Terapia génica de beta talasemia mediante un vector lentiviral autoinactivante
24 de agosto de 2026 actualizado por: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
Este es un ensayo clínico de fase I/II de transferencia de genes para el tratamiento de la talasemia beta utilizando un vector lentiviral autoinactivante para corregir funcionalmente los genes defectuosos.
Los objetivos son evaluar la seguridad y eficacia del protocolo clínico de transferencia génica.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La talasemia se considera el trastorno genético más común en todo el mundo. La beta-talasemia es causada por mutaciones en el gen de la beta-globina que codifica la proteína beta-globina, lo que lleva a una eritropoyesis ineficaz, hemólisis y anemia. Actualmente, la única cura para la talasemia es el trasplante de médula ósea de un donante compatible relacionado, que tiene, sin embargo, el riesgo significativo de mortalidad relacionada con el trasplante, enfermedad de injerto contra huésped y fuente limitada. Por lo tanto, la transferencia de genes, lograda mediante el trasplante de las propias células madre del paciente que han sido modificadas genéticamente con el gen corregido, podría potencialmente curar la talasemia.
Este estudio utilizará un procedimiento experimental de transferencia de genes realizado en un laboratorio para insertar el gen relacionado en las células madre autólogas del participante mediante un vector lentiviral de autodesactivación. El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y eficacia del procedimiento de transferencia de genes y determinar la capacidad de las células corregidas genéticamente para generar células sanguíneas nuevas y sanas en individuos.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
20
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Lung-Ji Chang, PhD
- Número de teléfono: +86 0755-86573763
- Correo electrónico: c@szgimi.org
Ubicaciones de estudio
-
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Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Porcelana, 518000
- Shenzhen Geno-immune Medical Institute
-
Contacto:
- Lung-Ji Chang, PhD
- Número de teléfono: +86 0755-86573763
- Correo electrónico: c@szgimi.org
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
4 años a 70 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de Beta Talatemia.
- Edad: ≥ 4 años.
- Karnofsky: ≥ 80%.
- fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI): > 50%; sin cardiopatía evidente ni hipertensión pulmonar.
- La función pulmonar es normal; volumen espiratorio forzado en el primer segundo (FEV1) y capacidad vital superior al 60% y DLCO > 50%.
- Creatinina sérica ≤ 2 × límite superior del rango normal.
- La resonancia magnética no mostró una carga de superhierro en el corazón y el hígado, ni cirrosis grave.
- Coagulación normal.
- Consentimiento informado por escrito obtenido antes de cualquier procedimiento específico del estudio.
Criterio de exclusión:
- Diagnóstico de enfermedad maligna activa (que no sea enfermedad de Bowen o cáncer de cuello uterino); o tiene antecedentes familiares de cáncer.
- Mielopatía, cambios citogenéticos relacionados con tumores u otras enfermedades sanguíneas más graves.
- Tiene experiencia en alcoholismo dentro de los 6 meses anteriores a la inscripción.
- Historia de la epilepsia.
- Historia del trasplante de médula ósea.
- Existencia de un donante emparentado HLA idéntico disponible.
- Hembras gestantes o lactantes.
- Sujeto infectado con VHC (anticuerpo VHC positivo), VHB (HBsAg positivo), VIH (anticuerpo VIH positivo), HTLV (anticuerpo HTLV positivo), anticuerpo Treponema pallidum positivo o cultivo de TB positivo.
- Los pacientes, en opinión de los investigadores, pueden no ser elegibles o no poder cumplir con el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Gene-modified autologous hematopoeitic stem cells
Gene-modified autologous hematopoeitic stem cells transduced with lentiviral vector carrying the beta-globin gene ex vivo
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1 infusion of 5x10^6~1x10^7 per kilogram body weight gene-modified cells; or more infusions depending on the circumstances
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Seguridad en pacientes que utilizan el estándar CTCAE versión 4.0 para evaluar el nivel de eventos adversos
Periodo de tiempo: 6 meses
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Parámetro fisiológico (que mide la respuesta de citoquinas, fiebre, síntomas)
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6 meses
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Tolerability of transplanted cells that are transduced ex vivo & transplanted in subjects with ß-thalassemia major conditioned with a reduced-intensity non-myeloablative preparative regimen.
Periodo de tiempo: 1 year
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Monitoring the following: The occurrence of insertional oncogenesis, which will be investigated by monitoring peripheral blood cell counts & leukocyte clonality using PCR and sequencing analysis, and qPCR for vector copy number.
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1 year
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Treatment responses
Periodo de tiempo: 1 year
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Blood routine indexes will be recorded before and after treatment.
Objective response, such as complete response (CR), partial response (PR), stable disease (SD), or progressive disease (PD) will be assessed.
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1 year
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Lung-Ji Chang, PhD, Shenzhen Geno-immune Medical Institute
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2026
Finalización primaria (Estimado)
31 de diciembre de 2029
Finalización del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de noviembre de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de noviembre de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
24 de noviembre de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
27 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GIMI-IRB-17008
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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