輸血依存性ベータサラセミア患者における心筋鉄過剰症の治療のためのLJPC-401を用いた研究
2021年7月28日 更新者：La Jolla Pharmaceutical Company
輸血依存性ベータサラセミア患者における心筋鉄過剰症の治療のためのLJPC-401による多施設無作為化非盲検並行群間研究
この研究は、第 2 相多施設、無作為化、非盲検、並行群間研究です。
この研究の主な目的は、心筋の鉄過剰症を伴う輸血依存性ベータサラセミア患者の鉄レベルに対する LJPC-401 (合成ヒトヘプシジン) の効果を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
84
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Oakland、California、アメリカ、94609
- Investigative Site
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New York
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New York、New York、アメリカ、10021
- Investigative Site
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London、イギリス、N19 5NF
- Investigative Site
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England
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London、England、イギリス、E1 1BB
- Investigative Site
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Cagliari、イタリア、09121
- Investigative Site
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Modena、イタリア、41124
- Investigative Site
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Napoli、イタリア、80138
- Investigative Site
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Orbassano、イタリア、10043
- Investigative Site
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Verona、イタリア、37134
- Investigative Site
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New South Wales
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Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
- Investigative Site
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Liverpool、New South Wales、オーストラリア、2170
- Investigative Site
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Attica
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Goudí、Attica、ギリシャ、115 27
- Investigative Site
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Macedonia
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Thessaloníki、Macedonia、ギリシャ、54642
- Investigative Site
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Peloponnese
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Patra、Peloponnese、ギリシャ、26504
- Investigative Site
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Bangkok Noi、タイ、10700
- Investigative Site
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Chiang Mai、タイ、50200
- Investigative Site
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Beirut、レバノン、1107 2020
- Investigative Site
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Adana、七面鳥、01330
- Investigative Site
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Ankara、七面鳥、06100
- Investigative Site
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Antalya、七面鳥、07059
- Investigative Site
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Antalya、七面鳥、07160
- Investigative Site
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İzmir、七面鳥、35100
- Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
10年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -輸血依存性ベータサラセミアの14歳以上の患者。
- 患者は、磁気共鳴画像法 (MRI) で測定して、心臓の鉄レベルが上昇している必要があります。 6 ～ 35 ミリ秒の 2 つの別個の心臓 T2*MRI。 <= 2 つの間の 15% の違い。
- -患者は最低1年間鉄キレート療法を受けている必要があり、研究前に安定した用量を使用しており、研究中も安定した状態を維持することが期待されています。
- 出産の可能性のある女性患者は、妊娠していてはならず、妊娠検査が陰性でなければならず、研究中に効果的な避妊法を使用しなければなりません。
- 男性患者は、外科的に無菌であるか、研究中に効果的な避妊法を使用する必要があります。
- -患者は書面によるインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供できる必要があります。 成年に満たない患者の法的保護者の親は、インフォームドコンセントを進んで提供できる必要があります。
除外基準:
- -患者の研究への参加を妨げる重大な病状または検査室の異常。
- 妊娠中または授乳中の女性。
- -免疫抑制剤を服用している患者（局所市販のステロイド薬、吸入ステロイド薬、および非ステロイド性抗炎症薬を除く）または計画された手術（歯科手術または単純な皮膚科手術を除く）。
- -この研究の30日以内に承認されていない治験に参加している患者。
- -研究の実施を妨げる可能性がある、または治験責任医師の意見では、患者に容認できないリスクをもたらす可能性のある疾患、障害、または状態の患者。
- -研究要件を遵守したくない、または遵守できない患者。
- -既知のB型肝炎またはC型肝炎の患者、または陽性のウイルス量の治療を受けている、または肝炎の薬に準拠していない患者。
- -既知の活動性のヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染。
- Child Pugh クラス C の肝硬変または肝不全の患者。
- -重度のうっ血性心不全（NYHAクラス4）の患者。
- -研究登録前の過去3か月間の赤血球生成刺激剤の使用。
- -ヘプシジンまたは賦形剤に対するアレルギー反応の病歴。
- MRIスキャンの禁忌。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：グループ A - 遅延療法
26 週間の標準的なキレート療法単独、その後 26 週間の標準的なキレート療法と LJPC-401 の併用
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皮下注射、26 週から 52 週まで週 20 mg まで
他の名前：
皮下注射、1週から52週まで週20mgまで
他の名前：
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アクティブコンパレータ：グループ B - 即時療法
標準的なキレート療法と LJPC-401 を 52 週間
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皮下注射、26 週から 52 週まで週 20 mg まで
他の名前：
皮下注射、1週から52週まで週20mgまで
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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心臓鉄に対するLJPC-401の効果
時間枠：26週間
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心臓 T2* 磁気共鳴画像法 (MRI) の変化
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26週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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心臓鉄に対するLJPC-401の効果
時間枠：52週間
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心臓 T2*MRI の変化
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52週間
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肝鉄に対するLJPC-401の効果
時間枠：52週間
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肝T2*MRIの変化
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52週間
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血清鉄に対するLJPC-401の効果
時間枠：56週間
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血清鉄の平均変化
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56週間
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ヘモグロビンに対するLJPC-401の効果
時間枠：52週間
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ヘモグロビンの平均変化
|
52週間
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輸血量に対するLJPC-401の効果
時間枠：56週間
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輸血量の変化
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56週間
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免疫応答を誘発する可能性に対する LJPC-401 の効果
時間枠：56週間
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血液検査および抗薬物抗体の存在によって測定
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56週間
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治療に伴う有害事象の発生率に対するLJPC-401の効果
時間枠：56週間
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56週間
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LJPC-401 のバイタル サイン - 心拍数への影響
時間枠：56週間
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56週間
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バイタルサイン-体温に対するLJPC-401の効果
時間枠：56週間
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56週間
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LJPC-401 のバイタル サイン - 呼吸数への影響
時間枠：56週間
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56週間
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バイタルサイン - 血圧に対するLJPC-401の効果
時間枠：56週間
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56週間
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LJPC-401の体重への影響
時間枠：56週間
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体重の変化（キログラム）
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56週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年11月30日
一次修了 (実際)
2019年12月3日
研究の完了 (実際)
2020年1月14日
試験登録日
最初に提出
2017年12月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年12月20日
最初の投稿 (実際)
2017年12月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年7月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年7月28日
最終確認日
2021年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。