Studie för att utvärdera effektivitet och säkerhet av oralt treprostinil hos personer med pulmonell hypertension (PH) associerad med sicklecellssjukdom (SCD)

Inklusionskriterier:

1. Försökspersonen måste ha en diagnos av SCD bekräftad genom hemoglobinelektrofores.
2. Försökspersonen har diagnosen symtomatisk världshälsoorganisationens (WHO) grupp 5.1 kronisk hemolytisk anemi PH.
3. Försökspersonen måste ha en Baseline 6MWD större än 150 meter, i frånvaro av en samtidig skada, sjukdom eller annan förvirrande faktor.
4. Försökspersonen har lungfunktionstester utförda inom 6 månader efter screening eller under screeningperioden.
5. Patienten måste ha stabila doser av annan medicinsk terapi i minst 30 dagar före randomisering utan dosjusteringar, tillägg eller utsättningar.
6. Patienten måste behandlas optimalt med konventionell PH-terapi i minst 10 dagar före randomisering utan tillägg, avbrott eller dosändringar.
7. Patienter som får en endotelinreceptorantagonist (ERA) måste ha fått behandling i mer än 90 dagar och ha nått och bibehållit en stabil dos i minst 30 dagar före randomisering.
8. Försökspersoner som får kalciumkanalblockerare måste ha haft en stabil dos i minst 3 månader före randomisering.

Exklusions kriterier:

1. Personen är gravid eller ammar.
2. Patienten har tidigare fått oralt treprostinil eller får en fosfodiesteras typ 5-hämmare (PDE5-I).
3. Försökspersonen har fått ett prostacyklin inom 30 dagar före studiens början, eller haft tidigare intolerans eller signifikant bristande effekt mot något prostacyklin eller prostacyklinanalog som resulterat i avbrytande eller oförmåga att titrera den behandlingen effektivt.
4. Försökspersonen har fått någon annan konventionell bakgrundsterapi för PH tillsatt, borttagen eller doser justerade inom 10 dagar före randomisering.
5. Patienten har vilken sjukdom som helst associerad med pulmonell arteriell hypertension (PAH).
6. Patienten har haft en vaso-ocklusiv kris, akut bröstsyndrom eller oplanerad transfusion inom 30 dagar efter randomisering.
7. Patienten har en historia av ischemisk hjärtsjukdom, inklusive en tidigare hjärtinfarkt eller symptomatisk kranskärlssjukdom, inom 6 månader före screening eller en vänsterkammarejektionsfraktion mindre än 40 % bedömd med antingen multigated angiogram (MUGA), angiografi eller ekokardiogram .
8. Patienten har nivåer av alaninaminotransferas (ALT) eller aspartataminotransferas (AST) 3 gånger eller högre än den övre gränsen för normal, kliniskt signifikant leversjukdom/dysfunktion, eller känd leversjukdom i Child-Pugh klass B eller C vid screening.
9. Patienten har kronisk njurinsufficiens, enligt definitionen av kravet på dialys.
10. Försökspersonen har en muskel- och skelettsjukdom, någon sjukdom som sannolikt begränsar ambulationen, eller är kopplad till en maskin som inte är bärbar.
11. Försökspersonen har ett instabilt psykiatriskt tillstånd eller är mentalt oförmögen att förstå studiens syften, karaktär eller konsekvenser, eller har något tillstånd som enligt Utredarens uppfattning skulle utgöra en oacceptabel risk för försökspersonens säkerhet.
12. Försökspersonen får ett prövningsläkemedel, har en undersökningsenhet på plats eller har deltagit i en prövningsläkemedel eller enhetsstudie inom 30 dagar före screening.