Beetatalassemian geeniterapia itseinaktivoivalla lentivirusvektorilla
maanantai 24. elokuuta 2026 päivittänyt: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
Tämä on vaiheen I/II kliininen geeninsiirron koe beetatalassemian hoitoon käyttämällä itsestään inaktivoivaa lentivirusvektoria viallisen geenin (geenien) toiminnalliseksi korjaamiseksi.
Tavoitteena on arvioida kliinisen geeninsiirtoprotokollan turvallisuutta ja tehokkuutta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Talassemiaa pidetään yleisimpänä geneettisenä sairautena maailmanlaajuisesti. Beetatalassemia johtuu mutaatioista beetaglobiinigeenissä, joka koodaa beetaglobiiniproteiinia, mikä johtaa tehottomaan erytropoieesiin, hemolyysiin ja anemiaan. Tällä hetkellä ainoa parannuskeino talassemiaan on luuytimensiirto sukulaiselta, yhteensopivalta luovuttajalta, jolla on kuitenkin merkittävä siirtoon liittyvän kuolleisuuden riski, siirrännäinen vastaan isäntä -sairaus ja rajallinen lähde. Siksi geeninsiirto, joka saadaan aikaan siirtämällä potilaan omia kantasoluja, jotka on muunnettu geneettisesti korjatulla geenillä, voi mahdollisesti parantaa talassemiaa.
Tässä tutkimuksessa käytetään kokeellista geeninsiirtomenettelyä, joka suoritetaan laboratoriossa sukulaisen geenin lisäämiseksi osallistujan autologisiin kantasoluihin käyttämällä itseinaktivoivaa lentivirusvektoria. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida geeninsiirtotoimenpiteen turvallisuutta ja tehokkuutta sekä selvittää geenikorjattujen solujen kykyä tuottaa uusia, terveitä verisoluja yksilöissä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
20
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Lung-Ji Chang, PhD
- Puhelinnumero: +86 0755-86573763
- Sähköposti: c@szgimi.org
Opiskelupaikat
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Kiina, 518000
- Shenzhen Geno-immune Medical Institute
-
Ottaa yhteyttä:
- Lung-Ji Chang, PhD
- Puhelinnumero: +86 0755-86573763
- Sähköposti: c@szgimi.org
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
4 vuotta - 70 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Beta-talathemian diagnoosi.
- Ikä: ≥ 4 vuotta.
- Karnofsky: ≥ 80 %.
- Vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF): > 50 %; ei ilmeistä sydänsairautta ja keuhkoverenpainetautia.
- Keuhkojen toiminta on normaali; pakotettu uloshengitystilavuus sekunnissa (FEV1) ja vitaalikapasiteetti yli 60 % ja DLCO > 50 %.
- Seerumin kreatiniini ≤ 2 × normaalin yläraja.
- MRI ei osoittanut superrautakuormitusta sydämessä ja maksassa eikä vakavaa kirroosia.
- Normaali koagulaatio.
- Kirjallinen, tietoinen suostumus, joka on saatu ennen tutkimuskohtaisia toimenpiteitä.
Poissulkemiskriteerit:
- Aktiivisen pahanlaatuisen taudin diagnoosi (muu kuin Bowenin tauti tai kohdunkaulan syöpä); tai suvussa on ollut syöpää.
- Myelopatia, kasvaimeen liittyvät sytogeneettiset muutokset tai muut vakavammat verisairaudet.
- Hänellä on kokemusta alkoholismista 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista.
- Epilepsian historia.
- Luuytimensiirron historia.
- HLA:n kanssa identtisen luovuttajan olemassaolo.
- Raskaana olevat tai imettävät naiset.
- Kohde, jolla on HCV (HCV-vasta-ainepositiivinen), HBV (HBsAg-positiivinen), HIV (HIV-vasta-ainepositiivinen), HTLV (HTLV-vasta-ainepositiivinen), Treponema pallidum -vasta-ainepositiivinen tai tuberkuloosiviljelmäpositiivinen infektoitunut henkilö.
- Potilaat eivät tutkijoiden mielestä välttämättä ole kelvollisia tai eivät pysty noudattamaan tutkimusta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Gene-modified autologous hematopoeitic stem cells
Gene-modified autologous hematopoeitic stem cells transduced with lentiviral vector carrying the beta-globin gene ex vivo
|
1 infusion of 5x10^6~1x10^7 per kilogram body weight gene-modified cells; or more infusions depending on the circumstances
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus potilailla, jotka käyttävät CTCAE-versiota 4.0 haittavaikutusten tason arvioimiseen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Fysiologinen parametri (sytokiinivasteen, kuumeen, oireiden mittaaminen)
|
6 kuukautta
|
|
Tolerability of transplanted cells that are transduced ex vivo & transplanted in subjects with ß-thalassemia major conditioned with a reduced-intensity non-myeloablative preparative regimen.
Aikaikkuna: 1 year
|
Monitoring the following: The occurrence of insertional oncogenesis, which will be investigated by monitoring peripheral blood cell counts & leukocyte clonality using PCR and sequencing analysis, and qPCR for vector copy number.
|
1 year
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Treatment responses
Aikaikkuna: 1 year
|
Blood routine indexes will be recorded before and after treatment.
Objective response, such as complete response (CR), partial response (PR), stable disease (SD), or progressive disease (PD) will be assessed.
|
1 year
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Lung-Ji Chang, PhD, Shenzhen Geno-immune Medical Institute
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Torstai 31. joulukuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 31. joulukuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 31. joulukuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 20. marraskuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 20. marraskuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 24. marraskuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 27. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 24. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GIMI-IRB-17008
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .