Genterapi af beta-thalassæmi ved hjælp af en selvinaktiverende lentiviral vektor
24. august 2026 opdateret af: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
Dette er et fase I/II klinisk forsøg med genoverførsel til behandling af Beta-thalassæmi ved hjælp af en selvinaktiverende lentiviral vektor til funktionelt at korrigere det eller de defekte gener.
Målene er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af den kliniske genoverførselsprotokol.
Studieoversigt
Status
Ikke rekrutterer endnu
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Thalassæmi anses for at være den mest almindelige genetiske lidelse på verdensplan. Beta-thalassæmi er forårsaget af mutationer i beta-globingenet, som koder for beta-globin-proteinet, hvilket fører til den ineffektive erytropoiese, hæmolyse og anæmi. I øjeblikket er den eneste kur mod thalassæmi knoglemarvstransplantation fra en beslægtet, kompatibel donor, som dog har den betydelige risiko for transplantationsrelateret dødelighed, graft versus host sygdom og begrænset kilde. Derfor kan genoverførsel, opnået ved transplantation af patientens egne stamceller, som er blevet genetisk modificeret med det korrigerede gen, potentielt helbrede thalassæmi.
Denne undersøgelse vil bruge en eksperimentel genoverførselsprocedure udført i et laboratorium til at indsætte det relaterede gen i deltagerens autologe stamceller ved hjælp af en selvinaktiverende lentiviral vektor. Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af genoverførselsproceduren og at bestemme de genkorrigerede cellers evne til at generere nye, sunde blodceller i individer.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
20
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Lung-Ji Chang, PhD
- Telefonnummer: +86 0755-86573763
- E-mail: c@szgimi.org
Studiesteder
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Kina, 518000
- Shenzhen Geno-immune Medical Institute
-
Kontakt:
- Lung-Ji Chang, PhD
- Telefonnummer: +86 0755-86573763
- E-mail: c@szgimi.org
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
4 år til 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnose af beta-thalatæmi.
- Alder: ≥ 4 år.
- Karnofsky: ≥ 80 %.
- Venstre ventrikel ejektionsfraktion (LVEF): > 50%; ingen tydelig hjertesygdom og pulmonal hypertension.
- Lungefunktionen er normal; forceret ekspiratorisk volumen på et sekund (FEV1) og vitalkapacitet større end 60 % og DLCO > 50 %.
- Serumkreatinin ≤ 2 × øvre grænse for normalområdet.
- MR viste ingen superjernbelastning i hjertet og leveren og ingen svær skrumpelever.
- Normal koagulation.
- Skriftligt, informeret samtykke opnået forud for undersøgelsesspecifikke procedurer.
Ekskluderingskriterier:
- Diagnose af aktiv ondartet sygdom (bortset fra Bowens sygdom eller livmoderhalskræft); eller har kræft i familien.
- Myelopati, tumor-relaterede cytogenetiske ændringer eller andre mere alvorlige blodsygdomme.
- Har alkoholisme erfaring inden for 6 måneder før tilmelding.
- Epilepsis historie.
- Historie om knoglemarvstransplantation.
- Eksistensen af en tilgængelig HLA-identisk relateret donor.
- Drægtige eller ammende hunner.
- Forsøgsperson inficeret med HCV (HCV-antistofpositiv), HBV (HBsAg-positiv), HIV (HIV-antistofpositiv), HTLV (HTLV-antistofpositiv), Treponema pallidum-antistofpositiv eller TB-kulturpositiv.
- Efter efterforskernes mening er patienter muligvis ikke kvalificerede eller ikke i stand til at overholde undersøgelsen.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Gene-modified autologous hematopoeitic stem cells
Gene-modified autologous hematopoeitic stem cells transduced with lentiviral vector carrying the beta-globin gene ex vivo
|
1 infusion of 5x10^6~1x10^7 per kilogram body weight gene-modified cells; or more infusions depending on the circumstances
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhed hos patienter, der bruger CTCAE version 4.0 standard til at evaluere niveauet af bivirkninger
Tidsramme: 6 måneder
|
Fysiologisk parameter (måling af cytokinrespons, feber, symptomer)
|
6 måneder
|
|
Tolerability of transplanted cells that are transduced ex vivo & transplanted in subjects with ß-thalassemia major conditioned with a reduced-intensity non-myeloablative preparative regimen.
Tidsramme: 1 year
|
Monitoring the following: The occurrence of insertional oncogenesis, which will be investigated by monitoring peripheral blood cell counts & leukocyte clonality using PCR and sequencing analysis, and qPCR for vector copy number.
|
1 year
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Treatment responses
Tidsramme: 1 year
|
Blood routine indexes will be recorded before and after treatment.
Objective response, such as complete response (CR), partial response (PR), stable disease (SD), or progressive disease (PD) will be assessed.
|
1 year
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Lung-Ji Chang, PhD, Shenzhen Geno-immune Medical Institute
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
31. december 2026
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. december 2029
Studieafslutning (Anslået)
31. december 2030
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
20. november 2017
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
20. november 2017
Først opslået (Faktiske)
24. november 2017
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
27. august 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
24. august 2026
Sidst verificeret
1. august 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- GIMI-IRB-17008
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .