Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

PTC-undersøgelse til evaluering af Ataluren i kombination med Ivacaftor

25. marts 2020 opdateret af: Steven M Rowe, University of Alabama at Birmingham

En åben Label N af 1 undersøgelse til evaluering af undersøgelsen og effektiviteten af ​​langtidsbehandling med Ivacaftor i kombination med Ataluren (PTC124) hos forsøgspersoner med nonsensmutation Cystisk fibrose

Formålet med denne undersøgelse er at udforske kombinationen af ​​ataluren og ivacaftor som behandling for patienter med nonsense mutation cystisk fibrose

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Cystisk fibrose (CF) er en livstruende genetisk lidelse som følge af mutationer fundet i CF-genet kendt som cystisk fibrose transmembrankonduktansregulator eller CFTR. Denne defekt forhindrer korrekt kloridabsorption ind og ud af cellerne Formålet med denne undersøgelse er at udforske kombinationen af ​​ataluren og ivacaftor som behandling for patienter med en specifik cystisk fibrosemutation

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Bevis på underskrevet og dateret informeret samtykke/samtykkedokument(er), der indikerer, at forsøgspersonen (og/eller hans forælder/værge) er blevet informeret om alle relevante aspekter af retssagen.
  2. Alder ≥6 år
  3. Kropsvægt ≥16 kg
  4. Diagnose af cystisk fibrose og dokumentation af tilstedeværelsen af ​​nonsens-mutationer af CFTR-genet, bestemt ved historisk genotyping
  5. Evne til at udføre en gyldig, reproducerbar spirometri med demonstration af et forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) ≥30% og ≤90% af forventet for alder, køn og højde.
  6. Hvis forsøgspersonen er seksuelt aktiv, vilje til at afholde sig fra samleje eller anvende en barriere eller medicinsk præventionsmetode under administrationen af ​​studiets lægemiddel
  7. Vilje og evne til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og vurderinger.
  8. Får i øjeblikket ivacaftor, enten alene (Kalydeco) eller i kombination med lumacaftor (Orkambi)

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver ændring (initiering, ændring i lægemiddeltype, dosisændring, ændring af tidsplanen, afbrydelse, seponering eller genstart) i et kronisk behandlings-/profylakseregime for CF eller for CF-relaterede tilstande inden for 2 uger før screening.
  2. Løbende deltagelse i ethvert andet terapeutisk klinisk forsøg.
  3. Tegn på pulmonal eksacerbation eller akut øvre eller nedre luftvejsinfektion (inklusive virussygdomme) inden for 2 uger før screening.
  4. Igangværende inhaleret tobramycinbehandling.
  5. Igangværende immunsuppressiv behandling (bortset fra kortikosteroider op til 10 mg/d ækvivalent af prednison)
  6. Igangværende warfarin-, phenytoin- eller tolbutamidbehandling.
  7. Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation.
  8. En historie med positiv hepatitis B overfladeantigentest, hepatitis C antistoftest eller human immundefekt
  9. Større komplikationer af lungesygdomme (herunder massiv hæmotyse, pneumothorax eller pleural effusion) inden for 4 uger før screening.
  10. Graviditet eller amning.
  11. Aktuel ryger eller en rygehistorie på ≥10 pakkeår (antal cigaretpakker/dag × antal år røget).

  12. Tidligere eller igangværende medicinsk tilstand (f.eks. nyresvigt, alkoholisme, stofmisbrug, psykiatrisk tilstand), sygehistorie, fysiske fund, EKG-fund eller laboratorieabnormitet, som efter investigators mening kan have en negativ indvirkning på patientens sikkerhed, gør det usandsynligt, at behandlingsforløbet eller opfølgningen ville blive afsluttet, eller kunne forringe vurderingen af ​​undersøgelsesresultater.

    -

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ataluren administration
dosis af det administrerede lægemiddel (mg/kg kropsvægt)
Medicin: Ataluren
ataluren

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
FEV1 som mål for lungefunktion
Tidsramme: 1 år
effekt af ataluren på lungefunktionen vurderet ved spirometri og målt ved procentdel af liter (minimumsværdi ville være 0,0 % Liter og maksimal værdi af liter afhænger fra person til person). Jo højere værdi, jo bedre resultat. Foranstaltningen vil omfatte ændringen fra baseline til et år for at rapportere en ændring mellem de to målepunkter
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Alabama at Birmingham

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. januar 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2018

Studieafslutning (Faktiske)

31. december 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. august 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. august 2017

Først opslået (Faktiske)

22. august 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. marts 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. marts 2020

Sidst verificeret

1. marts 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • F160106006

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uruguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner