PTC-tutkimus Atalureenin arvioimiseksi yhdessä Ivacaftorin kanssa
keskiviikko 25. maaliskuuta 2020 päivittänyt: Steven M Rowe, University of Alabama at Birmingham
Avoin N/1 tutkimus, jossa arvioitiin pitkäaikaisen ivakaftor-hoidon ja atalureenin (PTC124) yhdistelmähoidon tehokkuutta potilailla, joilla on nonsense-mutaatio kystinen fibroosi
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia atalureenin ja ivakaftorin yhdistelmää hoitona potilaille, joilla on nonsense-mutaatiokystinen fibroosi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Kystinen fibroosi (CF) on henkeä uhkaava geneettinen sairaus, joka johtuu mutaatioista, jotka löytyvät CF-geenistä, joka tunnetaan nimellä kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijä tai CFTR.
Tämä vika estää oikean kloridin imeytymisen soluihin ja soluista. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia atalureenin ja ivakaftorin yhdistelmää hoitona potilaille, joilla on spesifinen kystisen fibroosin mutaatio.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
1
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Todisteet allekirjoitetuista ja päivätyistä tietoon perustuvista suostumus-/suostumusasiakirjoista, jotka osoittavat, että tutkittavalle (ja/tai hänen vanhemmalleen/lailliselle huoltajalleen) on tiedotettu kaikista asiaan liittyvistä kokeen näkökohdista.
- Ikä ≥6 vuotta
- Paino ≥16 kg
- Kystisen fibroosin diagnoosi ja CFTR-geenin nonsense-mutaatioiden olemassaolon dokumentointi historiallisen genotyypityksen perusteella
- Kyky suorittaa kelvollinen, toistettavissa oleva spirometria ja osoittaa pakotetun uloshengityksen tilavuuden 1 sekunnissa (FEV1) ≥30 % ja ≤90 % iän, sukupuolen ja pituuden ennustetusta.
- Jos tutkittava on seksuaalisesti aktiivinen, halukkuus pidättäytyä seksuaalisesta kanssakäymisestä tai käyttää estettä tai lääketieteellistä ehkäisymenetelmää tutkimuslääkkeen annon aikana
- Halu ja kyky noudattaa kaikkia opiskelumenettelyjä ja arviointeja.
- Tällä hetkellä ivakaftoria annetaan joko yksinään (Kalydeco) tai yhdessä lumakaftorin kanssa (Orkambi)
Poissulkemiskriteerit:
- Kaikki muutokset (aloitus, muutos lääketyypissä, annoksen muutos, aikataulun muutos, keskeytys, lopettaminen tai uudelleenaloitus) CF:n tai CF:hen liittyvien sairauksien kroonisessa hoito-/profylaksia-ohjelmassa 2 viikon sisällä ennen seulontaa.
- Jatkuva osallistuminen muihin terapeuttisiin kliinisiin tutkimuksiin.
- Todisteet keuhkojen pahenemisesta tai akuutista ylempien tai alempien hengitysteiden infektiosta (mukaan lukien virussairaudet) 2 viikon sisällä ennen seulontaa.
- Meneillään inhaloitava tobramysiinihoito.
- Meneillään oleva immunosuppressiivinen hoito (muut kuin kortikosteroidit, enintään 10 mg/päivä vastaava prednisonia)
- Käynnissä oleva varfariini-, fenytoiini- tai tolbutamidihoito.
- Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot.
- Positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeenitesti, hepatiitti C -vasta-ainetesti tai ihmisen immuunikato
- Tärkeimmät keuhkosairauden komplikaatiot (mukaan lukien massiivinen hemoptysis, pneumotoraksi tai keuhkopussin effuusio) 4 viikon sisällä ennen seulontaa.
- Raskaus tai imetys.
- Nykyinen tupakoitsija tai tupakointihistoria ≥10 askkivuotta (tupakka-askien määrä/vrk × poltettujen vuosien lukumäärä).
Aiempi tai jatkuva sairaus (esim. munuaisten vajaatoiminta, alkoholismi, huumeiden väärinkäyttö, psykiatrinen tila), sairaushistoria, fyysiset löydökset, EKG-löydökset tai laboratoriopoikkeavuus, joka tutkijan mielestä voisi vaikuttaa haitallisesti tutkittavan turvallisuuteen epätodennäköistä, että hoito- tai seurantajakso saataisiin päätökseen, tai se voisi heikentää tutkimustulosten arviointia.
-
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: atalureenin anto
annetun lääkkeen annos (mg/kg)
|
ataluren
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
FEV1 keuhkojen toiminnan mittana
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
atalureenin vaikutus keuhkojen toimintaan määritettynä spirometrialla ja mitattuna prosentteina litroista (minimiarvo olisi ,0 %
Litrat ja litran enimmäisarvo riippuu henkilöstä toiseen).
Mitä suurempi arvo, sitä parempi lopputulos.
Toimenpide sisältää muutoksen lähtötilanteesta yhteen vuodeksi kahden mittauspisteen välisen muutoksen raportoimiseksi
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 27. tammikuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. joulukuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 31. joulukuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 18. elokuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 18. elokuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 22. elokuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 26. maaliskuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 25. maaliskuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- F160106006
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis