Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia genowa talasemii beta przy użyciu samoinaktywującego się wektora lentiwirusowego

28 listopada 2017 zaktualizowane przez: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
Jest to badanie kliniczne fazy I/II dotyczące transferu genów w celu leczenia talasemii beta przy użyciu samoinaktywującego się wektora lentiwirusowego w celu funkcjonalnego skorygowania wadliwego genu (genów). Celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności protokołu klinicznego transferu genów.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Talasemia jest uważana za najczęstszą chorobę genetyczną na świecie. Talasemia beta spowodowana jest mutacjami w genie beta-globiny, który koduje białko beta-globiny, co prowadzi do nieskutecznej erytropoezy, hemolizy i niedokrwistości. Obecnie jedynym lekarstwem na talasemię jest przeszczep szpiku kostnego od spokrewnionego, zgodnego dawcy, który wiąże się jednak ze znacznym ryzykiem śmiertelności związanej z przeszczepem, chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi i ograniczonym źródłem. Dlatego transfer genów, uzyskany poprzez przeszczep własnych komórek macierzystych pacjenta, które zostały genetycznie zmodyfikowane za pomocą skorygowanego genu, może potencjalnie wyleczyć talasemię.

W tym badaniu zostanie wykorzystana eksperymentalna procedura transferu genów przeprowadzona w laboratorium w celu wprowadzenia pokrewnego genu do autologicznych komórek macierzystych uczestnika przy użyciu samoinaktywującego się wektora lentiwirusowego. Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności procedury transferu genów oraz określenie zdolności komórek z korekcją genu do generowania nowych, zdrowych komórek krwi u poszczególnych osób.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

20

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Chiny, 518000
        • Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 70 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie beta-talatemii.
  2. Wiek: ≥ 4 lata.
  3. Karnofsky'ego: ≥ 80%.
  4. Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF): > 50%; brak oczywistej choroby serca i nadciśnienia płucnego.
  5. Czynność płuc jest prawidłowa; natężona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy (FEV1) i pojemność życiowa większa niż 60% i DLCO > 50%.
  6. Stężenie kreatyniny w surowicy ≤ 2 × górna granica normy.
  7. MRI nie wykazał obciążenia superżelazem w sercu i wątrobie ani ciężkiej marskości wątroby.
  8. Normalna koagulacja.
  9. Pisemna, świadoma zgoda uzyskana przed jakimikolwiek procedurami związanymi z badaniem.

Kryteria wyłączenia:

  1. Rozpoznanie czynnej choroby nowotworowej (innej niż choroba Bowena lub rak szyjki macicy); lub ma rodzinną historię raka.
  2. Mielopatia, zmiany cytogenetyczne związane z nowotworem lub inne cięższe choroby krwi.
  3. Miał doświadczenie z alkoholizmem w ciągu 6 miesięcy przed rejestracją.
  4. Historia epilepsji.
  5. Historia transplantacji szpiku kostnego.
  6. Istnienie dostępnego dawcy spokrewnionego z identycznym HLA.
  7. Samice w ciąży lub karmiące.
  8. Pacjent zakażony HCV (dodatni na obecność przeciwciał HCV), HBV (dodatni na obecność HBsAg), HIV (dodatni na obecność przeciwciał przeciwko HIV), HTLV (dodatni na przeciwciała HTLV), dodatni na obecność przeciwciał przeciwko Treponema pallidum lub pozytywny wynik hodowli gruźlicy.
  9. Pacjenci, zdaniem badaczy, mogą nie kwalifikować się lub nie być w stanie podporządkować się badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Autologiczne komórki macierzyste zmodyfikowane genetycznie
Autologiczne komórki macierzyste transdukowane wektorem lentiwirusowym niosącym pokrewny gen ex vivo
Genetyczny: Autologiczne komórki macierzyste zmodyfikowane genetycznie
1 infuzja na 5x10^6~1x10^7 komórek zmodyfikowanych genetycznie; lub więcej infuzji w zależności od okoliczności

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo pacjentów stosujących standard CTCAE wersja 4.0 do oceny poziomu zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Parametr fizjologiczny (pomiar odpowiedzi cytokinowej, gorączka, objawy)
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Jakość życia
Ramy czasowe: 1 rok
Jakość życia będzie mierzona za pomocą Oceny Funkcjonalnej Ogólnej Terapii Nowotworu (FACT-G) przed i po leczeniu.
1 rok
Odpowiedzi na leczenie
Ramy czasowe: 1 rok
Rutynowe wskaźniki krwi zostaną pobrane przed i po leczeniu. Obiektywna odpowiedź, taka jak odpowiedź całkowita (CR), odpowiedź częściowa (PR), choroba stabilna (SD) lub choroba postępująca (PD) zostanie oceniona na podstawie kryteriów oceny odpowiedzi w guzach litych (RECIST) wer. 1.1.
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2017

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 stycznia 2019

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

31 grudnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 listopada 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 listopada 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 listopada 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 listopada 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 listopada 2017

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GIMI-IRB-17008

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Beta-talasemia

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Greece

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj