Ivacaftor と組み合わせた Ataluren を評価するための PTC の研究
2020年3月25日 更新者：Steven M Rowe、University of Alabama at Birmingham
ナンセンス変異嚢胞性線維症の被験者におけるアタルレン（PTC124）と組み合わせたIvacaftorによる長期治療の研究と有効性を評価するための非盲検N of 1研究
この研究の目的は、ナンセンス変異嚢胞性線維症患者の治療法として、アタルレンとイバカフトールの組み合わせを調査することです。
調査の概要
詳細な説明
嚢胞性線維症 (CF) は、嚢胞性線維症膜コンダクタンス レギュレーターまたは CFTR として知られる CF 遺伝子に見られる突然変異に起因する生命を脅かす遺伝性疾患です。
この欠陥により、細胞内外への塩素の正しい吸収が妨げられます。この研究の目的は、特定の嚢胞性線維症変異を有する患者の治療法として、アタルレンとイバカフトールの組み合わせを調査することです。
研究の種類
介入
入学 (実際)
1
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama at Birmingham
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -被験者（および/または彼の親/法定後見人）が試験のすべての関連する側面について通知されたことを示す、署名および日付が記入されたインフォームドコンセント/同意文書の証拠。
- 年齢≧6歳
- 体重≧16kg
- 嚢胞性線維症の診断と CFTR 遺伝子のナンセンス変異の存在の文書化 (過去のジェノタイピングによって決定)
- 有効で再現性のあるスパイロメトリーを実行し、年齢、性別、身長の予測値の 1 秒あたりの強制呼気量 (FEV1) ≥30% および ≤90% を実証する能力。
- -被験者が性的に活発である場合、性交を控えるか、治験薬投与中にバリアまたは医学的避妊法を採用する意欲
- -すべての研究手順と評価を遵守する意欲と能力。
- 現在、イバカフトールを単独で（カリデコ）またはルマカフトールと組み合わせて（オルカンビ）投与されている
除外基準:
- -CFまたはCF関連状態の慢性治療/予防レジメンにおける任意の変更（開始、薬剤の種類の変更、用量変更、スケジュール変更、中断、中止、または再開） スクリーニング前の2週間以内。
- -他の治療臨床試験への継続的な参加。
- -スクリーニング前2週間以内の肺増悪または急性上気道または下気道感染症（ウイルス性疾患を含む）の証拠。
- 継続中の吸入トブラマイシン療法。
- -継続的な免疫抑制療法（プレドニゾンと同等の最大10mg / dまでのコルチコステロイド以外）
- 継続中のワルファリン、フェニトイン、またはトルブタミド療法。
- -固形臓器または血液移植の病歴。
- -陽性のB型肝炎表面抗原検査、C型肝炎抗体検査、またはヒト免疫不全の病歴
- -スクリーニング前4週間以内の肺疾患の主要な合併症（大量の喀血、気胸、または胸水を含む）。
- 妊娠中または授乳中。
- 現在の喫煙者または10パック年以上の喫煙歴（たばこのパック数/日×喫煙年数）。
-以前または進行中の病状（例、腎不全、アルコール依存症、薬物乱用、精神医学的状態）、病歴、身体所見、心電図所見、または研究者の意見では、被験者の安全に悪影響を及ぼす可能性のある検査異常、治療またはフォローアップの過程が完了する可能性は低いか、研究結果の評価を損なう可能性があります。
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研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アタルレン投与
投与された薬物の用量 (mg/kg 体重)
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アタルレン
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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肺機能の尺度としての FEV1
時間枠：1年
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スパイロメトリーによって評価され、リットルのパーセンテージで測定される肺機能に対するアタルレンの効果 (最小値は .0%
リットルとリットルの最大値は人によって異なります)。
値が高いほど、結果が良くなります。
測定値には、2 つの測定ポイント間の変化を報告するために、ベースラインから 1 年までの変化が含まれます。
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1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年1月27日
一次修了 (実際)
2018年12月1日
研究の完了 (実際)
2018年12月31日
試験登録日
最初に提出
2017年8月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年8月18日
最初の投稿 (実際)
2017年8月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年3月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年3月25日
最終確認日
2020年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。