评估口服曲前列环素对镰状细胞病 (SCD) 相关肺动脉高压 (PH) 患者的疗效和安全性的研究

纳入标准：

1. 受试者必须具有通过血红蛋白电泳确认的 SCD 诊断。
2. 受试者被诊断为有症状的世界卫生组织 (WHO) 组 5.1 慢性溶血性贫血 PH。
3. 在没有并发伤害、疾病或其他混杂因素的情况下，受试者的基线 6MWD 必须大于 150 米。
4. 受试者在筛选后 6 个月内或筛选期间进行了肺功能测试。
5. 在随机化之前，受试者必须接受稳定剂量的其他药物治疗至少 30 天，并且没有调整、增加或中断剂量。
6. 在随机分组之前，受试者必须接受常规 PH 疗法的最佳治疗至少 10 天，不得增加、中断或改变剂量。
7. 接受内皮素受体拮抗剂 (ERA) 治疗的受试者必须已接受超过 90 天的治疗，并且在随机分组前已达到并维持稳定剂量至少 30 天。
8. 接受钙通道阻滞剂的受试者在随机分组前必须服用稳定剂量至少 3 个月。

排除标准：

1. 受试者怀孕或哺乳。
2. 受试者先前接受过口服曲前列尼或正在接受 5 型磷酸二酯酶抑制剂 (PDE5-I)。
3. 受试者在研究开始前 30 天内接受过前列环素，或者之前对任何前列环素或前列环素类似物不耐受或明显缺乏疗效，导致中断或无法有效滴定该疗法。
4. 受试者在随机分组前 10 天内已添加、删除或调整了任何其他 PH 背景常规疗法。
5. 受试者患有与肺动脉高压（PAH）相关的任何疾病。
6. 受试者在随机分组后 30 天内发生过血管闭塞危象、急性胸部综合征事件或计划外输血。
7. 受试者在筛选前 6 个月内有缺血性心脏病病史，包括既往心肌梗死或有症状的冠状动脉疾病，或通过多门血管造影 (MUGA)、血管造影或超声心动图评估的左心室射血分数低于 40% .
8. 受试者的丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 或天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 水平是正常上限的 3 倍或更高，临床上显着的肝病/功能障碍，或筛选时已知的 Child-Pugh B 级或 C 级肝病。
9. 受试者患有慢性肾功能不全，如透析要求所定义。
10. 受试者患有肌肉骨骼疾病，任何可能限制行走的疾病，或连接到不可携带的机器。
11. 受试者有不稳定的精神状况或精神上无法理解研究的目标、性质或后果，或具有研究者认为会对受试者安全构成不可接受风险的任何状况。
12. 受试者在筛选前 30 天内正在接受研究药物，有研究设备，或参与了研究药物或设备研究。