联合 Ivacaftor 评估 Ataluren 的 PTC 研究

纳入标准：

1. 签署并注明日期的知情同意书/同意文件的证据表明受试者（和/或其父母/法定监护人）已被告知试验的所有相关方面。
2. 年龄≥6岁
3. 体重≥16公斤
4. 根据历史基因分型确定囊性纤维化的诊断和 CFTR 基因无义突变存在的记录
5. 能够执行有效、可重复的肺活量测定，并证明 1 秒用力呼气量 (FEV1) ≥ 30% 且≤ 年龄、性别和身高预测值的 90%。
6. 如果受试者性活跃，愿意在研究药物给药期间放弃性交或使用屏障或医学避孕方法
7. 愿意并有能力遵守所有学习程序和评估。
8. 目前正在单独使用 ivacaftor（Kalydeco）或与 lumacaftor（Orkambi）联合使用

排除标准：

1. 筛选前 2 周内 CF 或 CF 相关病症的慢性治疗/预防方案的任何变化（启动、药物类型变化、剂量修改、时间表修改、中断、中断或重新启动）。
2. 持续参与任何其他治疗性临床试验。
3. 筛选前 2 周内有肺部恶化或急性上呼吸道或下呼吸道感染（包括病毒性疾病）的证据。
4. 正在进行吸入妥布霉素治疗。
5. 正在进行的免疫抑制治疗（皮质类固醇除外，剂量高达 10 毫克/天，相当于泼尼松）
6. 正在进行的华法林、苯妥英钠或甲苯磺丁脲治疗。
7. 实体器官或血液移植史。
8. 乙型肝炎表面抗原检测阳性、丙型肝炎抗体检测阳性或人体免疫缺陷病史
9. 筛选前 4 周内肺部疾病的主要并发症（包括大咯血、气胸或胸腔积液）。
10. 怀孕或哺乳。
11. 当前吸烟者或吸烟史≥10 包年（香烟包数/天 × 吸烟年数）。

12. 先前或正在进行的医疗状况（例如，肾功能衰竭、酒精中毒、药物滥用、精神状况）、病史、身体检查结果、心电图检查结果或研究者认为可能对受试者安全产生不利影响的实验室异常，使其成为治疗或随访过程不太可能完成，或可能影响研究结果的评估。

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