Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse med LJPC-401 til behandling af myokardiejernoverbelastning hos patienter med transfusionsafhængig beta-thalassæmi

28. juli 2021 opdateret af: La Jolla Pharmaceutical Company

Et multicenter, randomiseret, åbent, parallelt gruppestudie med LJPC-401 til behandling af myokardiejernoverbelastning hos patienter med transfusionsafhængig beta-thalassæmi

Dette studie er et fase 2 multicenter, randomiseret, åbent, parallelgruppestudie. Det primære formål med undersøgelsen er at evaluere effekten af ​​LJPC-401 (syntetisk humant hepcidin) på jernniveauer hos patienter med transfusionsafhængig beta-thalassæmi med myokardiejernoverbelastning.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

84

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Investigative Site
      • Liverpool, New South Wales, Australien, 2170
        • Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, N19 5NF
        • Investigative Site
    • England
      • London, England, Det Forenede Kongerige, E1 1BB
        • Investigative Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Investigative Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Investigative Site
  • Grækenland
    • Attica
      • Goudí, Attica, Grækenland, 115 27
        • Investigative Site
    • Macedonia
      • Thessaloníki, Macedonia, Grækenland, 54642
        • Investigative Site
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Grækenland, 26504
        • Investigative Site
  • Italien
      • Cagliari, Italien, 09121
        • Investigative Site
      • Modena, Italien, 41124
        • Investigative Site
      • Napoli, Italien, 80138
        • Investigative Site
      • Orbassano, Italien, 10043
        • Investigative Site
      • Verona, Italien, 37134
        • Investigative Site
  • Kalkun
      • Adana, Kalkun, 01330
        • Investigative Site
      • Ankara, Kalkun, 06100
        • Investigative Site
      • Antalya, Kalkun, 07059
        • Investigative Site
      • Antalya, Kalkun, 07160
        • Investigative Site
      • İzmir, Kalkun, 35100
        • Investigative Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 1107 2020
        • Investigative Site
  • Thailand
      • Bangkok Noi, Thailand, 10700
        • Investigative Site
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter ≥ 14 år med transfusionsafhængig beta-thalassæmi.
  • Patienter skal have forhøjede jernniveauer i hjertet målt ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI). To separate hjerte-T2*MRI fra 6 til 35 msek; <= 15 % forskel mellem de to.
  • Patienter skal have jernkelatbehandling i mindst 1 år og have en stabil dosis før undersøgelsen og forventes at forblive stabil under undersøgelsen.
  • Kvindelige patienter i den fødedygtige alder må ikke være gravide, skal have negative graviditetstests og skal bruge en effektiv præventionsmetode under undersøgelsen.
  • Mandlige patienter skal enten være kirurgisk sterile eller bruge en effektiv præventionsmetode under undersøgelsen.
  • Patienten skal være villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke. Forælder til værge for patienter, der er yngre end myndig alder, skal være villige og i stand til at give informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver væsentlig medicinsk tilstand eller laboratorieabnormitet, der ville forhindre patienten i at deltage i undersøgelsen.
  • Gravide eller ammende kvinder.
  • Patienter, der tager et immunsuppressivt middel (undtagen topiske håndkøbssteroider, inhalationssteroidmedicin og ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler) eller har en planlagt operation (undtagen tandkirurgi eller simple dermatologiske procedurer).
  • Patienter, der deltager i et ikke-godkendt klinisk forsøg inden for 30 dage efter denne undersøgelse.
  • Patienter med en sygdom, et handicap eller en tilstand, som kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen, eller som efter investigatorens opfattelse ville udgøre en uacceptabel risiko for patienten.
  • Patienter, der er uvillige eller ude af stand til at overholde undersøgelseskravene.
  • Patienter med kendt hepatitis B eller hepatitis C eller behandles for en positiv viral belastning eller er ikke-kompatible med hepatitismedicin.
  • Kendt og aktiv infektion med human immundefektvirus (HIV).
  • Patienter med Child Pugh klasse C cirrhose eller leversvigt.
  • Patienter med svær kongestiv hjerteinsufficiens (NYHA klasse 4).
  • Brug af erytropoiese-stimulerende midler inden for de seneste 3 måneder før studiestart.
  • Anamnese med allergisk reaktion på hepcidin eller hjælpestoffer.
  • Kontraindikation til MR-scanning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Gruppe A - Forsinket terapi
standard chelationsterapi alene i 26 uger efterfulgt af standard chelationsterapi plus LJPC-401 i 26 uger
Medicin: LJPC-401
subkutan injektion, op til 20 mg om ugen fra uge 26 til 52
Andre navne:
  • syntetisk humant hepcidin
Medicin: LJPC-401
subkutan injektion, op til 20 mg om ugen fra uge 1 til 52
Andre navne:
  • syntetisk humant hepcidin
Aktiv komparator: Gruppe B - Øjeblikkelig terapi
standard chelationsterapi plus LJPC-401 i 52 uger
Medicin: LJPC-401
subkutan injektion, op til 20 mg om ugen fra uge 26 til 52
Andre navne:
  • syntetisk humant hepcidin
Medicin: LJPC-401
subkutan injektion, op til 20 mg om ugen fra uge 1 til 52
Andre navne:
  • syntetisk humant hepcidin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt af LJPC-401 på hjertejern
Tidsramme: 26 uger
Ændring i cardiac T2* magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
26 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt af LJPC-401 på hjertejern
Tidsramme: 52 uger
Ændring i hjerte-T2*MRI
52 uger
Effekt af LJPC-401 på hepatisk jern
Tidsramme: 52 uger
Ændring i hepatisk T2*MRI
52 uger
Effekt af LJPC-401 på serumjern
Tidsramme: 56 uger
Gennemsnitlig ændring i serumjern
56 uger
Effekt af LJPC-401 på hæmoglobin
Tidsramme: 52 uger
Gennemsnitlig ændring i hæmoglobin
52 uger
Effekt af LJPC-401 på volumen af ​​transfunderet blod
Tidsramme: 56 uger
Ændring i transfunderet blodvolumen
56 uger
Effekt af LJPC-401 på dets potentiale til at fremkalde et immunrespons
Tidsramme: 56 uger
Målt ved blodlaboratorieprøver og tilstedeværelsen af ​​anti-lægemiddelantistoffer
56 uger
Effekt af LJPC-401 på forekomsten af ​​behandlingsfremkaldte bivirkninger
Tidsramme: 56 uger
56 uger
Effekt af LJPC-401 på vitale tegn-puls
Tidsramme: 56 uger
56 uger
Effekt af LJPC-401 på vitale tegn - kropstemperatur
Tidsramme: 56 uger
56 uger
Effekt af LJPC-401 på vitale tegn-respirationsfrekvens
Tidsramme: 56 uger
56 uger
Effekt af LJPC-401 på vitale tegn-blodtryk
Tidsramme: 56 uger
56 uger
Effekt af LJPC-401 på kropsvægt
Tidsramme: 56 uger
Ændring i kropsvægt (kilogram)
56 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

La Jolla Pharmaceutical Company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. november 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

3. december 2019

Studieafslutning (Faktiske)

14. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. december 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. december 2017

Først opslået (Faktiske)

22. december 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. juli 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. juli 2021

Sidst verificeret

1. juli 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LJ401-BT01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Beta-thalassæmi

Kliniske forsøg med LJPC-401

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Albania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner