Um estudo com LJPC-401 para o tratamento da sobrecarga miocárdica de ferro em pacientes com talassemia beta dependente de transfusão
28 de julho de 2021 atualizado por: La Jolla Pharmaceutical Company
Um estudo multicêntrico, randomizado, aberto, de grupos paralelos com LJPC-401 para o tratamento da sobrecarga de ferro miocárdica em pacientes com talassemia beta dependente de transfusão
Este estudo é um estudo de fase 2, multicêntrico, randomizado, aberto e de grupos paralelos.
O objetivo primário do estudo é avaliar o efeito da LJPC-401 (hepcidina humana sintética) nos níveis de ferro em pacientes com talassemia beta dependente de transfusão com sobrecarga miocárdica de ferro.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
84
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Austrália, 2050
- Investigative Site
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Liverpool, New South Wales, Austrália, 2170
- Investigative Site
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Investigative Site
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Investigative Site
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Attica
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Goudí, Attica, Grécia, 115 27
- Investigative Site
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Macedonia
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Thessaloníki, Macedonia, Grécia, 54642
- Investigative Site
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Peloponnese
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Patra, Peloponnese, Grécia, 26504
- Investigative Site
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Cagliari, Itália, 09121
- Investigative Site
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Modena, Itália, 41124
- Investigative Site
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Napoli, Itália, 80138
- Investigative Site
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Orbassano, Itália, 10043
- Investigative Site
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Verona, Itália, 37134
- Investigative Site
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Beirut, Líbano, 1107 2020
- Investigative Site
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Adana, Peru, 01330
- Investigative Site
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Ankara, Peru, 06100
- Investigative Site
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Antalya, Peru, 07059
- Investigative Site
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Antalya, Peru, 07160
- Investigative Site
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İzmir, Peru, 35100
- Investigative Site
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London, Reino Unido, N19 5NF
- Investigative Site
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England
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London, England, Reino Unido, E1 1BB
- Investigative Site
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Bangkok Noi, Tailândia, 10700
- Investigative Site
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Chiang Mai, Tailândia, 50200
- Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
10 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes ≥ 14 anos de idade com talassemia beta dependente de transfusão.
- Os pacientes devem ter níveis aumentados de ferro no coração medidos por ressonância magnética (MRI). Dois T2*MRI cardíacos separados de 6 a 35 ms; <= 15% de diferença entre os dois.
- Os pacientes devem estar recebendo terapia de quelação de ferro por no mínimo 1 ano e estar em uma dose estável antes do estudo e devem permanecer estáveis durante o estudo.
- Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar não devem estar grávidas, devem ter testes de gravidez negativos e devem usar um método de controle de natalidade eficaz durante o estudo.
- Os pacientes do sexo masculino devem ser cirurgicamente estéreis ou usar um método eficaz de controle de natalidade durante o estudo.
- O paciente deve estar disposto e ser capaz de fornecer consentimento informado por escrito. Os pais ou tutores legais de pacientes menores de idade devem estar dispostos e ser capazes de fornecer consentimento informado.
Critério de exclusão:
- Qualquer condição médica significativa ou anormalidade laboratorial que impeça o paciente de participar do estudo.
- Mulheres grávidas ou lactantes.
- Pacientes que tomam um agente imunossupressor (exceto esteroides tópicos de venda livre, medicamentos esteroides inalatórios e antiinflamatórios não esteroides) ou têm uma cirurgia planejada (exceto cirurgia odontológica ou procedimentos dermatológicos simples).
- Pacientes que participam de um ensaio clínico investigativo não aprovado dentro de 30 dias deste estudo.
- Pacientes com uma doença, deficiência ou condição que possa interferir na condução do estudo ou que, na opinião do investigador, represente um risco inaceitável para o paciente.
- Pacientes que não desejam ou não podem cumprir os requisitos do estudo.
- Pacientes com hepatite B ou C conhecida, ou em tratamento para carga viral positiva ou não aderentes aos medicamentos para hepatite.
- Infecção conhecida e ativa pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV).
- Pacientes com cirrose Child Pugh classe C ou insuficiência hepática.
- Pacientes com insuficiência cardíaca congestiva grave (classe 4 da NYHA).
- Uso de agentes estimuladores da eritropoiese nos últimos 3 meses antes da entrada no estudo.
- História de reação alérgica à hepcidina ou excipientes.
- Contra-indicação para ressonância magnética.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Ativo: Grupo A - Terapia atrasada
terapia de quelação padrão sozinha por 26 semanas seguida por terapia de quelação padrão mais LJPC-401 por 26 semanas
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injeção subcutânea, até 20 mg por semana da semana 26 à 52
Outros nomes:
injeção subcutânea, até 20 mg por semana da semana 1 a 52
Outros nomes:
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Comparador Ativo: Grupo B - Terapia imediata
terapia de quelação padrão mais LJPC-401 por 52 semanas
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injeção subcutânea, até 20 mg por semana da semana 26 à 52
Outros nomes:
injeção subcutânea, até 20 mg por semana da semana 1 a 52
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Efeito de LJPC-401 no ferro cardíaco
Prazo: 26 semanas
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Alteração na ressonância magnética (RM) cardíaca T2*
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26 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Efeito de LJPC-401 no ferro cardíaco
Prazo: 52 semanas
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Alteração na T2*MRI cardíaca
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52 semanas
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Efeito de LJPC-401 no ferro hepático
Prazo: 52 semanas
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Alteração na RM hepática T2*
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52 semanas
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Efeito de LJPC-401 no ferro sérico
Prazo: 56 semanas
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Mudança média no ferro sérico
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56 semanas
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Efeito de LJPC-401 na hemoglobina
Prazo: 52 semanas
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Mudança média na hemoglobina
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52 semanas
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Efeito de LJPC-401 no volume de sangue transfundido
Prazo: 56 semanas
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Mudança no volume de sangue transfundido
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56 semanas
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Efeito de LJPC-401 em seu potencial para provocar uma resposta imune
Prazo: 56 semanas
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Medido por exames laboratoriais de sangue e pela presença de anticorpos antidrogas
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56 semanas
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Efeito do LJPC-401 na incidência de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: 56 semanas
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56 semanas
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Efeito do LJPC-401 nos sinais vitais - frequência cardíaca
Prazo: 56 semanas
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56 semanas
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Efeito do LJPC-401 nos sinais vitais - temperatura corporal
Prazo: 56 semanas
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56 semanas
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Efeito do LJPC-401 nos sinais vitais - frequência respiratória
Prazo: 56 semanas
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56 semanas
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Efeito do LJPC-401 nos sinais vitais - pressão arterial
Prazo: 56 semanas
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56 semanas
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Efeito de LJPC-401 no peso corporal
Prazo: 56 semanas
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Mudança no peso corporal (quilogramas)
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56 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de novembro de 2017
Conclusão Primária (Real)
3 de dezembro de 2019
Conclusão do estudo (Real)
14 de janeiro de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de dezembro de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de dezembro de 2017
Primeira postagem (Real)
22 de dezembro de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de julho de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de julho de 2021
Última verificação
1 de julho de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- LJ401-BT01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .