Genová terapie beta thalassemie pomocí samoinaktivačního lentivirového vektoru
24. srpna 2026 aktualizováno: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
Toto je klinická studie fáze I/II genového přenosu pro léčbu beta-talasémie s použitím samo-inaktivačního lentivirového vektoru k funkční korekci defektního genu(ů).
Cílem je vyhodnotit bezpečnost a účinnost klinického protokolu genového přenosu.
Přehled studie
Postavení
Zatím nenabíráme
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Thalasémie je celosvětově považována za nejčastější genetickou poruchu. Beta-talasémie je způsobena mutacemi v genu beta-globinu, který kóduje protein beta-globin, což vede k neúčinné erytropoéze, hemolýze a anémii. V současné době je jediným lékem na talasémii transplantace kostní dřeně od příbuzného kompatibilního dárce, u kterého je však značné riziko mortality související s transplantací, reakce štěpu proti hostiteli a omezeného zdroje. Genový přenos, dosažený transplantací pacientových vlastních kmenových buněk, které byly geneticky modifikovány opraveným genem, by tedy mohl potenciálně vyléčit talasémii.
Tato studie bude využívat experimentální proceduru přenosu genu prováděnou v laboratoři k vložení příbuzného genu do autologních kmenových buněk účastníka pomocí samoinaktivačního lentivirového vektoru. Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost postupu genového přenosu a určit schopnost genově opravených buněk generovat nové zdravé krvinky u jednotlivců.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
20
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Lung-Ji Chang, PhD
- Telefonní číslo: +86 0755-86573763
- E-mail: c@szgimi.org
Studijní místa
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Čína, 518000
- Shenzhen Geno-immune Medical Institute
-
Kontakt:
- Lung-Ji Chang, PhD
- Telefonní číslo: +86 0755-86573763
- E-mail: c@szgimi.org
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
4 roky až 70 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza beta thalatémie.
- Věk: ≥ 4 roky.
- Karnofsky: ≥ 80 %.
- Ejekční frakce levé komory (LVEF): > 50 %; žádné zjevné srdeční onemocnění a plicní hypertenze.
- Plicní funkce je normální; objem usilovného výdechu za jednu sekundu (FEV1) a vitální kapacita vyšší než 60 % a DLCO > 50 %.
- Sérový kreatinin ≤ 2 × horní hranice normálního rozmezí.
- MRI neprokázala žádnou super-železnou zátěž v srdci a játrech a žádnou těžkou cirhózu.
- Normální koagulace.
- Písemný informovaný souhlas získaný před jakýmikoli postupy specifickými pro studii.
Kritéria vyloučení:
- Diagnóza aktivního maligního onemocnění (jiného než Bowenova choroba nebo rakovina děložního čípku); nebo má v rodinné anamnéze rakovinu.
- Myelopatie, cytogenetické změny související s nádorem nebo jiná závažnější onemocnění krve.
- Má zkušenost s alkoholismem do 6 měsíců před zápisem.
- Anamnéza epilepsie.
- Transplantace kostní dřeně v anamnéze.
- Existence dostupného HLA-identického příbuzného dárce.
- Březí nebo kojící samice.
- Subjekt infikovaný HCV (pozitivní HCV protilátky), HBV (HBsAg pozitivní), HIV (HIV protilátky pozitivní), HTLV (HTLV protilátky pozitivní), Treponema pallidum pozitivní protilátky nebo TBC kultivace pozitivní.
- Pacienti, podle názoru zkoušejících, nemusí být způsobilí nebo nebudou schopni vyhovět studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Gene-modified autologous hematopoeitic stem cells
Gene-modified autologous hematopoeitic stem cells transduced with lentiviral vector carrying the beta-globin gene ex vivo
|
1 infusion of 5x10^6~1x10^7 per kilogram body weight gene-modified cells; or more infusions depending on the circumstances
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost u pacientů používajících standard CTCAE verze 4.0 k vyhodnocení úrovně nežádoucích účinků
Časové okno: 6 měsíců
|
Fyziologické parametry (měření cytokinové odpovědi, horečky, symptomů)
|
6 měsíců
|
|
Tolerability of transplanted cells that are transduced ex vivo & transplanted in subjects with ß-thalassemia major conditioned with a reduced-intensity non-myeloablative preparative regimen.
Časové okno: 1 year
|
Monitoring the following: The occurrence of insertional oncogenesis, which will be investigated by monitoring peripheral blood cell counts & leukocyte clonality using PCR and sequencing analysis, and qPCR for vector copy number.
|
1 year
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Treatment responses
Časové okno: 1 year
|
Blood routine indexes will be recorded before and after treatment.
Objective response, such as complete response (CR), partial response (PR), stable disease (SD), or progressive disease (PD) will be assessed.
|
1 year
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Lung-Ji Chang, PhD, Shenzhen Geno-immune Medical Institute
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
31. prosince 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. prosince 2029
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. prosince 2030
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. listopadu 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. listopadu 2017
První zveřejněno (Aktuální)
24. listopadu 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
27. srpna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. srpna 2026
Naposledy ověřeno
1. srpna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- GIMI-IRB-17008
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .