztatva, amely nem hordozható.
11. Az alany instabil pszichiátriai állapotú, vagy mentálisan nem képes megérteni a vizsgálat céljait, természetét vagy következményeit, vagy olyan állapota van, amely a vizsgáló véleménye szerint elfogadhatatlan kockázatot jelentene az alany biztonságára nézve.
12. Az alany vizsgálati gyógyszert kap, vizsgálati eszköze van a helyén, vagy részt vett egy vizsgálati gyógyszer vagy eszköz vizsgálatában a szűrést megelőző 30 napon belül.