Генная терапия бета-талассемии с использованием самоинактивирующегося лентивирусного вектора
24 августа 2026 г. обновлено: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
Это клиническое испытание фазы I/II по переносу генов для лечения бета-талассемии с использованием самоинактивирующегося лентивирусного вектора для функциональной коррекции дефектного гена(ов).
Цели состоят в том, чтобы оценить безопасность и эффективность клинического протокола переноса генов.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Талассемия считается наиболее распространенным генетическим заболеванием во всем мире. Бета-талассемия вызывается мутациями в гене бета-глобина, кодирующем белок бета-глобин, что приводит к неэффективному эритропоэзу, гемолизу и анемии. В настоящее время единственным лекарством от талассемии является трансплантация костного мозга от родственного совместимого донора, которая, однако, имеет значительный риск связанной с трансплантацией смертности, реакции «трансплантат против хозяина» и ограниченного источника. Следовательно, перенос гена, достигнутый путем трансплантации собственных стволовых клеток пациента, генетически модифицированных скорректированным геном, потенциально может вылечить талассемию.
В этом исследовании будет использоваться экспериментальная процедура переноса генов, проводимая в лаборатории, чтобы вставить родственный ген в аутологичные стволовые клетки участника с использованием самоинактивирующегося лентивирусного вектора. Целью данного исследования является оценка безопасности и эффективности процедуры переноса генов, а также определение способности генокорректированных клеток генерировать новые, здоровые клетки крови у людей.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
20
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Lung-Ji Chang, PhD
- Номер телефона: +86 0755-86573763
- Электронная почта: c@szgimi.org
Места учебы
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Китай, 518000
- Shenzhen Geno-immune Medical Institute
-
Контакт:
- Lung-Ji Chang, PhD
- Номер телефона: +86 0755-86573763
- Электронная почта: c@szgimi.org
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 4 года до 70 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Диагностика бета-талатемии.
- Возраст: ≥ 4 лет.
- Карновски: ≥ 80%.
- Фракция выброса левого желудочка (ФВЛЖ): > 50%; отсутствие явных заболеваний сердца и легочной гипертензии.
- Легочная функция в норме; объем форсированного выдоха за одну секунду (ОФВ1) и жизненная емкость легких более 60% и DLCO > 50%.
- Креатинин сыворотки ≤ 2 × верхний предел нормального диапазона.
- МРТ не показала сверхжелезной нагрузки на сердце и печень и тяжелого цирроза печени.
- Нормальная коагуляция.
- Письменное информированное согласие, полученное до проведения любых процедур, связанных с исследованием.
Критерий исключения:
- Диагностика активного злокачественного заболевания (кроме болезни Боуэна или рака шейки матки); или имеет семейную историю рака.
- Миелопатия, связанные с опухолью цитогенетические изменения или другие более тяжелые заболевания крови.
- Имеет опыт алкоголизма в течение 6 месяцев до зачисления.
- История эпилепсии.
- История трансплантации костного мозга.
- Наличие доступного HLA-идентичного родственного донора.
- Беременные или кормящие самки.
- Субъект, инфицированный HCV (положительный результат на антитела к HCV), HBV (положительный результат по HBsAg), ВИЧ (положительный результат по антителам к ВИЧ), HTLV (положительный результат по антителам к HTLV), положительный результат на антитела к Treponema pallidum или положительный результат культуры ТБ.
- Пациенты, по мнению исследователей, могут не подходить или не соответствовать требованиям исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Gene-modified autologous hematopoeitic stem cells
Gene-modified autologous hematopoeitic stem cells transduced with lentiviral vector carrying the beta-globin gene ex vivo
|
1 infusion of 5x10^6~1x10^7 per kilogram body weight gene-modified cells; or more infusions depending on the circumstances
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность у пациентов с использованием стандарта CTCAE версии 4.0 для оценки уровня нежелательных явлений
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Физиологический параметр (измерение цитокинового ответа, лихорадка, симптомы)
|
6 месяцев
|
|
Tolerability of transplanted cells that are transduced ex vivo & transplanted in subjects with ß-thalassemia major conditioned with a reduced-intensity non-myeloablative preparative regimen.
Временное ограничение: 1 year
|
Monitoring the following: The occurrence of insertional oncogenesis, which will be investigated by monitoring peripheral blood cell counts & leukocyte clonality using PCR and sequencing analysis, and qPCR for vector copy number.
|
1 year
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Treatment responses
Временное ограничение: 1 year
|
Blood routine indexes will be recorded before and after treatment.
Objective response, such as complete response (CR), partial response (PR), stable disease (SD), or progressive disease (PD) will be assessed.
|
1 year
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Lung-Ji Chang, PhD, Shenzhen Geno-immune Medical Institute
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
31 декабря 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 декабря 2029 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 декабря 2030 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
20 ноября 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 ноября 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
24 ноября 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
24 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- GIMI-IRB-17008
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .