Badanie z użyciem LJPC-401 w leczeniu przeciążenia mięśnia sercowego żelazem u pacjentów z beta-talasemią zależną od transfuzji
28 lipca 2021 zaktualizowane przez: La Jolla Pharmaceutical Company
Wieloośrodkowe, randomizowane, otwarte, równoległe badanie grupowe z użyciem LJPC-401 w leczeniu przeciążenia mięśnia sercowego żelazem u pacjentów z beta-talasemią zależną od transfuzji
To badanie jest wieloośrodkowym, randomizowanym, otwartym badaniem fazy 2 w grupach równoległych.
Głównym celem pracy jest ocena wpływu LJPC-401 (syntetycznej hepcydyny ludzkiej) na poziom żelaza u pacjentów z transfuzyjną talasemią beta z przeciążeniem mięśnia sercowego żelazem.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
84
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Investigative Site
-
Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
- Investigative Site
-
-
-
-
Attica
-
Goudí, Attica, Grecja, 115 27
- Investigative Site
-
-
Macedonia
-
Thessaloníki, Macedonia, Grecja, 54642
- Investigative Site
-
-
Peloponnese
-
Patra, Peloponnese, Grecja, 26504
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Adana, Indyk, 01330
- Investigative Site
-
Ankara, Indyk, 06100
- Investigative Site
-
Antalya, Indyk, 07059
- Investigative Site
-
Antalya, Indyk, 07160
- Investigative Site
-
İzmir, Indyk, 35100
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Beirut, Liban, 1107 2020
- Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- Investigative Site
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Bangkok Noi, Tajlandia, 10700
- Investigative Site
-
Chiang Mai, Tajlandia, 50200
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Cagliari, Włochy, 09121
- Investigative Site
-
Modena, Włochy, 41124
- Investigative Site
-
Napoli, Włochy, 80138
- Investigative Site
-
Orbassano, Włochy, 10043
- Investigative Site
-
Verona, Włochy, 37134
- Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, N19 5NF
- Investigative Site
-
-
England
-
London, England, Zjednoczone Królestwo, E1 1BB
- Investigative Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
10 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci w wieku ≥ 14 lat z talasemią beta zależną od transfuzji.
- Pacjenci muszą mieć podwyższony poziom żelaza w sercu, jak zmierzono za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI). Dwa oddzielne serca T2*MRI od 6 do 35 ms; <= 15% różnicy między nimi.
- Pacjenci muszą otrzymywać terapię chelatującą żelazo przez co najmniej 1 rok i przyjmować stabilną dawkę przed badaniem i oczekuje się, że pozostanie stabilna podczas badania.
- Pacjentki w wieku rozrodczym nie mogą być w ciąży, muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego i muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji podczas badania.
- Pacjenci płci męskiej muszą być albo chirurgicznie sterylni, albo stosować skuteczną metodę antykoncepcji podczas badania.
- Pacjent musi być chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody na piśmie. Rodzic lub opiekun prawny pacjentów młodszych niż pełnoletni musi być chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody.
Kryteria wyłączenia:
- Wszelkie istotne schorzenia lub nieprawidłowości laboratoryjne, które uniemożliwiłyby pacjentowi udział w badaniu.
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
- Pacjenci przyjmujący leki immunosupresyjne (z wyjątkiem sterydów do stosowania miejscowego dostępnych bez recepty, sterydów wziewnych i niesteroidowych leków przeciwzapalnych) lub planowany zabieg chirurgiczny (z wyjątkiem chirurgii stomatologicznej lub prostych zabiegów dermatologicznych).
- Pacjenci biorący udział w niezatwierdzonym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni od tego badania.
- Pacjenci z chorobą, niepełnosprawnością lub stanem, który może zakłócać prowadzenie badania lub który w opinii badacza stanowiłby niedopuszczalne ryzyko dla pacjenta.
- Pacjenci, którzy nie chcą lub nie mogą spełnić wymagań badania.
- Pacjenci ze stwierdzonym wirusowym zapaleniem wątroby typu B lub typu C, leczeni z powodu dodatniego miana wirusa lub niestosujący się do zaleceń dotyczących leczenia zapalenia wątroby.
- Znane i aktywne zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV).
- Pacjenci z marskością wątroby lub niewydolnością wątroby klasy C w skali Childa-Pugha.
- Pacjenci z ciężką zastoinową niewydolnością serca (klasa 4 wg NYHA).
- Stosowanie środków stymulujących erytropoezę w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed włączeniem do badania.
- Historia reakcji alergicznej na hepcydynę lub substancje pomocnicze.
- Przeciwwskazania do badania MRI.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Grupa A - Terapia opóźniona
sama standardowa terapia chelatująca przez 26 tygodni, a następnie standardowa terapia chelatująca plus LJPC-401 przez 26 tygodni
|
wstrzyknięcie podskórne, do 20 mg na tydzień od 26 do 52 tygodnia
Inne nazwy:
wstrzyknięcie podskórne, do 20 mg na tydzień od 1. do 52. tygodnia
Inne nazwy:
|
|
Aktywny komparator: Grupa B - Terapia natychmiastowa
standardowa terapia chelatująca plus LJPC-401 przez 52 tygodnie
|
wstrzyknięcie podskórne, do 20 mg na tydzień od 26 do 52 tygodnia
Inne nazwy:
wstrzyknięcie podskórne, do 20 mg na tydzień od 1. do 52. tygodnia
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wpływ LJPC-401 na żelazo sercowe
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Zmiana w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI) serca T2*
|
26 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wpływ LJPC-401 na żelazo sercowe
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Zmiana w T2*MRI serca
|
52 tygodnie
|
|
Wpływ LJPC-401 na żelazo w wątrobie
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Zmiana w T2*MRI wątroby
|
52 tygodnie
|
|
Wpływ LJPC-401 na żelazo w surowicy
Ramy czasowe: 56 tygodni
|
Średnia zmiana stężenia żelaza w surowicy
|
56 tygodni
|
|
Wpływ LJPC-401 na hemoglobinę
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Średnia zmiana hemoglobiny
|
52 tygodnie
|
|
Wpływ LJPC-401 na objętość przetaczanej krwi
Ramy czasowe: 56 tygodni
|
Zmiana objętości przetoczonej krwi
|
56 tygodni
|
|
Wpływ LJPC-401 na jego potencjał do wywołania odpowiedzi immunologicznej
Ramy czasowe: 56 tygodni
|
Mierzone na podstawie badań laboratoryjnych krwi i obecności przeciwciał przeciwlekowych
|
56 tygodni
|
|
Wpływ LJPC-401 na częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: 56 tygodni
|
56 tygodni
|
|
|
Wpływ LJPC-401 na parametry życiowe - tętno
Ramy czasowe: 56 tygodni
|
56 tygodni
|
|
|
Wpływ LJPC-401 na parametry życiowe - temperaturę ciała
Ramy czasowe: 56 tygodni
|
56 tygodni
|
|
|
Wpływ LJPC-401 na parametry życiowe – częstość oddechów
Ramy czasowe: 56 tygodni
|
56 tygodni
|
|
|
Wpływ LJPC-401 na parametry życiowe – ciśnienie krwi
Ramy czasowe: 56 tygodni
|
56 tygodni
|
|
|
Wpływ LJPC-401 na masę ciała
Ramy czasowe: 56 tygodni
|
Zmiana masy ciała (kilogramy)
|
56 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
30 listopada 2017
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
3 grudnia 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
14 stycznia 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 grudnia 2017
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 grudnia 2017
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
22 grudnia 2017
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
29 lipca 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
28 lipca 2021
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- LJ401-BT01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .