Terapia gênica da talassemia beta usando um vetor lentiviral autoinativado
24 de agosto de 2026 atualizado por: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
Este é um ensaio clínico de Fase I/II de transferência de genes para tratamento de beta-talassemia usando um vetor lentiviral auto-inativado para corrigir funcionalmente o(s) gene(s) defeituoso(s).
Os objetivos são avaliar a segurança e eficácia do protocolo clínico de transferência de genes.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A talassemia é considerada a doença genética mais comum em todo o mundo. A beta-talassemia é causada por mutações no gene da beta-globina que codifica a proteína beta-globina, levando à eritropoiese ineficaz, hemólise e anemia. Atualmente, a única cura para a talassemia é o transplante de medula óssea de um doador compatível compatível, que tem, no entanto, o risco significativo de mortalidade relacionada ao transplante, doença do enxerto versus hospedeiro e fonte limitada. Portanto, a transferência de genes, conseguida pelo transplante de células-tronco do próprio paciente que foram geneticamente modificadas com o gene corrigido, poderia potencialmente curar a talassemia.
Este estudo usará um procedimento experimental de transferência de genes realizado em laboratório para inserir o gene relacionado nas células-tronco autólogas do participante usando um vetor lentiviral auto-inativado. O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a eficácia do procedimento de transferência de genes e determinar a capacidade das células corrigidas por genes em gerar novas células sanguíneas saudáveis em indivíduos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
20
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Lung-Ji Chang, PhD
- Número de telefone: +86 0755-86573763
- E-mail: c@szgimi.org
Locais de estudo
-
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Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, China, 518000
- Shenzhen Geno-immune Medical Institute
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Contato:
- Lung-Ji Chang, PhD
- Número de telefone: +86 0755-86573763
- E-mail: c@szgimi.org
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
4 anos a 70 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de Beta Talatemia.
- Idade: ≥ 4 anos.
- Karnofsky: ≥ 80%.
- Fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE): > 50%; sem doença cardíaca óbvia e hipertensão pulmonar.
- A função pulmonar é normal; volume expiratório forçado no primeiro segundo (VEF1) e capacidade vital maior que 60% e DLCO > 50%.
- Creatinina sérica ≤ 2 × limite superior da faixa normal.
- A ressonância magnética não mostrou carga de superferro no coração e no fígado e nenhuma cirrose grave.
- Coagulação Normal.
- Consentimento informado e por escrito obtido antes de quaisquer procedimentos específicos do estudo.
Critério de exclusão:
- Diagnóstico de doença maligna ativa (exceto doença de Bowen ou câncer cervical); ou tem histórico familiar de câncer.
- Mielopatia, alterações citogenéticas relacionadas a tumores ou outras doenças sanguíneas mais graves.
- Tem experiência em alcoolismo nos 6 meses anteriores à inscrição.
- História da epilepsia.
- Histórico de transplante de medula óssea.
- Existência de um doador aparentado HLA idêntico disponível.
- Fêmeas grávidas ou lactantes.
- Sujeito infectado com HCV (anticorpo positivo para HCV), HBV (positivo para HBsAg), HIV (positivo para anticorpo contra HIV), HTLV (positivo para anticorpo para HTLV), positivo para anticorpo para Treponema pallidum ou positivo para cultura de TB.
- Os pacientes, na opinião dos investigadores, podem não ser elegíveis ou não podem participar do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Gene-modified autologous hematopoeitic stem cells
Gene-modified autologous hematopoeitic stem cells transduced with lentiviral vector carrying the beta-globin gene ex vivo
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1 infusion of 5x10^6~1x10^7 per kilogram body weight gene-modified cells; or more infusions depending on the circumstances
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança em pacientes usando padrão CTCAE versão 4.0 para avaliar o nível de eventos adversos
Prazo: 6 meses
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Parâmetro fisiológico (medindo a resposta de citocinas, febre, sintomas)
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6 meses
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Tolerability of transplanted cells that are transduced ex vivo & transplanted in subjects with ß-thalassemia major conditioned with a reduced-intensity non-myeloablative preparative regimen.
Prazo: 1 year
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Monitoring the following: The occurrence of insertional oncogenesis, which will be investigated by monitoring peripheral blood cell counts & leukocyte clonality using PCR and sequencing analysis, and qPCR for vector copy number.
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1 year
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Treatment responses
Prazo: 1 year
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Blood routine indexes will be recorded before and after treatment.
Objective response, such as complete response (CR), partial response (PR), stable disease (SD), or progressive disease (PD) will be assessed.
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1 year
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Lung-Ji Chang, PhD, Shenzhen Geno-immune Medical Institute
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
31 de dezembro de 2029
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2030
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de novembro de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de novembro de 2017
Primeira postagem (Real)
24 de novembro de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GIMI-IRB-17008
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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