Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Genterapi av beta-thalassemi ved bruk av en selvinaktiverende lentiviral vektor

24. august 2026 oppdatert av: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
Dette er en fase I/II klinisk studie av genoverføring for behandling av Beta-thalassemi ved bruk av en selvinaktiverende lentiviral vektor for funksjonelt å korrigere det eller de defekte genene. Målene er å evaluere sikkerheten og effekten av den kliniske protokollen for genoverføring.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Thalassemi regnes som den vanligste genetiske lidelsen over hele verden. Beta-thalassemi er forårsaket av mutasjoner i beta-globingenet som koder for beta-globin-proteinet, noe som fører til ineffektiv erytropoese, hemolyse og anemi. Foreløpig er den eneste kuren for thalassemi benmargstransplantasjon fra en beslektet, kompatibel donor, som imidlertid har betydelig risiko for transplantasjonsrelatert dødelighet, graft versus host sykdom og begrenset kilde. Derfor kan genoverføring, oppnådd ved transplantasjon av pasientens egne stamceller som har blitt genmodifisert med det korrigerte genet, potensielt kurere talassemi.

Denne studien vil bruke en eksperimentell genoverføringsprosedyre utført i et laboratorium for å sette det relaterte genet inn i deltakerens autologe stamceller ved å bruke en selvinaktiverende lentiviral vektor. Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten og effektiviteten til genoverføringsprosedyren og å bestemme evnen til de genkorrigerte cellene til å generere nye, friske blodceller hos individer.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

20

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Lung-Ji Chang, PhD
  • Telefonnummer: +86 0755-86573763
  • E-post: c@szgimi.org

Studiesteder

  • Kina
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Kina, 518000
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute
        • Ta kontakt med:
          • Lung-Ji Chang, PhD
          • Telefonnummer: +86 0755-86573763
          • E-post: c@szgimi.org

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 70 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnose av beta-thalatemi.
  2. Alder: ≥ 4 år.
  3. Karnofsky: ≥ 80 %.
  4. Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF): > 50 %; ingen åpenbar hjertesykdom og pulmonal hypertensjon.
  5. Lungefunksjonen er normal; tvunget ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV1) og vitalkapasitet større enn 60 % og DLCO > 50 %.
  6. Serumkreatinin ≤ 2 × øvre grense for normalområdet.
  7. MR viste ingen superjernbelastning i hjerte og lever, og ingen alvorlig skrumplever.
  8. Normal koagulasjon.
  9. Skriftlig, informert samtykke innhentet før eventuelle studiespesifikke prosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Diagnose av aktiv ondartet sykdom (annet enn Bowen sykdom eller livmorhalskreft); eller har familiehistorie med kreft.
  2. Myelopati, tumorrelaterte cytogenetiske endringer eller andre mer alvorlige blodsykdommer.
  3. Har alkoholismeerfaring innen 6 måneder før påmelding.
  4. Historie om epilepsi.
  5. Historie om benmargstransplantasjon.
  6. Eksistensen av en tilgjengelig HLA-identisk relatert donor.
  7. Drektige eller ammende kvinner.
  8. Person infisert med HCV (HCV-antistoffpositiv), HBV (HBsAg-positiv), HIV (HIV-antistoffpositiv), HTLV (HTLV-antistoffpositiv), Treponema pallidum-antistoffpositiv eller TB-kulturpositiv.
  9. Pasienter, etter etterforskernes mening, kan ikke være kvalifisert eller ikke i stand til å overholde studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Gene-modified autologous hematopoeitic stem cells
Gene-modified autologous hematopoeitic stem cells transduced with lentiviral vector carrying the beta-globin gene ex vivo
Genetisk: Gene-modified autologous hematopoeitic stem cells
1 infusion of 5x10^6~1x10^7 per kilogram body weight gene-modified cells; or more infusions depending on the circumstances

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet hos pasienter som bruker CTCAE versjon 4.0 standard for å evaluere nivået av uønskede hendelser
Tidsramme: 6 måneder
Fysiologisk parameter (måling av cytokinrespons, feber, symptomer)
6 måneder
Tolerability of transplanted cells that are transduced ex vivo & transplanted in subjects with ß-thalassemia major conditioned with a reduced-intensity non-myeloablative preparative regimen.
Tidsramme: 1 year
Monitoring the following: The occurrence of insertional oncogenesis, which will be investigated by monitoring peripheral blood cell counts & leukocyte clonality using PCR and sequencing analysis, and qPCR for vector copy number.
1 year

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Treatment responses
Tidsramme: 1 year
Blood routine indexes will be recorded before and after treatment. Objective response, such as complete response (CR), partial response (PR), stable disease (SD), or progressive disease (PD) will be assessed.
1 year

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Lung-Ji Chang, PhD, Shenzhen Geno-immune Medical Institute

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

31. desember 2026

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2029

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. november 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. november 2017

Først lagt ut (Faktiske)

24. november 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GIMI-IRB-17008

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere