Ivacaftor와 조합하여 Ataluren을 평가하기 위한 PTC 연구

포함 기준:

1. 피험자(및/또는 그의 부모/법적 보호자)가 시험의 모든 관련 측면에 대해 통보받았음을 나타내는 서명 및 날짜가 기재된 사전 동의/동의 문서의 증거.
2. 연령 ≥6세
3. 체중 ≥16kg
4. 낭포성 섬유증의 진단 및 역사적 유전형 분석에 의해 결정된 CFTR 유전자의 무의미한 돌연변이의 존재에 대한 기록
5. 연령, 성별 및 키에 대한 예측치의 30% 이상 및 90% 이하인 1초 간 강제 호기량(FEV1)의 입증과 함께 유효하고 재현 가능한 폐활량 측정을 수행할 수 있는 능력.
6. 피험자가 성적으로 활발한 경우, 연구 약물 투여 동안 성교를 자제하거나 장벽 또는 의학적 피임 방법을 사용하려는 의지
7. 모든 연구 절차 및 평가를 준수할 의지와 능력.
8. 현재 ivacaftor 단독 투여(Kalydeco) 또는 lumacaftor와 병용 투여(Orkambi)

제외 기준:

1. 스크리닝 전 2주 이내에 CF 또는 CF 관련 상태에 대한 만성 치료/예방 요법의 모든 변경(시작, 약물 유형 변경, 용량 수정, 일정 수정, 중단, 중단 또는 재개).
2. 기타 치료 임상 시험에 지속적으로 참여.
3. 스크리닝 전 2주 이내에 폐 악화 또는 급성 상기도 또는 하기도 감염(바이러스성 질병 포함)의 증거.
4. 지속적인 흡입형 토브라마이신 요법.
5. 지속적인 면역억제 요법(프레드니손에 상응하는 최대 10mg/d까지의 코르티코스테로이드 제외)
6. 진행 중인 와파린, 페니토인 또는 톨부타마이드 요법.
7. 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력.
8. 양성 B형 간염 표면 항원 검사, C형 간염 항체 검사 또는 인간 면역결핍의 병력
9. 스크리닝 전 4주 이내에 폐 질환의 주요 합병증(대량 객혈, 기흉 또는 흉막삼출 포함).
10. 임신 또는 모유 수유.
11. 현재 흡연자 또는 10갑년 이상의 흡연력(담배갑 수/일 × 흡연 년수).

12. 이전 또는 현재 진행 중인 의학적 상태(예: 신부전, 알코올 중독, 약물 남용, 정신 질환), 병력, 신체 소견, ECG 소견 또는 검사자의 의견에 따라 피험자의 안전에 악영향을 미칠 수 있는 실험실 이상은 치료 과정 또는 후속 조치가 완료될 가능성이 낮거나 연구 결과의 평가를 손상시킬 수 있습니다.

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