- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT03055234
Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti perorálního treprostinilu u pacientů s plicní hypertenzí (PH) spojenou se srpkovitou anémií (SCD)
7. dubna 2017 aktualizováno: United Therapeutics
Fáze 3, multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti perorálního treprostinilu u pacientů s plicní hypertenzí spojenou se srpkovitou anémií
Toto je multicentrická, randomizovaná (2:1; perorální treprostinil:placebo), dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie řízená událostí (čas do klinického zhoršení plicní hypertenze [PH]) u subjektů s PH spojenou se srpkovitou anémií (SCD ).
Po zařazení budou subjekty hodnoceny v týdnech 6, 12, 24 a poté každých 12 týdnů po dobu trvání studie.
Subjektům bude povoleno vstoupit do 48týdenního otevřeného prodlouženého období, pokud u nich dojde ke klinickému zhoršení PH.
Přehled studie
Postavení
Staženo
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 3
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekt musí mít diagnózu SCD potvrzenou elektroforézou hemoglobinu.
- Subjekt má diagnózu symptomatická chronická hemolytická anémie PH Světové zdravotnické organizace (WHO) skupiny 5.1.
- Subjekt musí mít základní linii 6MWD větší než 150 metrů, v nepřítomnosti souběžného zranění, nemoci nebo jiného matoucího faktoru.
- Subjekt má testy plicních funkcí provedené do 6 měsíců od screeningu nebo během období screeningu.
- Subjekt musí být na stabilních dávkách jiné léčebné terapie po dobu alespoň 30 dnů před randomizací bez úpravy dávky, přidávání nebo přerušení.
- Subjekt musí být optimálně léčen konvenční PH terapií po dobu alespoň 10 dnů před randomizací bez přidání, přerušení nebo změny dávky.
- Subjekty, které dostávaly antagonistu endotelinového receptoru (ERA), musely dostávat terapii déle než 90 dní a před randomizací dosáhly a udržely stabilní dávku po dobu minimálně 30 dní.
- Subjekty užívající blokátory kalciových kanálů musely být na stabilní dávce minimálně 3 měsíce před randomizací.
Kritéria vyloučení:
- Subjekt je těhotný nebo kojící.
- Subjekt dříve dostával orální treprostinil nebo dostává inhibitor fosfodiesterázy typu 5 (PDE5-I).
- Subjekt dostal prostacyklin během 30 dnů před začátkem studie nebo měl předchozí nesnášenlivost nebo významný nedostatek účinnosti jakéhokoli prostacyklinu nebo analogu prostacyklinu, což vedlo k přerušení nebo neschopnosti účinně titrovat tuto terapii.
- Subjekt měl v průběhu 10 dnů před randomizací přidány, odebraly nebo upravily jakékoli jiné běžné terapie pro PH.
- Subjekt má jakékoli onemocnění spojené s plicní arteriální hypertenzí (PAH).
- Subjekt měl vazookluzivní krizi, příhodu akutního hrudního syndromu nebo neplánovanou transfuzi během 30 dnů od randomizace.
- Subjekt měl v anamnéze ischemickou chorobu srdeční, včetně předchozího infarktu myokardu nebo symptomatického onemocnění koronárních tepen, během 6 měsíců před screeningem nebo ejekční frakci levé komory nižší než 40 % stanovenou buď multigovaným angiogramem (MUGA), angiografií nebo echokardiogramem .
- Subjekt má hladiny alaninaminotransferázy (ALT) nebo aspartátaminotransferázy (AST) 3krát nebo vyšší než je horní hranice normálního, klinicky významného onemocnění/dysfunkce jater nebo známého jaterního onemocnění Child-Pugh třídy B nebo C při screeningu.
- Subjekt má chronickou renální insuficienci, jak je definována požadavkem na dialýzu.
- Subjekt má muskuloskeletální poruchu, jakékoli onemocnění, které pravděpodobně omezuje chůzi, nebo je připojen ke stroji, který není přenosný.
- Subjekt má nestabilní psychiatrický stav nebo je mentálně neschopný porozumět cílům, povaze nebo důsledkům studie, nebo má jakýkoli stav, který by podle názoru zkoušejícího představoval nepřijatelné riziko pro bezpečnost subjektu.
- Subjekt dostává zkoumaný lék, má na místě zkušební zařízení nebo se účastnil studie zkoumaného léku nebo zařízení během 30 dnů před screeningem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: Perorální Treprostinil
Perorální tableta s prodlouženým uvolňováním pro podávání třikrát denně (TID).
|
Perorální tableta s prodlouženým uvolňováním pro TID podání
|
Komparátor placeba: Placebo
Placebo (cukrová pilulka) pro podávání TID
|
Odpovídající placebo pro podávání TID
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Účinek perorálního treprostinilu ve srovnání s placebem na čas do prvního klinického zhoršení PH (morbidita nebo mortalita) u subjektů s PH spojenou s SCD
Časové okno: Výchozí stav až do prvního stanoveného klinického zhoršení PH, hodnoceno do přibližně 4 let
|
Klinické zhoršení je definováno jako výskyt kterékoli 1 z následujících příhod: hospitalizace související s PH a/nebo pravostranným srdečním selháním, zahájení infuze prostacyklinu k léčbě zhoršující se PH, snížení vzdálenosti 6 minut chůze (6MWD) >15 % od Výchozí stav přímo související se studovaným onemocněním.
|
Výchozí stav až do prvního stanoveného klinického zhoršení PH, hodnoceno do přibližně 4 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
Účinek perorálního treprostinilu ve srovnání s placebem na zátěžovou kapacitu hodnocenou pomocí 6minutové vzdálenosti chůze (6MWD)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
|
Výchozí stav do týdne 24
|
Účinek perorálního treprostinilu ve srovnání s placebem na kombinované skóre dušnosti 6MWD/Borg
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
|
Výchozí stav do týdne 24
|
Účinek perorálního treprostinilu ve srovnání s placebem na Borgovo skóre dušnosti
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
|
Výchozí stav do týdne 24
|
Účinek perorálního treprostinilu ve srovnání s placebem na hladiny N-terminálního pro-brain natriuretického peptidu (NT-proBNP)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
|
Výchozí stav do týdne 24
|
Účinek perorálního treprostinilu ve srovnání s placebem na maximální trikuspidální regurgitační rychlost (TRV) hodnocenou transtorakální dopplerovskou echokardiografií
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
|
Výchozí stav do týdne 24
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
1. června 2017
Primární dokončení (Očekávaný)
1. prosince 2021
Dokončení studie (Očekávaný)
1. prosince 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
27. ledna 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. února 2017
První zveřejněno (Aktuální)
16. února 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. dubna 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. dubna 2017
Naposledy ověřeno
1. dubna 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- TDE-SC-301
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Perorální Treprostinil
-
AOP Orphan Pharmaceuticals AGGCP-Service International Ltd. & Co. KG; ANOVA CRO s.r.o.; PharmaLex Belgium; Aixial...NáborPlicní arteriální hypertenzeRakousko, Španělsko, Francie, Německo, Itálie, Česko, Maďarsko, Polsko, Portugalsko, Rumunsko
-
United TherapeuticsUkončenoPlicní hypertenze spojená s HFpEFSpojené státy
-
United TherapeuticsDokončenoPlicní arteriální hypertenzeSpojené státy, Kanada, Indie, Spojené království, Španělsko, Izrael, Austrálie, Belgie, Francie, Rakousko, Čína, Německo, Irsko, Itálie, Mexiko, Holandsko, Polsko, Portugalsko, Portoriko, Švédsko
-
United TherapeuticsUkončenoPlicní Hypertenze | Srdeční Selhání Se Zachovanou Ejekční frakcíSpojené státy
-
United TherapeuticsDokončenoPlicní arteriální hypertenzeSpojené státy
-
United TherapeuticsNáborIdiopatická plicní fibróza | Intersticiální plicní onemocněníTchaj-wan, Belgie, Španělsko, Korejská republika, Německo, Austrálie, Chile, Dánsko, Francie, Mexiko, Izrael, Itálie, Holandsko, Argentina, Nový Zéland, Peru
-
United TherapeuticsZápis na pozvánkuIdiopatická plicní fibróza | Intersticiální plicní onemocněníSpojené státy, Španělsko, Austrálie, Tchaj-wan, Izrael, Korejská republika, Belgie, Francie, Argentina, Chile, Dánsko, Mexiko
-
United TherapeuticsAktivní, ne náborPlicní arteriální hypertenzeSpojené státy
-
United TherapeuticsNáborIntersticiální plicní onemocnění | Progresivní plicní fibrózaSpojené státy, Kanada
-
Insmed IncorporatedDokončenoZdraví dobrovolníciSpojené státy