자가 불활성화 렌티바이러스 벡터를 이용한 베타 지중해빈혈의 유전자 치료
2026년 8월 24일 업데이트: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
이것은 결함 유전자(들)를 기능적으로 교정하기 위해 자가 불활성화 렌티바이러스 벡터를 사용하여 베타-지중해빈혈을 치료하기 위한 유전자 전달의 I/II상 임상 시험입니다.
목표는 유전자 전달 임상 프로토콜의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
지중해 빈혈은 전 세계적으로 가장 흔한 유전 질환으로 간주됩니다. 베타-지중해빈혈은 베타-글로빈 단백질을 암호화하는 베타-글로빈 유전자의 돌연변이로 인해 발생하며 비효율적인 적혈구 생성, 용혈 및 빈혈을 유발합니다. 현재 지중해빈혈의 유일한 치료법은 친족이면서 적합한 기증자로부터의 골수 이식이지만 이식 관련 사망, 이식편대숙주병 및 제한된 공급원의 상당한 위험이 있습니다. 따라서 수정된 유전자로 유전적으로 변형된 환자 자신의 줄기 세포를 이식하여 달성한 유전자 전달은 잠재적으로 지중해 빈혈을 치료할 수 있습니다.
이 연구는 자가 불활성화 렌티바이러스 벡터를 사용하여 관련 유전자를 참가자의 자가 줄기 세포에 삽입하기 위해 실험실에서 수행되는 실험적 유전자 전달 절차를 사용합니다. 이 연구의 목적은 유전자 전달 절차의 안전성과 유효성을 평가하고 유전자 교정 세포가 개인의 새롭고 건강한 혈액 세포를 생성하는 능력을 결정하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
20
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Lung-Ji Chang, PhD
- 전화번호: +86 0755-86573763
- 이메일: c@szgimi.org
연구 장소
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, 중국, 518000
- Shenzhen Geno-immune Medical Institute
-
연락하다:
- Lung-Ji Chang, PhD
- 전화번호: +86 0755-86573763
- 이메일: c@szgimi.org
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 베타 지중해혈증의 진단.
- 연령: 4세 이상.
- 카르노프스키: ≥ 80%.
- 좌심실 박출률(LVEF): > 50%; 명백한 심장 질환 및 폐 고혈압이 없습니다.
- 폐 기능은 정상입니다. 1초 강제 호기량(FEV1) 및 폐활량 60% 초과 및 DLCO > 50%.
- 혈청 크레아티닌 ≤ 2 × 정상 범위 상한.
- MRI는 심장과 간에서 슈퍼 철 부하를 나타내지 않았으며 심한 간경변도 없었습니다.
- 정상적인 응고.
- 특정 연구 절차 이전에 얻은 서면 동의서.
제외 기준:
- 활성 악성 질환의 진단(보웬병 또는 자궁경부암 제외) 또는 암 가족력이 있습니다.
- 골수병증, 종양 관련 세포유전학적 변화 또는 기타 보다 심각한 혈액 질환.
- 등록 전 6개월 이내에 알코올 중독 경험이 있어야 합니다.
- 간질의 역사.
- 골수 이식의 역사.
- 사용 가능한 HLA 동일 관련 기증자의 존재.
- 임신 또는 수유중인 여성.
- HCV(HCV 항체 양성), HBV(HBsAg 양성), HIV(HIV 항체 양성), HTLV(HTLV 항체 양성), Treponema pallidum 항체 양성 또는 TB 배양 양성에 감염된 피험자.
- 연구자의 의견으로는 환자가 연구에 적합하지 않거나 적합하지 않을 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: Gene-modified autologous hematopoeitic stem cells
Gene-modified autologous hematopoeitic stem cells transduced with lentiviral vector carrying the beta-globin gene ex vivo
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1 infusion of 5x10^6~1x10^7 per kilogram body weight gene-modified cells; or more infusions depending on the circumstances
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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부작용 수준을 평가하기 위해 CTCAE 버전 4.0 표준을 사용하는 환자의 안전성
기간: 6 개월
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생리학적 파라미터(사이토카인 반응, 발열, 증상 측정)
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6 개월
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Tolerability of transplanted cells that are transduced ex vivo & transplanted in subjects with ß-thalassemia major conditioned with a reduced-intensity non-myeloablative preparative regimen.
기간: 1 year
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Monitoring the following: The occurrence of insertional oncogenesis, which will be investigated by monitoring peripheral blood cell counts & leukocyte clonality using PCR and sequencing analysis, and qPCR for vector copy number.
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1 year
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Treatment responses
기간: 1 year
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Blood routine indexes will be recorded before and after treatment.
Objective response, such as complete response (CR), partial response (PR), stable disease (SD), or progressive disease (PD) will be assessed.
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1 year
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Lung-Ji Chang, PhD, Shenzhen Geno-immune Medical Institute
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 12월 31일
기본 완료 (추정된)
2029년 12월 31일
연구 완료 (추정된)
2030년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 11월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 11월 20일
처음 게시됨 (실제)
2017년 11월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 24일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
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