PTC-Studie zur Bewertung von Ataluren in Kombination mit Ivacaftor

Einschlusskriterien:

1. Nachweis der unterschriebenen und datierten Einverständniserklärung / Zustimmungsdokumente, aus denen hervorgeht, dass der Proband (und / oder sein Elternteil / Erziehungsberechtigter) über alle relevanten Aspekte der Studie informiert wurde.
2. Alter ≥6 Jahre
3. Körpergewicht ≥16 kg
4. Diagnose von Mukoviszidose und Dokumentation des Vorhandenseins einer Nonsense-Mutation des CFTR-Gens, wie durch historische Genotypisierung bestimmt
5. Fähigkeit zur Durchführung einer gültigen, reproduzierbaren Spirometrie mit Nachweis eines forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (FEV1) ≥ 30 % und ≤ 90 % des für Alter, Geschlecht und Größe vorhergesagten.
6. Wenn das Subjekt sexuell aktiv ist, Bereitschaft, während der Verabreichung des Studienmedikaments auf Geschlechtsverkehr zu verzichten oder eine Barriere- oder medizinische Verhütungsmethode anzuwenden
7. Bereitschaft und Fähigkeit, alle Studienverfahren und -prüfungen einzuhalten.
8. Derzeit verabreicht Ivacaftor, entweder allein (Kalydeco) oder in Kombination mit Lumacaftor (Orkambi)

Ausschlusskriterien:

1. Jegliche Änderung (Einleitung, Änderung der Art des Medikaments, Dosisänderung, Planänderung, Unterbrechung, Beendigung oder Wiederaufnahme) in einem chronischen Behandlungs-/Prophylaxeschema für CF oder für CF-bezogene Erkrankungen innerhalb von 2 Wochen vor dem Screening.
2. Laufende Teilnahme an anderen therapeutischen klinischen Studien.
3. Nachweis einer pulmonalen Exazerbation oder einer akuten Infektion der oberen oder unteren Atemwege (einschließlich Viruserkrankungen) innerhalb von 2 Wochen vor dem Screening.
4. Fortlaufende inhalative Tobramycin-Therapie.
5. Laufende immunsuppressive Therapie (außer Kortikosteroiden bis zu 10 mg/d Äquivalent von Prednison)
6. Laufende Therapie mit Warfarin, Phenytoin oder Tolbutamid.
7. Vorgeschichte einer soliden Organ- oder hämatologischen Transplantation.
8. Eine Vorgeschichte mit positivem Hepatitis-B-Oberflächenantigentest, Hepatitis-C-Antikörpertest oder menschlicher Immunschwäche
9. Schwerwiegende Komplikationen einer Lungenerkrankung (einschließlich massiver Hämoptyse, Pneumothorax oder Pleuraerguss) innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening.
10. Schwangerschaft oder Stillzeit.
11. Aktueller Raucher oder eine Rauchergeschichte von ≥ 10 Packungsjahren (Anzahl Zigarettenpackungen/Tag × Anzahl gerauchter Jahre).

12. Frühere oder anhaltende Erkrankungen (z. B. Nierenversagen, Alkoholismus, Drogenmissbrauch, psychiatrische Erkrankung), Krankengeschichte, körperliche Befunde, EKG-Befunde oder Laboranomalien, die nach Ansicht des Ermittlers die Sicherheit des Probanden beeinträchtigen könnten unwahrscheinlich, dass der Behandlungsverlauf oder die Nachsorge abgeschlossen würden, oder die Beurteilung der Studienergebnisse beeinträchtigen könnten.

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