Une étude avec LJPC-401 pour le traitement de la surcharge myocardique en fer chez les patients atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions
28 juillet 2021 mis à jour par: La Jolla Pharmaceutical Company
Une étude multicentrique, randomisée, ouverte et en groupes parallèles avec LJPC-401 pour le traitement de la surcharge myocardique en fer chez les patients atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions
Cette étude est une étude de phase 2 multicentrique, randomisée, ouverte, en groupes parallèles.
L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'effet du LJPC-401 (hepcidine humaine synthétique) sur les taux de fer chez les patients atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions avec surcharge myocardique en fer.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
84
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australie, 2050
- Investigative Site
-
Liverpool, New South Wales, Australie, 2170
- Investigative Site
-
-
-
-
Attica
-
Goudí, Attica, Grèce, 115 27
- Investigative Site
-
-
Macedonia
-
Thessaloníki, Macedonia, Grèce, 54642
- Investigative Site
-
-
Peloponnese
-
Patra, Peloponnese, Grèce, 26504
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Cagliari, Italie, 09121
- Investigative Site
-
Modena, Italie, 41124
- Investigative Site
-
Napoli, Italie, 80138
- Investigative Site
-
Orbassano, Italie, 10043
- Investigative Site
-
Verona, Italie, 37134
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Beirut, Liban, 1107 2020
- Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Royaume-Uni, N19 5NF
- Investigative Site
-
-
England
-
London, England, Royaume-Uni, E1 1BB
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Bangkok Noi, Thaïlande, 10700
- Investigative Site
-
Chiang Mai, Thaïlande, 50200
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Adana, Turquie, 01330
- Investigative Site
-
Ankara, Turquie, 06100
- Investigative Site
-
Antalya, Turquie, 07059
- Investigative Site
-
Antalya, Turquie, 07160
- Investigative Site
-
İzmir, Turquie, 35100
- Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, États-Unis, 94609
- Investigative Site
-
-
New York
-
New York, New York, États-Unis, 10021
- Investigative Site
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
10 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Patients âgés de ≥ 14 ans atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions.
- Les patients doivent avoir des taux de fer accrus dans le cœur, mesurés par imagerie par résonance magnétique (IRM). Deux IRM cardiaques T2* distinctes de 6 à 35 msec ; <= 15% de différence entre les deux.
- Les patients doivent recevoir un traitement par chélation du fer pendant au moins 1 an et recevoir une dose stable avant l'étude et devraient rester stables pendant l'étude.
- Les patientes en âge de procréer ne doivent pas être enceintes, doivent avoir des tests de grossesse négatifs et doivent utiliser une méthode de contraception efficace pendant l'étude.
- Les patients de sexe masculin doivent être chirurgicalement stériles ou utiliser une méthode de contraception efficace pendant l'étude.
- Le patient doit être disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit. Le parent ou le tuteur légal des patients n'ayant pas atteint l'âge de la majorité doit être disposé et capable de fournir un consentement éclairé.
Critère d'exclusion:
- Toute condition médicale importante ou anomalie de laboratoire qui empêcherait le patient de participer à l'étude.
- Femmes enceintes ou allaitantes.
- Patients prenant un agent immunosuppresseur (à l'exception des stéroïdes topiques en vente libre, des stéroïdes inhalés et des anti-inflammatoires non stéroïdiens) ou ayant une intervention chirurgicale planifiée (à l'exception de la chirurgie dentaire ou des procédures dermatologiques simples).
- Patients participant à un essai clinique expérimental non approuvé dans les 30 jours suivant cette étude.
- Patients atteints d'une maladie, d'un handicap ou d'un état qui pourrait interférer avec la conduite de l'étude ou qui, de l'avis de l'investigateur, poserait un risque inacceptable pour le patient.
- Patients qui ne veulent pas ou ne peuvent pas se conformer aux exigences de l'étude.
- Les patients atteints d'hépatite B ou d'hépatite C connue, ou qui sont traités pour une charge virale positive ou qui ne respectent pas les médicaments contre l'hépatite.
- Infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) connue et active.
- Patients atteints de cirrhose de classe C de Child Pugh ou d'insuffisance hépatique.
- Patients atteints d'insuffisance cardiaque congestive sévère (classe 4 de la NYHA).
- Utilisation d'agents stimulant l'érythropoïèse au cours des 3 derniers mois avant l'entrée à l'étude.
- Antécédents de réaction allergique à l'hepcidine ou aux excipients.
- Contre-indication à l'IRM.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Comparateur actif: Groupe A - Traitement différé
traitement de chélation standard seul pendant 26 semaines suivi d'un traitement de chélation standard plus LJPC-401 pendant 26 semaines
|
injection sous-cutanée, jusqu'à 20 mg par semaine de la semaine 26 à la 52
Autres noms:
injection sous-cutanée, jusqu'à 20 mg par semaine de la semaine 1 à 52
Autres noms:
|
|
Comparateur actif: Groupe B - Thérapie immédiate
thérapie de chélation standard plus LJPC-401 pendant 52 semaines
|
injection sous-cutanée, jusqu'à 20 mg par semaine de la semaine 26 à la 52
Autres noms:
injection sous-cutanée, jusqu'à 20 mg par semaine de la semaine 1 à 52
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Effet du LJPC-401 sur le fer cardiaque
Délai: 26 semaines
|
Modification de l'imagerie par résonance magnétique (IRM) T2* cardiaque
|
26 semaines
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Effet du LJPC-401 sur le fer cardiaque
Délai: 52 semaines
|
Modification de l'IRM cardiaque T2*
|
52 semaines
|
|
Effet du LJPC-401 sur le fer hépatique
Délai: 52 semaines
|
Modification du T2 hépatique*IRM
|
52 semaines
|
|
Effet du LJPC-401 sur le fer sérique
Délai: 56 semaines
|
Variation moyenne du fer sérique
|
56 semaines
|
|
Effet du LJPC-401 sur l'hémoglobine
Délai: 52 semaines
|
Variation moyenne de l'hémoglobine
|
52 semaines
|
|
Effet du LJPC-401 sur le volume de sang transfusé
Délai: 56 semaines
|
Modification du volume de sang transfusé
|
56 semaines
|
|
Effet du LJPC-401 sur son potentiel à déclencher une réponse immunitaire
Délai: 56 semaines
|
Mesuré par des tests sanguins de laboratoire et la présence d'anticorps anti-médicament
|
56 semaines
|
|
Effet du LJPC-401 sur l'incidence des événements indésirables liés au traitement
Délai: 56 semaines
|
56 semaines
|
|
|
Effet du LJPC-401 sur les signes vitaux et la fréquence cardiaque
Délai: 56 semaines
|
56 semaines
|
|
|
Effet du LJPC-401 sur les signes vitaux-température corporelle
Délai: 56 semaines
|
56 semaines
|
|
|
Effet du LJPC-401 sur les signes vitaux et la fréquence respiratoire
Délai: 56 semaines
|
56 semaines
|
|
|
Effet du LJPC-401 sur les signes vitaux-tension artérielle
Délai: 56 semaines
|
56 semaines
|
|
|
Effet du LJPC-401 sur le poids corporel
Délai: 56 semaines
|
Modification du poids corporel (kilogrammes)
|
56 semaines
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
30 novembre 2017
Achèvement primaire (Réel)
3 décembre 2019
Achèvement de l'étude (Réel)
14 janvier 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
12 décembre 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
20 décembre 2017
Première publication (Réel)
22 décembre 2017
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
29 juillet 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
28 juillet 2021
Dernière vérification
1 juillet 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- LJ401-BT01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .