Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie PTC mające na celu ocenę Atalurenu w skojarzeniu z iwakaftorem

25 marca 2020 zaktualizowane przez: Steven M Rowe, University of Alabama at Birmingham

Otwarte badanie nr N z 1 oceniające badanie i skuteczność długotrwałego leczenia iwakaftorem w skojarzeniu z atalurenem (PTC124) u pacjentów z mutacją nonsensowną mukowiscydozą

Celem tego badania jest zbadanie połączenia atalurenu i iwakaftoru w leczeniu pacjentów z mukowiscydozą z mutacją nonsensowną

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Mukowiscydoza (CF) jest zagrażającą życiu chorobą genetyczną wynikającą z mutacji znalezionych w genie mukowiscydozy, znanym jako regulator transbłonowego przewodnictwa mukowiscydozy lub CFTR. Wada ta uniemożliwia prawidłowe wchłanianie chlorków do i z komórek Celem tego badania jest zbadanie połączenia atalurenu i iwakaftoru w leczeniu pacjentów ze specyficzną mutacją mukowiscydozy

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dowód w postaci podpisanej i opatrzonej datą świadomej zgody/dokumentów zgody wskazujących, że uczestnik (i/lub jego rodzic/opiekun prawny) został poinformowany o wszystkich istotnych aspektach badania.
  2. Wiek ≥6 lat
  3. Masa ciała ≥16 kg
  4. Rozpoznanie mukowiscydozy i udokumentowanie obecności nonsensownych mutacji genu CFTR, stwierdzonych na podstawie historycznego genotypowania
  5. Zdolność do wykonania ważnej, powtarzalnej spirometrii z wykazaniem natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) ≥30% i ≤90% wartości przewidywanej dla wieku, płci i wzrostu.
  6. Jeśli pacjentka jest aktywna seksualnie, chęć powstrzymania się od stosunku płciowego lub stosowania mechanicznej lub medycznej metody antykoncepcji podczas podawania badanego leku
  7. Chęć i zdolność do przestrzegania wszystkich procedur badawczych i ocen.
  8. Obecnie podawany iwakaftor, sam (Kalydeco) lub w połączeniu z lumakaftorem (Orkambi)

Kryteria wyłączenia:

  1. Jakakolwiek zmiana (rozpoczęcie, zmiana rodzaju leku, modyfikacja dawki, modyfikacja schematu, przerwanie, odstawienie lub ponowne rozpoczęcie) w schemacie przewlekłego leczenia/profilaktyki mukowiscydozy lub chorób związanych z mukowiscydozą w ciągu 2 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  2. Bieżący udział w jakimkolwiek innym terapeutycznym badaniu klinicznym.
  3. Dowody zaostrzenia płuc lub ostrej infekcji górnych lub dolnych dróg oddechowych (w tym chorób wirusowych) w ciągu 2 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  4. Trwająca terapia wziewna tobramycyną.
  5. Trwająca terapia immunosupresyjna (inna niż kortykosteroidy w dawce do 10 mg/d ekwiwalentu prednizonu)
  6. Trwająca terapia warfaryną, fenytoiną lub tolbutamidem.
  7. Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego.
  8. Historia dodatniego testu antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B, testu na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C lub ludzkiego niedoboru odporności
  9. Poważne powikłania choroby płuc (w tym masywne krwioplucie, odma opłucnowa lub wysięk opłucnowy) w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  10. Ciąża lub karmienie piersią.
  11. Aktualny palacz lub historia palenia ≥10 paczkolat (liczba paczek papierosów dziennie × liczba lat palenia).

  12. Wcześniejszy lub aktualny stan zdrowia (np. niewydolność nerek, alkoholizm, nadużywanie narkotyków, stan psychiczny), historia medyczna, objawy fizyczne, wyniki EKG lub nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych, które w opinii badacza mogą niekorzystnie wpłynąć na bezpieczeństwo podmiotu, sprawiają, że mało prawdopodobne, aby cykl leczenia lub obserwacja została zakończona, lub mogłyby zakłócić ocenę wyników badania.

    -

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: podanie atalurenu
dawka podawanego leku (mg/kg masy ciała)
Lek: Ataluren
ataluren

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
FEV1 jako miara funkcji płuc
Ramy czasowe: 1 rok
wpływ atalurenu na czynność płuc oceniany za pomocą spirometrii i mierzony procentowo w litrach (minimalna wartość wynosiłaby 0,0% Litry i maksymalna wartość litrów zależy od osoby). Im wyższa wartość, tym lepszy wynik. Miara będzie obejmować zmianę od wartości bazowej do jednego roku, aby zgłosić zmianę między dwoma punktami pomiarowymi
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Alabama at Birmingham

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 stycznia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 grudnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 sierpnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 sierpnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 sierpnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 marca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 marca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • F160106006

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Ataluren

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj