Eine Studie mit LJPC-401 zur Behandlung von myokardialer Eisenüberladung bei Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie
28. Juli 2021 aktualisiert von: La Jolla Pharmaceutical Company
Eine multizentrische, randomisierte, offene Parallelgruppenstudie mit LJPC-401 zur Behandlung von myokardialer Eisenüberladung bei Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie
Diese Studie ist eine multizentrische, randomisierte, offene Parallelgruppenstudie der Phase 2.
Das primäre Ziel der Studie ist die Bewertung der Wirkung von LJPC-401 (synthetisches humanes Hepcidin) auf die Eisenspiegel bei Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie mit myokardialer Eisenüberladung.
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
84
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
- Investigative Site
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Liverpool, New South Wales, Australien, 2170
- Investigative Site
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Attica
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Goudí, Attica, Griechenland, 115 27
- Investigative Site
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Macedonia
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Thessaloníki, Macedonia, Griechenland, 54642
- Investigative Site
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Peloponnese
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Patra, Peloponnese, Griechenland, 26504
- Investigative Site
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Cagliari, Italien, 09121
- Investigative Site
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Modena, Italien, 41124
- Investigative Site
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Napoli, Italien, 80138
- Investigative Site
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Orbassano, Italien, 10043
- Investigative Site
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Verona, Italien, 37134
- Investigative Site
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Beirut, Libanon, 1107 2020
- Investigative Site
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Bangkok Noi, Thailand, 10700
- Investigative Site
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Chiang Mai, Thailand, 50200
- Investigative Site
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Adana, Truthahn, 01330
- Investigative Site
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Ankara, Truthahn, 06100
- Investigative Site
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Antalya, Truthahn, 07059
- Investigative Site
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Antalya, Truthahn, 07160
- Investigative Site
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İzmir, Truthahn, 35100
- Investigative Site
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California
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Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
- Investigative Site
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
- Investigative Site
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London, Vereinigtes Königreich, N19 5NF
- Investigative Site
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England
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London, England, Vereinigtes Königreich, E1 1BB
- Investigative Site
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
10 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten ≥ 14 Jahre mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie.
- Die Patienten müssen erhöhte Eisenspiegel im Herzen haben, gemessen durch Magnetresonanztomographie (MRT). Zwei separate kardiale T2*MRT von 6 bis 35 ms; <= 15 % Unterschied zwischen den beiden.
- Die Patienten müssen mindestens 1 Jahr lang eine Eisenchelattherapie erhalten und vor Studienbeginn eine stabile Dosis erhalten haben, von der erwartet wird, dass sie während der Studie stabil bleibt.
- Patientinnen im gebärfähigen Alter dürfen nicht schwanger sein, müssen negative Schwangerschaftstests haben und müssen während der Studie eine wirksame Verhütungsmethode anwenden.
- Männliche Patienten müssen während der Studie entweder chirurgisch steril sein oder eine wirksame Verhütungsmethode anwenden.
- Der Patient muss bereit und in der Lage sein, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben. Eltern oder Erziehungsberechtigte von Patienten, die jünger als die Volljährigkeit sind, müssen willens und in der Lage sein, eine informierte Einwilligung zu erteilen.
Ausschlusskriterien:
- Jede signifikante Erkrankung oder Laboranomalie, die den Patienten daran hindern würde, an der Studie teilzunehmen.
- Schwangere oder stillende Frauen.
- Patienten, die ein immunsuppressives Mittel einnehmen (außer topische rezeptfreie Steroide, inhalative Steroidmedikamente und nichtsteroidale entzündungshemmende Medikamente) oder eine geplante Operation haben (außer Zahnchirurgie oder einfache dermatologische Eingriffe).
- Patienten, die innerhalb von 30 Tagen nach dieser Studie an einer nicht genehmigten klinischen Prüfstudie teilnehmen.
- Patienten mit einer Krankheit, Behinderung oder einem Zustand, die die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnten oder die nach Ansicht des Prüfarztes ein unannehmbares Risiko für den Patienten darstellen würden.
- Patienten, die die Studienanforderungen nicht erfüllen wollen oder können.
- Patienten mit bekannter Hepatitis B oder Hepatitis C oder Patienten, die wegen einer positiven Viruslast behandelt werden oder die Hepatitis-Medikamente nicht einhalten.
- Bekannte und aktive Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV).
- Patienten mit Zirrhose der Child-Pugh-Klasse C oder Leberversagen.
- Patienten mit schwerer dekompensierter Herzinsuffizienz (NYHA-Klasse 4).
- Verwendung von Erythropoese-stimulierenden Mitteln in den letzten 3 Monaten vor Studieneintritt.
- Vorgeschichte einer allergischen Reaktion auf Hepcidin oder Hilfsstoffe.
- Kontraindikation für MRT-Scans.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Aktiver Komparator: Gruppe A – Verzögerte Therapie
Standard-Chelat-Therapie allein für 26 Wochen, gefolgt von Standard-Chelat-Therapie plus LJPC-401 für 26 Wochen
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subkutane Injektion, bis zu 20 mg pro Woche von Woche 26 bis 52
Andere Namen:
subkutane Injektion, bis zu 20 mg pro Woche von Woche 1 bis 52
Andere Namen:
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Aktiver Komparator: Gruppe B - Sofortige Therapie
Standard-Chelattherapie plus LJPC-401 für 52 Wochen
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subkutane Injektion, bis zu 20 mg pro Woche von Woche 26 bis 52
Andere Namen:
subkutane Injektion, bis zu 20 mg pro Woche von Woche 1 bis 52
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Wirkung von LJPC-401 auf Herzeisen
Zeitfenster: 26 Wochen
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Veränderung der kardialen T2* Magnetresonanztomographie (MRT)
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26 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Wirkung von LJPC-401 auf Herzeisen
Zeitfenster: 52 Wochen
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Veränderung des kardialen T2*MRT
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52 Wochen
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Wirkung von LJPC-401 auf hepatisches Eisen
Zeitfenster: 52 Wochen
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Veränderung im hepatischen T2*MRT
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52 Wochen
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Wirkung von LJPC-401 auf Serumeisen
Zeitfenster: 56 Wochen
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Mittlere Veränderung des Serumeisens
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56 Wochen
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Wirkung von LJPC-401 auf Hämoglobin
Zeitfenster: 52 Wochen
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Mittlere Veränderung des Hämoglobins
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52 Wochen
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Wirkung von LJPC-401 auf das transfundierte Blutvolumen
Zeitfenster: 56 Wochen
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Änderung des transfundierten Blutvolumens
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56 Wochen
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Wirkung von LJPC-401 auf sein Potenzial, eine Immunantwort hervorzurufen
Zeitfenster: 56 Wochen
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Gemessen durch Blutlabortests und das Vorhandensein von Anti-Drogen-Antikörpern
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56 Wochen
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Wirkung von LJPC-401 auf das Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 56 Wochen
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56 Wochen
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Wirkung von LJPC-401 auf die Vitalzeichen-Herzfrequenz
Zeitfenster: 56 Wochen
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56 Wochen
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Wirkung von LJPC-401 auf die Vitalzeichen-Körpertemperatur
Zeitfenster: 56 Wochen
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56 Wochen
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Wirkung von LJPC-401 auf die Vitalzeichen-Atemfrequenz
Zeitfenster: 56 Wochen
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56 Wochen
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Wirkung von LJPC-401 auf Vitalzeichen-Blutdruck
Zeitfenster: 56 Wochen
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56 Wochen
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Wirkung von LJPC-401 auf das Körpergewicht
Zeitfenster: 56 Wochen
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Veränderung des Körpergewichts (Kilogramm)
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56 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
30. November 2017
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
3. Dezember 2019
Studienabschluss (Tatsächlich)
14. Januar 2020
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
12. Dezember 2017
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
20. Dezember 2017
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
22. Dezember 2017
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
29. Juli 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
28. Juli 2021
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2021
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- LJ401-BT01
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Nein
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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