Gentherapie von Beta-Thalassämie unter Verwendung eines selbstinaktivierenden lentiviralen Vektors
24. August 2026 aktualisiert von: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
Hierbei handelt es sich um eine klinische Studie der Phase I/II zum Gentransfer zur Behandlung von Beta-Thalassämie unter Verwendung eines selbstinaktivierenden lentiviralen Vektors zur funktionellen Korrektur der defekten Gene.
Ziel ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit des klinischen Gentransferprotokolls zu bewerten.
Studienübersicht
Status
Noch keine Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Thalassämie gilt weltweit als die häufigste genetische Erkrankung. Beta-Thalassämie wird durch Mutationen im Beta-Globin-Gen verursacht, das das Beta-Globin-Protein kodiert, was zu einer ineffektiven Erythropoese, Hämolyse und Anämie führt. Derzeit ist die einzige Heilung für Thalassämie die Knochenmarktransplantation von einem verwandten, kompatiblen Spender, die allerdings mit einem erheblichen Risiko transplantationsbedingter Mortalität, Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit und begrenzter Herkunft verbunden ist. Daher könnte ein Gentransfer, der durch die Transplantation der eigenen Stammzellen des Patienten erreicht wird, die mit dem korrigierten Gen genetisch verändert wurden, möglicherweise Thalassämie heilen.
In dieser Studie wird ein experimentelles Gentransferverfahren verwendet, das in einem Labor durchgeführt wird, um das verwandte Gen mithilfe eines selbstinaktivierenden lentiviralen Vektors in die autologen Stammzellen des Teilnehmers einzufügen. Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit und Wirksamkeit des Gentransferverfahrens zu bewerten und die Fähigkeit der genkorrigierten Zellen zu bestimmen, bei Einzelpersonen neue, gesunde Blutzellen zu erzeugen.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
20
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Lung-Ji Chang, PhD
- Telefonnummer: +86 0755-86573763
- E-Mail: c@szgimi.org
Studienorte
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Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, China, 518000
- Shenzhen Geno-immune Medical Institute
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Kontakt:
- Lung-Ji Chang, PhD
- Telefonnummer: +86 0755-86573763
- E-Mail: c@szgimi.org
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
4 Jahre bis 70 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diagnose von Beta-Thalathämie.
- Alter: ≥ 4 Jahre.
- Karnofsky: ≥ 80 %.
- Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF): > 50 %; keine offensichtlichen Herzerkrankungen und pulmonale Hypertonie.
- Die Lungenfunktion ist normal; forciertes Exspirationsvolumen in einer Sekunde (FEV1) und Vitalkapazität größer als 60 % und DLCO > 50 %.
- Serumkreatinin ≤ 2 × Obergrenze des Normalbereichs.
- Das MRT zeigte keine Supereisenbelastung in Herz und Leber und keine schwere Leberzirrhose.
- Normale Koagulation.
- Vor allen studienspezifischen Verfahren wird eine schriftliche Einverständniserklärung eingeholt.
Ausschlusskriterien:
- Diagnose einer aktiven bösartigen Erkrankung (außer Morbus Bowen oder Gebärmutterhalskrebs); oder in der Familie Krebs aufgetreten ist.
- Myelopathie, tumorbedingte zytogenetische Veränderungen oder andere schwerwiegendere Bluterkrankungen.
- Hat innerhalb von 6 Monaten vor der Einschreibung Alkoholismuserfahrung.
- Geschichte der Epilepsie.
- Geschichte der Knochenmarktransplantation.
- Vorhandensein eines verfügbaren HLA-identischen verwandten Spenders.
- Schwangere oder stillende Weibchen.
- Person, die mit HCV (HCV-Antikörper-positiv), HBV (HBsAg-positiv), HIV (HIV-Antikörper-positiv), HTLV (HTLV-Antikörper-positiv), Treponema pallidum-Antikörper-positiv oder TB-Kultur-positiv infiziert ist.
- Nach Ansicht der Forscher sind Patienten möglicherweise nicht geeignet oder nicht in der Lage, an der Studie teilzunehmen.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Gene-modified autologous hematopoeitic stem cells
Gene-modified autologous hematopoeitic stem cells transduced with lentiviral vector carrying the beta-globin gene ex vivo
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1 infusion of 5x10^6~1x10^7 per kilogram body weight gene-modified cells; or more infusions depending on the circumstances
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Sicherheit bei Patienten, die den CTCAE-Standard Version 4.0 verwenden, um das Ausmaß unerwünschter Ereignisse zu bewerten
Zeitfenster: 6 Monate
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Physiologischer Parameter (Messung der Zytokinreaktion, Fieber, Symptome)
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6 Monate
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Tolerability of transplanted cells that are transduced ex vivo & transplanted in subjects with ß-thalassemia major conditioned with a reduced-intensity non-myeloablative preparative regimen.
Zeitfenster: 1 year
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Monitoring the following: The occurrence of insertional oncogenesis, which will be investigated by monitoring peripheral blood cell counts & leukocyte clonality using PCR and sequencing analysis, and qPCR for vector copy number.
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1 year
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Treatment responses
Zeitfenster: 1 year
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Blood routine indexes will be recorded before and after treatment.
Objective response, such as complete response (CR), partial response (PR), stable disease (SD), or progressive disease (PD) will be assessed.
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1 year
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Ermittler
- Hauptermittler: Lung-Ji Chang, PhD, Shenzhen Geno-immune Medical Institute
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
31. Dezember 2026
Primärer Abschluss (Geschätzt)
31. Dezember 2029
Studienabschluss (Geschätzt)
31. Dezember 2030
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
20. November 2017
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
20. November 2017
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
24. November 2017
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
27. August 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
24. August 2026
Zuletzt verifiziert
1. August 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- GIMI-IRB-17008
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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