自己不活化レンチウイルスベクターを用いたベータサラセミアの遺伝子治療
2026年8月24日 更新者：Lung-Ji Chang、Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
これは、欠陥遺伝子を機能的に修正するために自己不活化レンチウイルスベクターを使用してベータサラセミアを治療するための遺伝子導入の第I/II相臨床試験です。
目的は、遺伝子導入臨床プロトコルの安全性と有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
サラセミアは、世界中で最も一般的な遺伝性疾患と考えられています。 ベータサラセミアは、ベータグロビンタンパク質をコードするベータグロビン遺伝子の変異によって引き起こされ、無効な赤血球生成、溶血および貧血を引き起こします。 現在、サラセミアの唯一の治療法は血縁適合性のあるドナーからの骨髄移植であるが、これには移植関連死亡、移植片対宿主病の重大なリスクがあり、供給源が限られている。 したがって、修正された遺伝子で遺伝子改変された患者自身の幹細胞の移植によって達成される遺伝子導入は、サラセミアを治癒する可能性がある。
この研究では、研究室で行われる実験的遺伝子導入手順を使用して、自己不活化レンチウイルスベクターを使用して関連遺伝子を参加者の自己幹細胞に挿入します。 この研究の目的は、遺伝子導入手順の安全性と有効性を評価し、遺伝子修正された細胞が個体内で新しい健康な血球を生成する能力を判定することです。
研究の種類
介入
入学 (推定)
20
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Lung-Ji Chang, PhD
- 電話番号：+86 0755-86573763
- メール：c@szgimi.org
研究場所
-
-
Guangdong
-
Shenzhen、Guangdong、中国、518000
- Shenzhen Geno-immune Medical Institute
-
コンタクト：
- Lung-Ji Chang, PhD
- 電話番号：+86 0755-86573763
- メール：c@szgimi.org
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4年～70年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- ベータサラテミアの診断。
- 年齢：4歳以上。
- カルノフスキー: ≥ 80%。
- 左心室駆出率 (LVEF): > 50%;明らかな心臓病や肺高血圧はありません。
- 肺機能は正常です。 1 秒間の努力呼気量 (FEV1) および肺活量が 60% を超え、DLCO > 50%。
- 血清クレアチニン ≤ 2 × 正常範囲の上限。
- MRIでは、心臓と肝臓に過剰な鉄負荷はなく、重度の肝硬変も見られませんでした。
- 正常な凝固。
- 研究固有の手順の前に書面によるインフォームドコンセントを取得します。
除外基準:
- 活動性悪性疾患（ボーエン病または子宮頸がん以外）の診断。または癌の家族歴がある。
- 脊髄症、腫瘍関連の細胞遺伝学的変化、またはその他のより重篤な血液疾患。
- 入学前6か月以内にアルコール依存症の経験がある。
- てんかんの歴史。
- 骨髄移植の既往。
- 利用可能な HLA 同一の関連ドナーの存在。
- 妊娠中または授乳中の女性。
- -HCV（HCV抗体陽性）、HBV（HBsAg陽性）、HIV（HIV抗体陽性）、HTLV（HTLV抗体陽性）、梅毒トレポネーマ抗体陽性、または結核培養陽性に感染した被験者。
- 研究者の意見では、患者は研究に参加する資格がない、または参加できない可能性があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：Gene-modified autologous hematopoeitic stem cells
Gene-modified autologous hematopoeitic stem cells transduced with lentiviral vector carrying the beta-globin gene ex vivo
|
1 infusion of 5x10^6~1x10^7 per kilogram body weight gene-modified cells; or more infusions depending on the circumstances
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
CTCAE バージョン 4.0 標準を使用して有害事象のレベルを評価する患者の安全性
時間枠：6ヵ月
|
生理的パラメータ（サイトカイン反応、発熱、症状の測定）
|
6ヵ月
|
|
Tolerability of transplanted cells that are transduced ex vivo & transplanted in subjects with ß-thalassemia major conditioned with a reduced-intensity non-myeloablative preparative regimen.
時間枠：1 year
|
Monitoring the following: The occurrence of insertional oncogenesis, which will be investigated by monitoring peripheral blood cell counts & leukocyte clonality using PCR and sequencing analysis, and qPCR for vector copy number.
|
1 year
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
Treatment responses
時間枠：1 year
|
Blood routine indexes will be recorded before and after treatment.
Objective response, such as complete response (CR), partial response (PR), stable disease (SD), or progressive disease (PD) will be assessed.
|
1 year
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Lung-Ji Chang, PhD、Shenzhen Geno-immune Medical Institute
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年12月31日
一次修了 (推定)
2029年12月31日
研究の完了 (推定)
2030年12月31日
試験登録日
最初に提出
2017年11月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年11月20日
最初の投稿 (実際)
2017年11月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月24日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GIMI-IRB-17008
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。