Terapia genica della beta talassemia utilizzando un vettore lentivirale autoinattivante
24 agosto 2026 aggiornato da: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
Si tratta di uno studio clinico di fase I/II sul trasferimento genico per il trattamento della beta-talassemia utilizzando un vettore lentivirale autoinattivante per correggere funzionalmente i geni difettosi.
Gli obiettivi sono valutare la sicurezza e l'efficacia del protocollo clinico di trasferimento genico.
Panoramica dello studio
Stato
Non ancora reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La talassemia è considerata la malattia genetica più comune al mondo. La beta-talassemia è causata da mutazioni nel gene della beta-globina che codifica per la proteina beta-globina, che porta all'eritropoiesi inefficace, all'emolisi e all'anemia. Attualmente, l'unica cura per la talassemia è il trapianto di midollo osseo da un donatore compatibile, che ha, tuttavia, il rischio significativo di mortalità correlata al trapianto, malattia del trapianto contro l'ospite e fonte limitata. Pertanto, il trasferimento genico, ottenuto mediante il trapianto delle cellule staminali del paziente che sono state geneticamente modificate con il gene corretto, potrebbe potenzialmente curare la talassemia.
Questo studio utilizzerà una procedura di trasferimento genico sperimentale eseguita in un laboratorio per inserire il gene correlato nelle cellule staminali autologhe del partecipante utilizzando un vettore lentivirale autoinattivante. Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia della procedura di trasferimento genico e determinare la capacità delle cellule geneticamente corrette di generare nuove cellule del sangue sane negli individui.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
20
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Lung-Ji Chang, PhD
- Numero di telefono: +86 0755-86573763
- Email: c@szgimi.org
Luoghi di studio
-
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Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Cina, 518000
- Shenzhen Geno-immune Medical Institute
-
Contatto:
- Lung-Ji Chang, PhD
- Numero di telefono: +86 0755-86573763
- Email: c@szgimi.org
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 4 anni a 70 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di beta talatemia.
- Età: ≥ 4 anni.
- Karnofsky: ≥ 80%.
- Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF): > 50%; nessuna malattia cardiaca evidente e ipertensione polmonare.
- La funzione polmonare è normale; volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) e capacità vitale superiore al 60% e DLCO > 50%.
- Creatinina sierica ≤ 2 × limite superiore del range normale.
- La risonanza magnetica non ha mostrato alcun super carico di ferro nel cuore e nel fegato e nessuna grave cirrosi.
- Coagulazione normale.
- Consenso scritto e informato ottenuto prima di qualsiasi procedura specifica dello studio.
Criteri di esclusione:
- Diagnosi di malattia maligna attiva (diversa dalla malattia di Bowen o dal cancro cervicale); o ha una storia familiare di cancro.
- Mielopatia, cambiamenti citogenetici correlati al tumore o altre malattie del sangue più gravi.
- Ha esperienza di alcolismo nei 6 mesi precedenti l'iscrizione.
- Storia dell'epilessia.
- Storia del trapianto di midollo osseo.
- Esistenza di un donatore correlato HLA-identico disponibile.
- Donne in gravidanza o in allattamento.
- Soggetto infetto da HCV (positivo per anticorpi HCV), HBV (positivo per HBsAg), HIV (positivo per anticorpi HIV), HTLV (positivo per anticorpi HTLV), positivo per anticorpi Treponema pallidum o coltura TB positiva.
- I pazienti, secondo il parere dei ricercatori, potrebbero non essere idonei o non in grado di aderire allo studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Gene-modified autologous hematopoeitic stem cells
Gene-modified autologous hematopoeitic stem cells transduced with lentiviral vector carrying the beta-globin gene ex vivo
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1 infusion of 5x10^6~1x10^7 per kilogram body weight gene-modified cells; or more infusions depending on the circumstances
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sicurezza nei pazienti che utilizzano lo standard CTCAE versione 4.0 per valutare il livello di eventi avversi
Lasso di tempo: 6 mesi
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Parametro fisiologico (misurazione della risposta delle citochine, febbre, sintomi)
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6 mesi
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Tolerability of transplanted cells that are transduced ex vivo & transplanted in subjects with ß-thalassemia major conditioned with a reduced-intensity non-myeloablative preparative regimen.
Lasso di tempo: 1 year
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Monitoring the following: The occurrence of insertional oncogenesis, which will be investigated by monitoring peripheral blood cell counts & leukocyte clonality using PCR and sequencing analysis, and qPCR for vector copy number.
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1 year
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Treatment responses
Lasso di tempo: 1 year
|
Blood routine indexes will be recorded before and after treatment.
Objective response, such as complete response (CR), partial response (PR), stable disease (SD), or progressive disease (PD) will be assessed.
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1 year
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Lung-Ji Chang, PhD, Shenzhen Geno-immune Medical Institute
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
31 dicembre 2026
Completamento primario (Stimato)
31 dicembre 2029
Completamento dello studio (Stimato)
31 dicembre 2030
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 novembre 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 novembre 2017
Primo Inserito (Effettivo)
24 novembre 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
27 agosto 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 agosto 2026
Ultimo verificato
1 agosto 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GIMI-IRB-17008
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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